Autologe knoglemarvs mesenkymale stamceller til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (UwmBmmscALS)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en af ​​de progressive neurodegenerative lidelser, der påvirker øvre og nedre motoriske neuroner i hjernebarken, hjernestammen og rygmarven. Derfor er tegnene på beskadigelse af motoriske neuroner både i det perifere (f.eks. atrofi) og central (f.eks. spasticitetsniveau). Der er ingen effektiv behandling for ALS, og størstedelen af ​​patienterne dør inden for 5 år efter diagnosen, normalt på grund af respirationssvigt. Talrige undersøgelser af murine modeller afslørede, at mesenkymale stamceller (MSC'er) med succes forbedrer de kliniske og patologiske træk ved ALS. Målet med denne ikke-randomiserede, åbne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​autolog knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelletransplantation i individer med diagnosticeret amyotrofisk lateral sklerose. Dette kliniske forsøg er udført for at teste den terapeutiske (neurobeskyttende og parakrine) virkning af autologe knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (BM-MSC'er). Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret historie med ALS-sygdom før studieindskrivning. Patienter rekrutteres til et klinisk forsøg ikke længere end 1 år fra sygdomsdiagnose. Derefter opdeles patienterne i to grupper: Gruppe I - patienter, der modtager intrathecalt en applikation af BM-MSC'er og gruppe II - patienter, der modtager intrathecalt tre applikationer (hver administration hver anden måned) af BM-MSC'er. Efterfølgende vil der blive udført autolog knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelletransplantation til cerebrospinalvæsken på stedet for rygmarven. Endelig vil behandlingssikkerhed, uønskede hændelser og eksplorative parametre, herunder elektromyografiske (EMG) undersøgelser, tvungen vital kapacitet (FVC) og funktionel vurderingsskala (FRS) til at fastslå ALS progressionshastighed, blive registreret under hele varigheden og i opfølgningen efter behandling. periode.