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Cellules souches mésenchymateuses autologues de la moelle osseuse dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (UwmBmmscALS)

23 août 2016 mis à jour par: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Évaluation des protocoles de culture de cellules souches mésenchymateuses dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité de l'administration de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique diagnostiquée.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est l'une des maladies neurodégénératives progressives, affectant les motoneurones supérieurs et inférieurs du cortex cérébral, du tronc cérébral et de la moelle épinière. Par conséquent, les signes d'endommagement des motoneurones se situent à la fois au niveau périphérique (par ex. atrophie) et centrale (par ex. niveau de spasticité). Il n'existe aucun traitement efficace pour la SLA et la majorité des patients meurent dans les 5 ans suivant le diagnostic, généralement en raison d'une insuffisance respiratoire. De nombreuses études sur des modèles murins ont révélé que les cellules souches mésenchymateuses (CSM) améliorent avec succès les caractéristiques cliniques et pathologiques de la SLA. L'objectif de cette étude ouverte non randomisée est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité de la greffe autologue de cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique diagnostiquée. Cet essai clinique est mené pour tester l'effet thérapeutique (neuroprotecteur et paracrine) des cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse (BM-MSC). Tous les patients inscrits auront des antécédents documentés de maladie de la SLA avant l'inscription à l'étude. Les patients sont recrutés pour un essai clinique pas plus d'un an après le diagnostic de la maladie. Ensuite, les patients sont divisés en deux groupes : Groupe I - patients recevant par voie intrathécale une application de BM-MSC et Groupe II - patients recevant par voie intrathécale trois applications (chaque administration tous les deux mois) de BM-MSC. Par la suite, une greffe autologue de cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse dans le liquide céphalo-rachidien au niveau de la moelle épinière sera effectuée. Enfin, la sécurité du traitement, les événements indésirables et les paramètres exploratoires, y compris les études électromyographiques (EMG), la capacité vitale forcée (CVF) et l'échelle d'évaluation fonctionnelle (FRS) pour établir le taux de progression de la SLA seront enregistrés tout au long de la durée et dans le suivi post-traitement. période.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic de la maladie SLA avant la greffe de cellules (diagnostic établi selon les critères El Escorial de la SLA définitive)
  • bonne compréhension du protocole et volonté de consentir
  • consentement éclairé signé
  • durée de la maladie : jusqu'à 2 ans
  • CVF > 50 % / certificat de pneumologue sur la fonction respiratoire du patient

Critère d'exclusion:

  • cancer,
  • maladies auto-immunes
  • insuffisance rénale,
  • le sujet est une personne respiratoire dépendante.
  • sujet ne voulant pas ou ne pouvant pas se conformer aux exigences du protocole
  • grossesse, allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Injection autologue de BM-MSC
Intervention : Biologique : Thérapie cellulaire de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse qui sont transplantées par voie intrathécale (via une ponction lombaire standard) chez les sujets SLA.
Autre: Biologique : Thérapie cellulaire
Transplantation autologue de cellules souches mésenchymateuses dérivées de moelle osseuse humaine chez des patients atteints de SLA.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS) entre les patients avant et après la greffe de cellules souches.
Délai: Du jour de l'inscription jusqu'à la date de la première injection de cellules souches (6 mois - première fois ALSFRS) + puis tous les 2 mois jusqu'à 1,5 an de l'essai
ALSFRS est un questionnaire d'échelle de notation ordinale (note 0-4 pour chaque question, 4 est la plus fonctionnelle, 0-48 au total) de 12 activités fonctionnelles. Le score total le plus fonctionnel est de 48. La première fois, le questionnaire ALSFRS a été rempli après l'inscription des patients, puis après 6 mois d'observation et d'injections de cellules souches, l'ALSFRS a été rempli tous les 2 mois jusqu'à 1,5 an de période de suivi.
Du jour de l'inscription jusqu'à la date de la première injection de cellules souches (6 mois - première fois ALSFRS) + puis tous les 2 mois jusqu'à 1,5 an de l'essai

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Warmia and Mazury

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2016

Première publication (Estimation)

29 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

29 août 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2016

Dernière vérification

1 août 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UWM/ALS-MSC.2015/002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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