Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowy ewerolimus u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (EVEROST)

28 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Miejscowy ewerolimus w porównaniu z placebo w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym. Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II/III 3 dawek miejscowego ewerolimusu.

Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) to rzadka genetyczna choroba wieloukładowa charakteryzująca się rozwojem hamartoma w kilku narządach (np. mózgu, serca, nerek, wątroby, płuc) i skóry w ponad 90% przypadków. Naczyniakowłókniaki twarzy (FAcial angiofibroma, FA), obecne u około 80% pacjentów, są stygmatyzującą cechą charakterystyczną choroby. Everolimus może być kandydatem do stosowania jako preparat do stosowania miejscowego w leczeniu FA. Głównym celem tego adaptacyjnego, płynnego badania fazy II/III jest określenie dawki miejscowego ewerolimusu w leczeniu FA oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miejscowego ewerolimusu w porównaniu z placebo u pacjentów z naczyniakowłókniakami.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja
        • Hopital Femme Mere Enfant

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku powyżej 2 lat
  • Z pewnym lub możliwym rozpoznaniem TSC
  • Z co najmniej 3 FA, zdiagnozowane przez dermatologa
  • Pacjenci (lub rodzice lub opiekunowie prawni), którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu
  • Chętny i zdolny do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  • Z ujemnym wynikiem testu ciążowego z krwi na wizycie przesiewowej i stosującymi skuteczne metody antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym, do 12 tygodni po odstawieniu leczenia
  • Objęte państwowym ubezpieczeniem zdrowotnym

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie ogólnoustrojowe syrolimusem, ewerolimusem lub jakimkolwiek innym lekiem immunosupresyjnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Miejscowe stosowanie takrolimusu lub syrolimusu na twarz w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Leczenie destrukcyjne (laseroterapia, chirurgia, krioterapia) naczyniakowłókniaków twarzy w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Jednoczesne stosowanie miejscowych leków, które mogą wpływać na rumień twarzy (np. brymonidyna)
  • Znane zajęcie narządów wewnętrznych wymagające ogólnoustrojowego inhibitora mTOR w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Immunosupresja (choroba immunosupresyjna lub leczenie immunosupresyjne)
  • Znana przewlekła choroba zakaźna Znana nadwrażliwość na inhibitor mTOR
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75 000/mm3
  • Przewlekła niewydolność nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego < 60 ml/min)
  • Przewlekła choroba wątroby (SGOT lub SGPT > 3-krotność górnej granicy normy)
  • Niekontrolowana dyslipidemia
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Kobiety karmiące piersią lub w ciąży lub w wieku rozrodczym bez skutecznej metody antykoncepcji w trakcie leczenia i do 12 tygodni po zakończeniu leczenia
  • Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 0,1%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 0,5%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
EKSPERYMENTALNY: Miejscowy ewerolimus 1%
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Ewerolimus
Preparat ewerolimusu do stosowania miejscowego będzie nakładany na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy. Schematy dawkowania będą identyczne, niezależnie od mocy dawki preparatu do stosowania miejscowego. Preparat do stosowania miejscowego będzie nakładany na obszary twarzy dotknięte FA przez pacjenta lub rodziców/opiekunów prawnych pacjenta, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (omijanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
PLACEBO_COMPARATOR: Miejscowe placebo
Miejscowe placebo będzie identyczne z preparatem ewerolimusu do stosowania miejscowego. Miejscowe placebo będzie stosowane na dotknięte obszary raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów prawnych, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (unikanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.).
Lek: Placebo
Preparat placebo do stosowania miejscowego będzie aplikowany na zmienione chorobowo miejsca raz dziennie, wieczorem, przez 6 miesięcy, przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów prawnych, z zachowaniem standardowych środków ostrożności (unikanie oczu, mycie rąk po aplikacji itp.). ).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik ciężkości naczyniakowłókniaka twarzy (FASI)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
FASI to złożona ocena sumująca wyniki dla rumienia (0-3), rozmiaru (0-3) i rozszerzenia FA (2:<50% powierzchni policzka; 3:>50% powierzchni policzka). FASI będzie mierzona centralnie na zdjęciach twarzy pacjenta przez niezależną i zaślepioną komisję orzekającą złożoną z 2 dermatologów, z oceną rozbieżności przez trzeciego dermatologa.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozmiar FA
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Rozmiar FA (w milimetrach) 3 największych docelowych grudek FA zidentyfikowanych wcześniej przez badacza
6 miesięcy
Globalna ocena skuteczności przez dermatologa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
za pomocą 7-stopniowej skali Likerta
6 miesięcy
Samoocena pacjenta lub rodziców
Ramy czasowe: 6 miesięcy
za pomocą 7-stopniowej skali Likerta
6 miesięcy
Miejscowa tolerancja preparatu stosowanego miejscowo na podstawie samooceny pacjenta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
stężenia ewerolimusu stosowanego miejscowo we krwi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
ocena suchości
Ramy czasowe: 6 miesięcy
oceniane przez lekarzy
6 miesięcy
skalowanie wyników
Ramy czasowe: 6 miesięcy
oceniane przez lekarzy
6 miesięcy
Dermatologiczna jakość życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
przy użyciu DLQI (dermatologiczny wskaźnik jakości życia) dla dorosłych, CDLQI (wskaźnik jakości życia dermatologicznego dla dzieci) dla dzieci
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj