Autologa benmärgs mesenkymala stamceller vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (UwmBmmscALS)
23 augusti 2016 uppdaterad av: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Utvärdering av mesenkymala stamcellsodlingsprotokoll vid behandling av amyotrofisk lateralskleros
Målet med denna studie är att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för administrering av autologa benmärgshärledda mesenkymala stamceller hos individer med diagnosen amyotrofisk lateralskleros.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en av de progressiva neurodegenerativa störningarna som påverkar övre och nedre motorneuroner i hjärnbarken, hjärnstammen och ryggmärgen.
Följaktligen finns tecknen på skada på motorneuroner både vid de perifera (t.ex.
atrofi) och central (t.ex.
spasticitetsnivå).
Det finns ingen effektiv behandling för ALS och majoriteten av patienterna dör inom 5 år efter diagnos, vanligtvis på grund av andningssvikt.
Många studier på murina modeller visade att mesenkymala stamceller (MSC) framgångsrikt förbättrar de kliniska och patologiska egenskaperna hos ALS.
Målet med denna icke-randomiserade, öppna studie är att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av autolog benmärgshärledd mesenkymal stamcellstransplantation till individer med diagnostiserad amyotrofisk lateralskleros.
Denna kliniska prövning genomförs för att testa den terapeutiska (neuroskyddande och parakrina) effekten av autologa benmärgshärledda mesenkymala stamceller (BM-MSC).
Alla inskrivna patienter kommer att ha en dokumenterad historia av ALS-sjukdom innan studieregistreringen.
Patienter rekryteras för en klinisk prövning inte längre än 1 år från sjukdomsdiagnos.
Därefter delas patienter in i två grupper: Grupp I - patienter som får intratekalt en applicering av BM-MSCs och Grupp II - patienter som får intratekalt tre appliceringar (varje administrering varannan månad) av BM-MSCs.
Därefter kommer autolog benmärgshärledd mesenkymal stamcellstransplantation till cerebrospinalvätskan vid ryggmärgsplatsen att utföras.
Slutligen kommer behandlingssäkerhet, biverkningar och utforskande parametrar, inklusive elektromyografiska (EMG) studier, forcerad vital kapacitet (FVC) och funktionell ratingskala (FRS) för att fastställa ALS-progressionshastigheten att registreras under hela varaktigheten och i uppföljningen efter behandling. period.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
30
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnos av ALS-sjukdomen före celltransplantationen (diagnos fastställd enligt El Escorial-kriterierna för definitiv ALS)
- god förståelse för protokollet och vilja att samtycka
- undertecknat informerat samtycke
- sjukdomens varaktighet: upp till 2 år
- FVC > 50% / lungläkarintyg om andningsfunktion hos patienten
Exklusions kriterier:
- cancer,
- autoimmuna sjukdomar
- njursvikt,
- patienten är andningsberoende.
- subjektet som inte vill eller kan uppfylla kraven i protokollet
- graviditet, amning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Autolog BM-MSC-injektion
Intervention: Biologisk: Cellbaserad terapi av autologa benmärgshärledda mesenkymala stamceller som transplanteras intratekalt (via en vanlig lumbalpunktion) till ALS-patienterna.
|
Human autolog benmärgshärledd mesenkymal stamcellstransplantation hos ALS-patienter.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS) mellan patienter före och efter stamcellstransplantation.
Tidsram: Från inskrivningsdagen till datumet för första stamcellsinjektion (6 månader - första gången ALSFRS) + och sedan varannan månad upp till 1,5 år av försöket
|
ALSFRS är enkäten med en rangordningsskala (betyg 0-4 för varje fråga, 4 är mest funktionellt, 0-48 totalt) med 12 funktionella aktiviteter.
Den mest funktionella totalpoängen är 48.
Första gången ALSFRS-enkäten har varit dansk efter inskrivning av patienterna och sedan efter 6 månaders observation och stamcellsinjektioner har ALSFRS varit dansk varannan månad upp till 1,5 års uppföljningsperiod.
|
Från inskrivningsdagen till datumet för första stamcellsinjektion (6 månader - första gången ALSFRS) + och sedan varannan månad upp till 1,5 år av försöket
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 april 2018
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 april 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 augusti 2016
Första postat (Uppskatta)
29 augusti 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
29 augusti 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 augusti 2016
Senast verifierad
1 augusti 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UWM/ALS-MSC.2015/002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .