Cellule staminali mesenchimali autologhe del midollo osseo nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (UwmBmmscALS)
23 agosto 2016 aggiornato da: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Valutazione dei protocolli di coltura delle cellule staminali mesenchimali nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica
L'obiettivo di questo studio è quello di indagare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo negli individui con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una delle malattie neurodegenerative progressive, che colpisce i motoneuroni superiori e inferiori nella corteccia cerebrale, nel tronco encefalico e nel midollo spinale.
Quindi, i segni di danno motoneurone sono sia a livello periferico (es.
atrofia) e centrale (es.
livello di spasticità).
Non esiste un trattamento efficace per la SLA e la maggior parte dei pazienti muore entro 5 anni dalla diagnosi, di solito a causa di insufficienza respiratoria.
Numerosi studi su modelli murini hanno rivelato che le cellule staminali mesenchimali (MSC) migliorano con successo le caratteristiche cliniche e patologiche della SLA.
L'obiettivo di questo studio in aperto non randomizzato è quello di indagare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo negli individui con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica.
Questo studio clinico è condotto per testare l'effetto terapeutico (neuroprotettivo e paracrino) delle cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo (BM-MSC).
Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia da SLA prima dell'arruolamento nello studio.
I pazienti vengono reclutati per una sperimentazione clinica non superiore a 1 anno dalla diagnosi della malattia.
Quindi, i pazienti sono divisi in due gruppi: Gruppo I - pazienti che ricevono per via intratecale un'applicazione di BM-MSC e Gruppo II - pazienti che ricevono per via intratecale tre applicazioni (ciascuna somministrazione ogni due mesi) di BM-MSC.
Successivamente, verrà eseguito il trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo nel liquido cerebrospinale nel sito del midollo spinale.
Infine, la sicurezza del trattamento, gli eventi avversi e i parametri esplorativi, inclusi gli studi elettromiografici (EMG), la capacità vitale forzata (FVC) e la scala di valutazione funzionale (FRS) per stabilire il tasso di progressione della SLA saranno registrati per tutta la durata e nel follow-up post-trattamento periodo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi della malattia di SLA prima del trapianto di cellule (diagnosi stabilita secondo i criteri di El Escorial per SLA definita)
- buona comprensione del protocollo e disponibilità al consenso
- consenso informato firmato
- durata della malattia: fino a 2 anni
- FVC > 50% / certificato pneumologo sulla funzione respiratoria del paziente
Criteri di esclusione:
- cancro,
- Malattie autoimmuni
- insufficienza renale,
- soggetto è un dipendente respiratorio.
- soggetto non disposto o impossibilitato a rispettare le prescrizioni del protocollo
- gravidanza, allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Iniezione di BM-MSC autologhe
Intervento: Biologico: Terapia cellulare di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo che vengono trapiantate intratecalmente (tramite una puntura lombare standard) nei soggetti affetti da SLA.
|
Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate da midollo osseo umano autologo in pazienti affetti da SLA.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS) tra i pazienti prima e dopo il trapianto di cellule staminali.
Lasso di tempo: Dal giorno dell'arruolamento fino alla data della prima iniezione di cellule staminali (6 mesi - prima volta ALSFRS) + e successivamente ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di sperimentazione
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ALSFRS è un questionario su scala di valutazione ordinale (valutazione 0-4 per ogni domanda, 4 è la più funzionale, 0-48 in totale) di 12 attività funzionali.
Il punteggio totale più funzionale è 48.
La prima volta che il questionario ALSFRS è stato somministrato dopo l'arruolamento dei pazienti e successivamente, dopo 6 mesi di osservazione e iniezioni di cellule staminali, l'ALSFRS è stato somministrato ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di periodo di follow-up.
|
Dal giorno dell'arruolamento fino alla data della prima iniezione di cellule staminali (6 mesi - prima volta ALSFRS) + e successivamente ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di sperimentazione
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2015
Completamento primario (Anticipato)
1 aprile 2018
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 agosto 2016
Primo Inserito (Stima)
29 agosto 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
29 agosto 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 agosto 2016
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UWM/ALS-MSC.2015/002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
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