Autologní mezenchymální kmenové buňky kostní dřeně v léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (UwmBmmscALS)
23. srpna 2016 aktualizováno: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Hodnocení protokolů kultivace mezenchymálních kmenových buněk v léčbě amyotrofické laterální sklerózy
Cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost podávání autologních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně u jedinců s diagnostikovanou amyotrofickou laterální sklerózou.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je jednou z progresivních neurodegenerativních poruch postihujících horní a dolní motorické neurony v mozkové kůře, mozkovém kmeni a míše.
Známky poškození motorických neuronů jsou tedy jak na periferii (např.
atrofie) a centrální (např.
spasticita) úroveň.
Neexistuje žádná účinná léčba ALS a většina pacientů umírá do 5 let po diagnóze, obvykle v důsledku respiračního selhání.
Četné studie na myších modelech odhalily, že mezenchymální kmenové buňky (MSC) úspěšně zlepšují klinické a patologické rysy ALS.
Cílem této nerandomizované, otevřené studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost autologní transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně u jedinců s diagnostikovanou amyotrofickou laterální sklerózou.
Tato klinická studie se provádí za účelem testování terapeutického (neuroprotektivního a parakrinního) účinku autologních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně (BM-MSC).
Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu onemocnění ALS.
Pacienti jsou přijímáni do klinické studie ne delší než 1 rok od diagnózy onemocnění.
Poté jsou pacienti rozděleni do dvou skupin: Skupina I - pacienti, kteří dostávají intratekálně jednu aplikaci BM-MSC a Skupina II - pacienti, kteří dostávají intratekálně tři aplikace (každá aplikace každé dva měsíce) BM-MSC.
Následně bude provedena autologní transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně do mozkomíšního moku v místě míchy.
A konečně, bezpečnost léčby, nežádoucí příhody a explorativní parametry, včetně elektromyografických (EMG) studií, usilovné vitální kapacity (FVC) a funkční hodnotící stupnice (FRS) pro stanovení míry progrese ALS, budou zaznamenávány po celou dobu trvání a v následném sledování po léčbě. doba.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnóza onemocnění ALS před transplantací buněk (diagnóza stanovená podle kritérií El Escorial pro definitivní ALS)
- dobré porozumění protokolu a ochota souhlasit
- podepsaný informovaný souhlas
- trvání onemocnění: až 2 roky
- FVC > 50 % / potvrzení pneumologa o respirační funkci pacienta
Kritéria vyloučení:
- rakovina,
- autoimunitní onemocnění
- selhání ledvin,
- subjekt je závislý na dýchání.
- subjekt neochotný nebo neschopný splnit požadavky protokolu
- těhotenství, kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní injekce BM-MSC
Intervence: Biologická: Buněčná terapie autologních mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně, které jsou transplantovány intratekálně (standardní lumbální punkcí) subjektům s ALS.
|
Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské autologní kostní dřeně u pacientů s ALS.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve funkční hodnotící škále amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS) mezi pacienty před a po transplantaci kmenových buněk.
Časové okno: Ode dne zařazení do data první injekce kmenových buněk (6 měsíců – poprvé ALSFRS) + a poté každé 2 měsíce až do 1,5 roku studie
|
ALSFRS je ordinální hodnotící škála dotazníku (hodnocení 0-4 pro každou otázku, 4 je nejfunkčnější, 0-48 celkem) 12 funkčních aktivit.
Nejfunkčnější celkové skóre je 48.
Poprvé byl dotazník ALSFRS dán po zařazení pacientů a poté po 6 měsících pozorování a injekcí kmenových buněk byl ALSFRS dán každé 2 měsíce až do 1,5 roku období sledování.
|
Ode dne zařazení do data první injekce kmenových buněk (6 měsíců – poprvé ALSFRS) + a poté každé 2 měsíce až do 1,5 roku studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. dubna 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. srpna 2016
První zveřejněno (Odhad)
29. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
29. srpna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. srpna 2016
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UWM/ALS-MSC.2015/002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .