Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (UwmBmmscALS)
23 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Ocena protokołów hodowli mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego
Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji podawania autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u osób ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest jedną z postępujących chorób neurodegeneracyjnych, dotykającą górne i dolne neurony ruchowe w korze mózgowej, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym.
Stąd objawy uszkodzenia neuronów ruchowych występują zarówno na obwodzie (np.
atrofia) i centralnym (np.
spastyczność).
Nie ma skutecznego leczenia ALS, a większość pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy, zwykle z powodu niewydolności oddechowej.
Liczne badania na modelach mysich wykazały, że mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) skutecznie poprawiają kliniczne i patologiczne cechy ALS.
Celem tego nierandomizowanego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji autologicznego przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego osobom ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym.
To badanie kliniczne jest przeprowadzane w celu sprawdzenia terapeutycznego (neuroprotekcyjnego i parakrynnego) efektu autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (BM-MSC).
Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem do badania.
Pacjenci są rekrutowani do badania klinicznego nie dłużej niż 1 rok od rozpoznania choroby.
Następnie pacjentów dzieli się na dwie grupy: Grupa I - pacjenci otrzymujący dooponowo jedną aplikację BM-MSCs oraz Grupa II - pacjenci otrzymujący dokanałowo trzy aplikacje (każde podanie co dwa miesiące) BM-MSCs.
Następnie zostanie wykonany autologiczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych ze szpiku kostnego do płynu mózgowo-rdzeniowego w miejscu rdzenia kręgowego.
Wreszcie, bezpieczeństwo leczenia, zdarzenia niepożądane i parametry eksploracyjne, w tym badania elektromiograficzne (EMG), natężona pojemność życiowa (FVC) i skala oceny czynnościowej (FRS) w celu ustalenia tempa progresji ALS będą rejestrowane przez cały czas trwania i podczas obserwacji po leczeniu okres.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
30
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- rozpoznanie choroby ALS przed przeszczepem komórek (diagnoza ustalona na podstawie kryteriów El Escorial dla określonego ALS)
- dobre zrozumienie protokołu i gotowość do wyrażenia zgody
- podpisana świadoma zgoda
- czas trwania choroby: do 2 lat
- FVC > 50% / zaświadczenie pulmonologa o wydolności oddechowej pacjenta
Kryteria wyłączenia:
- rak,
- choroby autoimmunologiczne
- niewydolność nerek,
- podmiot jest zależny od układu oddechowego.
- podmiot nie chce lub nie może spełnić wymagań protokołu
- ciąża, karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie autologicznych BM-MSC
Interwencja: Biologiczna: Terapia komórkowa autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, które są przeszczepiane dooponowo (poprzez standardowe nakłucie lędźwiowe) pacjentom z ALS.
|
Ludzki autologiczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u pacjentów z ALS.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) między pacjentami przed i po przeszczepie komórek macierzystych.
Ramy czasowe: Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania
|
ALSFRS to kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 to najbardziej funkcjonalna, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych.
Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48.
Po raz pierwszy kwestionariusz ALSFRS wypełniano po włączeniu pacjentów, a następnie po 6 miesiącach obserwacji i wstrzykiwaniu komórek macierzystych kwestionariusz ALSFRS wypełniano co 2 miesiące do 1,5 roku okresu obserwacji.
|
Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2015
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 kwietnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 sierpnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
29 sierpnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
29 sierpnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 sierpnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UWM/ALS-MSC.2015/002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .