Autologe benmarg mesenkymale stamceller i behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (UwmBmmscALS)
23. august 2016 oppdatert av: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury
Evaluering av mesenkymale stamcelledyrkingsprotokoller i behandling av amyotrofisk lateral sklerose
Målet med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til administrering av autologe benmargsavledede mesenkymale stamceller hos individer med diagnostisert amyotrofisk lateral sklerose.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en av de progressive nevrodegenerative lidelsene, som påvirker øvre og nedre motoriske nevroner i hjernebarken, hjernestammen og ryggmargen.
Derfor er tegnene på skade på motoriske nevroner både ved de perifere (f.eks.
atrofi), og sentral (f.eks.
spastisitet) nivå.
Det finnes ingen effektiv behandling for ALS, og flertallet av pasientene dør innen 5 år etter diagnosen, vanligvis på grunn av respirasjonssvikt.
Tallrike studier på murine modeller avslørte at mesenkymale stamceller (MSCs) med hell forbedrer de kliniske og patologiske egenskapene til ALS.
Målet med denne ikke-randomiserte, åpne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til autolog benmargsavledet mesenkymal stamcelletransplantasjon til individer med diagnostisert amyotrofisk lateral sklerose.
Denne kliniske studien er utført for å teste den terapeutiske (nevrobeskyttende og parakrine) effekten av autologe benmargsavledede mesenkymale stamceller (BM-MSC).
Alle pasienter som er registrert vil ha en dokumentert historie med ALS-sykdom før studieregistrering.
Pasienter rekrutteres til en klinisk studie ikke lenger enn 1 år fra sykdomsdiagnose.
Deretter deles pasientene inn i to grupper: Gruppe I - pasienter som får intratekalt én applikasjon av BM-MSCs og gruppe II - pasienter som mottar intratekalt tre applikasjoner (hver administrasjon annenhver måned) av BM-MSCs.
Deretter vil autolog benmargsavledet mesenkymal stamcelletransplantasjon til cerebrospinalvæsken på stedet for ryggmargen bli utført.
Til slutt vil behandlingssikkerhet, uønskede hendelser og utforskende parametere, inkludert elektromyografiske (EMG) studier, tvungen vital kapasitet (FVC) og funksjonell vurderingsskala (FRS) for å etablere ALS-progresjonsrate, bli registrert gjennom hele varigheten og i oppfølgingen etter behandling. periode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnose av ALS-sykdommen før celletransplantasjonen (diagnose etablert etter El Escorial-kriteriene for sikker ALS)
- god forståelse av protokollen og vilje til å samtykke
- undertegnet informert samtykke
- sykdomsvarighet: opptil 2 år
- FVC > 50 % / lungelegeattest om respirasjonsfunksjon hos pasienten
Ekskluderingskriterier:
- kreft,
- autoimmune sykdommer
- nyresvikt,
- individet er avhengig av luftveiene.
- subjektet uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i protokollen
- graviditet, amming
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autolog BM-MSC-injeksjon
Intervensjon: Biologisk: Cellebasert terapi av autologe benmargsavledede mesenkymale stamceller som transplanteres intratekalt (via en standard lumbalpunksjon) inn i ALS-individene.
|
Human autolog benmargsavledet mesenkymal stamcelletransplantasjon hos ALS-pasienter.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i Amyotrofisk Lateral Sklerose Functional Rating Scale (ALSFRS) mellom pasienter før og etter stamcelletransplantasjon.
Tidsramme: Fra registreringsdagen til datoen for første stamcelleinjeksjon (6 måneder - første gang ALSFRS) + og deretter hver 2. måned opp til 1,5 år av forsøket
|
ALSFRS er et spørreskjema med en rangeringsskala (rangering 0-4 for hvert spørsmål, 4 er mest funksjonell, 0-48 totalt) med 12 funksjonelle aktiviteter.
Den mest funksjonelle totalpoengsummen er 48.
Første gang ALSFRS spørreskjemaet har vært dansk etter innrullering av pasienter og deretter etter 6 måneders observasjon og stamcelleinjeksjoner har ALSFRS vært dansk hver 2. måned opp til 1,5 års oppfølgingsperiode.
|
Fra registreringsdagen til datoen for første stamcelleinjeksjon (6 måneder - første gang ALSFRS) + og deretter hver 2. måned opp til 1,5 år av forsøket
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2015
Primær fullføring (Forventet)
1. april 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. april 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. august 2016
Først lagt ut (Anslag)
29. august 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
29. august 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. august 2016
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- UWM/ALS-MSC.2015/002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .