筋萎縮性側索硬化症患者の治療における自家骨髄間葉系幹細胞 (UwmBmmscALS)
2016年8月23日 更新者：Wojciech Maksymowicz、University of Warmia and Mazury
筋萎縮性側索硬化症の治療における間葉系幹細胞培養プロトコルの評価
この研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症と診断された個人における自家骨髄由来間葉系幹細胞投与の安全性と忍容性を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は進行性神経変性疾患の 1 つで、大脳皮質、脳幹、脊髄の上位および下位の運動ニューロンに影響を及ぼします。
したがって、損傷運動ニューロンの兆候は両方とも末梢にあります（例.
萎縮）、および中枢性（例.
痙性）レベル。
ALS に対する有効な治療法はなく、患者の大部分は診断後 5 年以内に死亡します。通常は呼吸不全が原因です。
マウスモデルに関する数多くの研究により、間葉系幹細胞 (MSC) が ALS の臨床的および病理学的特徴を正常に改善することが明らかになりました。
この非無作為化非盲検試験の目的は、筋萎縮性側索硬化症と診断された個人への自家骨髄由来間葉系幹細胞移植の安全性と忍容性を調査することです。
この臨床試験は、自家骨髄由来間葉系幹細胞 (BM-MSC) の治療 (神経保護およびパラクリン) 効果をテストするために実施されます。
登録されたすべての患者は、研究登録前にALS疾患の病歴が記録されています。
患者は、疾患の診断から 1 年以内に臨床試験のために募集されます。
次に、患者は 2 つのグループに分けられます: グループ I - BM-MSC の髄腔内に 1 回の適用を受ける患者とグループ II - BM-MSC の髄腔内に 3 つのアプリケーション (各投与は 2 か月ごと) を受ける患者。
続いて、脊髄部位の脳脊髄液への自家骨髄由来間葉系幹細胞移植が行われる。
最後に、治療の安全性、有害事象、および筋電図 (EMG) 研究、強制肺活量 (FVC) および ALS 進行率を確立するための機能評価尺度 (FRS) を含む探索的パラメーターが、期間全体および治療後のフォローアップで記録されます。期間。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 細胞移植前の ALS 疾患の診断 (明確な ALS の El Escorial 基準に従って確立された診断)
- プロトコルの十分な理解と同意の意思
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 病気の期間: 最長 2 年
- FVC > 50% / 患者の呼吸機能に関する呼吸器専門医の証明書
除外基準:
- 癌、
- 自己免疫疾患
- 腎不全、
- 被験者は呼吸依存症です。
- プロトコルの要件を遵守することを望まない、または遵守できない被験者
- 妊娠、授乳
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自家 BM-MSC 注射
介入: 生物学的: ALS 患者に (標準的な腰椎穿刺を介して) 髄腔内に移植される自家骨髄由来間葉系幹細胞の細胞ベースの治療。
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ALS患者におけるヒト自家骨髄由来間葉系幹細胞移植。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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幹細胞移植前後の患者間の筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS）の変化。
時間枠：登録日から最初の幹細胞注射の日まで (6 か月 - 初めての ALSFRS) + その後、2 か月ごとに 1.5 年の試験まで
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ALSFRS は、12 の機能的活動の序数評価スケール アンケート (各質問の評価 0 ～ 4、4 が最も機能的、合計 0 ～ 48) です。
最も機能的な合計スコアは 48 です。
患者の登録後に初めて ALSFRS アンケートが作成され、その後 6 か月の観察と幹細胞注射の後、ALSFRS は 2 か月ごとに 1.5 年の追跡期間まで作成されました。
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登録日から最初の幹細胞注射の日まで (6 か月 - 初めての ALSFRS) + その後、2 か月ごとに 1.5 年の試験まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Wojciech Maksymowicz, MD, Prof.、Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年11月1日
一次修了 (予想される)
2018年4月1日
研究の完了 (予想される)
2018年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年8月23日
最初の投稿 (見積もり)
2016年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年8月23日
最終確認日
2016年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。