Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt Everolimus hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks (EVEROST)

28. april 2021 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Aktuelt Everolimus versus placebo for behandling av ansiktsangiofibromer hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks. En fase II/III, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av 3 doser topisk Everolimus.

Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en sjelden genetisk multisystemlidelse karakterisert ved utvikling av hamartomer i flere organer (f. hjerne, hjerte, nyre, lever, lunge) og hud i mer enn 90 % av tilfellene. Angiofibromer i ansiktet (FA), som finnes hos omtrent 80 % av pasientene, er et stigmatiserende kjennetegn på sykdommen. Everolimus kan være en kandidat for bruk som en aktuell formulering for å behandle FA. Hovedmålet med denne adaptive sømløse fase II/III-studien er å bestemme dosen av topikal everolimus for behandling av FA og evaluere effekten og sikkerheten til topikal everolimus versus placebo hos pasienter med angiofibromer.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 2 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter over 2 år
  • Med sikker eller mulig diagnose av TSC
  • Med minst 3 FA, diagnostisert av en hudlege
  • Pasienter (eller foreldre eller foresatte) som har gitt skriftlig informert samtykke før deltakelse i studien
  • Villig og i stand til å etterkomme studiekrav
  • Med negativ blodgraviditetstest ved screeningbesøket og bruk av effektive prevensjonsmetoder for kvinner i fertil alder, inntil 12 uker etter avsluttet behandling
  • Dekket av nasjonal helseforsikring

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk behandling med sirolimus, everolimus eller andre immunsuppressive legemidler i løpet av de siste 6 månedene
  • Bruk av topisk takrolimus eller sirolimus i ansiktet i løpet av de siste 6 månedene
  • Destruktiv behandling (laserterapi, kirurgi, kryoterapi) av ansiktsangiofibromer i løpet av de siste 6 månedene
  • Samtidig bruk av aktuelle behandlinger som kan påvirke erytem i ansiktet (f. Brimonidin)
  • Kjent indre organinvolvering som krever systemisk mTOR-hemmer i løpet av de neste 6 månedene
  • Immunsuppresjon (immunsuppressiv sykdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Kjent kronisk infeksjonssykdom Kjent overfølsomhet overfor mTOR-hemmer
  • Nøytropeni < 1000/mm3
  • Trombopeni < 75 000/mm3
  • Kronisk nyresvikt (estimert glomerulær filtreringshastighet < 60 ml/min)
  • Kronisk leversykdom (SGOT eller SGPT > 3 ganger øvre normalgrense)
  • Ukontrollert dyslipidemi
  • Ukontrollert diabetes
  • Ammende eller gravide kvinner, eller kvinner i fertil alder uten noen effektiv prevensjonsmetode under behandling og inntil 12 uker etter avsluttet behandling
  • Forsøkspersoner som etter etterforskerens mening ikke er i stand til eller ønsker å følge protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Aktuelt everolimus 0,1 %
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
Legemiddel: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
EKSPERIMENTELL: Aktuelt everolimus 0,5 %
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
Legemiddel: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
EKSPERIMENTELL: Aktuelt everolimus 1 %
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
Legemiddel: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder. Doseregimer vil være identiske, uavhengig av dosestyrken til den aktuelle formuleringen. Den aktuelle formuleringen vil påføres på områder i ansiktet som er påvirket av FA av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) følges.
PLACEBO_COMPARATOR: Aktuelt placebo
Topisk placebo vil være identisk med everolimus topikale formulering. Aktuelt placebo påføres de berørte områdene en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, samtidig som standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring osv.).
Legemiddel: Placebo
Placebo topikal formulering vil bli brukt på de berørte områdene, en gang daglig, om kvelden, i 6 måneder, av pasienten eller pasientens foreldre/foresatte, mens standardiserte forholdsregler (unngå øynene, vaske hendene etter påføring, etc.) ).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Facial Angiofibroma Severity Index (FASI)
Tidsramme: 6 måneder
FASI er en sammensatt skåre som summerer skårene for erytem (0-3), størrelse (0-3) og forlengelse av FA (2:<50 % av kinnoverflaten; 3:>50 % av kinnoverflaten). FASI vil bli målt sentralt på pasientens ansiktsfotografier av en uavhengig og blindet bedømmelseskomité bestående av 2 hudleger, med tredje hudlege gjennomgang for uenigheter.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FA størrelse
Tidsramme: 6 måneder
FA-størrelse (i millimeter) av de 3 største målrettede FA-paplene tidligere identifisert av etterforskeren
6 måneder
Hudlegens globale vurdering av effekt
Tidsramme: 6 måneder
ved hjelp av 7-punkts Likert-skala
6 måneder
Pasient eller foreldres egenvurdering
Tidsramme: 6 måneder
ved hjelp av 7-punkts Likert-skala
6 måneder
Lokal toleranse for den topisk påførte formuleringen ved bruk av pasientens egenvurdering
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
blodnivåer av topisk påført everolimus
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
tørrhetsscore
Tidsramme: 6 måneder
vurderes av leger
6 måneder
skalering av poeng
Tidsramme: 6 måneder
vurderes av leger
6 måneder
Dermatologisk livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
bruker DLQI (Dermatology Life Quality Index) for voksne, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) for barn
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

1. desember 2020

Primær fullføring (FORVENTES)

1. desember 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

9. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angiofibromer i ansiktet

Kliniske studier på Everolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere