Everolimus tópico em pacientes com complexo de esclerose tuberosa (EVEROST)
28 de abril de 2021 atualizado por: Hospices Civils de Lyon
Everolimus Tópico versus Placebo no Tratamento de Angiofibromas Faciais em Pacientes com Complexo de Esclerose Tuberosa. Um estudo de fase II/III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 3 doses de everolimo tópico.
O complexo da esclerose tuberosa (TSC) é uma doença multissistémica genética rara caracterizada pelo desenvolvimento de hamartomas em vários órgãos (p.
cérebro, coração, rim, fígado, pulmão) e pele em mais de 90% dos casos.
Os angiofibromas faciais (AF), presentes em cerca de 80% dos pacientes, são uma marca estigmatizante da doença.
O everolimus pode ser um candidato para uso como formulação tópica para tratar FA.
O objetivo primário deste estudo adaptativo contínuo de Fase II/III é determinar a dose de everolimus tópico para o tratamento de AF e avaliar a eficácia e segurança do everolimus tópico versus placebo em pacientes com angiofibromas.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bron, França
- Hopital Femme Mere Enfant
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 2 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com idade superior a 2 anos
- Com diagnóstico definitivo ou possível de TSC
- Com pelo menos 3 FA, diagnosticado por um dermatologista
- Pacientes (ou pais ou responsáveis legais) que forneceram consentimento informado por escrito antes da participação no estudo
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo
- Com teste de gravidez de sangue negativo na visita de triagem e usando métodos contraceptivos eficazes para mulheres com potencial para engravidar, até 12 semanas após a descontinuação do tratamento
- Coberto pelo seguro nacional de saúde
Critério de exclusão:
- Tratamento sistêmico com sirolimus, everolimus ou qualquer outra droga imunossupressora, nos últimos 6 meses
- Uso de tacrolimus ou sirolimus tópicos na face, nos últimos 6 meses
- Tratamento destrutivo (terapia a laser, cirurgia, crioterapia) de angiofibromas faciais durante os últimos 6 meses
- Uso concomitante de tratamentos tópicos que possam afetar o eritema facial (por exemplo, brimonidina)
- Envolvimento de órgão interno conhecido que requer inibidor mTOR sistêmico nos próximos 6 meses
- Imunossupressão (doença imunossupressora ou tratamento imunossupressor)
- Doença infecciosa crônica conhecida Hipersensibilidade conhecida ao inibidor mTOR
- Neutropenia < 1000/mm3
- Trombopenia < 75.000/mm3
- Insuficiência renal crônica (taxa de filtração glomerular estimada < 60 mls/min)
- Doença hepática crônica (SGOT ou SGPT > 3 vezes o limite superior normal)
- dislipidemia descontrolada
- diabetes descontrolada
- Amamentação ou mulheres grávidas, ou mulheres em idade fértil sem qualquer método eficaz de contracepção durante o tratamento e até 12 semanas após a descontinuação do tratamento
- Indivíduos que, na opinião do Investigador, não podem ou não querem cumprir o protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Everolimo tópico 0,1%
A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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EXPERIMENTAL: Everolimo tópico 0,5%
A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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EXPERIMENTAL: Everolimo tópico 1%
A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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A formulação tópica de Everolimo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, por 6 meses.
Os regimes de dosagem serão idênticos, independentemente da dosagem da formulação tópica.
A formulação tópica será aplicada nas áreas da face acometidas pela AF pelo próprio paciente ou seus pais/responsáveis, observando-se os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo tópico
O placebo tópico será idêntico à formulação tópica de everolimo.
O placebo tópico será aplicado nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, durante 6 meses pelo paciente ou seus pais/responsáveis legais, observando os cuidados padronizados (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc.).
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A formulação tópica de placebo será aplicada nas áreas afetadas, uma vez ao dia, à noite, durante 6 meses, pelo paciente ou seus pais/responsáveis legais, observando as precauções padronizadas (evitar os olhos, lavar as mãos após a aplicação, etc. ).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Índice de Gravidade do Angiofibroma Facial (FASI)
Prazo: 6 meses
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O FASI é uma pontuação composta que soma as pontuações para eritema (0-3), tamanho (0-3) e extensão da AF (2:<50% da superfície da bochecha; 3:>50% da superfície da bochecha).
O FASI será medido centralmente nas fotografias do rosto do paciente por um comitê de julgamento independente e cego de 2 dermatologistas, com revisão de um terceiro dermatologista para discordâncias.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tamanho FA
Prazo: 6 meses
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Tamanho de FA (em milímetros) das 3 maiores pápulas de FA previamente identificadas pelo investigador
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6 meses
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Avaliação global de eficácia do dermatologista
Prazo: 6 meses
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usando escala Likert de 7 pontos
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6 meses
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Autoavaliação do paciente ou dos pais
Prazo: 6 meses
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usando escala Likert de 7 pontos
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6 meses
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Tolerância local da formulação aplicada topicamente usando a autoavaliação do paciente
Prazo: 6 meses
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6 meses
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níveis sanguíneos de everolimo aplicado topicamente
Prazo: 6 meses
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6 meses
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pontuação de secura
Prazo: 6 meses
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avaliado por médicos
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6 meses
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pontuações de escala
Prazo: 6 meses
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avaliado por médicos
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6 meses
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Qualidade de vida dermatológica
Prazo: 6 meses
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usando DLQI (Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia) para adultos, CDLQI (Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil) para crianças
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
9 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
3 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias, Tecido Vascular
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Síndromes Neurocutâneas
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Esclerose
- Esclerose Tuberosa
- Angiofibroma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Everolimo
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL16_0062
- 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .