Células-tronco mesenquimais autólogas da medula óssea no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (UwmBmmscALS)

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma das doenças neurodegenerativas progressivas, afetando os neurônios motores superiores e inferiores no córtex cerebral, tronco cerebral e medula espinhal. Portanto, os sinais de dano aos neurônios motores estão tanto na periferia (p. atrofia) e central (ex. nível de espasticidade). Não há tratamento eficaz para a ELA e a maioria dos pacientes morre dentro de 5 anos após o diagnóstico, geralmente devido a insuficiência respiratória. Numerosos estudos em modelos murinos revelaram que as células-tronco mesenquimais (MSCs) melhoram com sucesso as características clínicas e patológicas da ELA. O objetivo deste estudo aberto não randomizado é investigar a segurança e a tolerabilidade do transplante autólogo de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea em indivíduos com diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica. Este ensaio clínico é conduzido para testar o efeito terapêutico (neuroprotetor e parácrino) de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSCs). Todos os pacientes inscritos terão um histórico documentado de doença de ELA antes da inscrição no estudo. Os pacientes são recrutados para um ensaio clínico não superior a 1 ano a partir do diagnóstico da doença. Em seguida, os pacientes são divididos em dois grupos: Grupo I - pacientes que receberam por via intratecal uma aplicação de BM-MSCs e Grupo II - pacientes que receberam por via intratecal três aplicações (cada administração a cada dois meses) de BM-MSCs. Posteriormente, será realizado o transplante autólogo de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea para o líquido cefalorraquidiano no local da medula espinhal. Finalmente, a segurança do tratamento, eventos adversos e parâmetros exploratórios, incluindo estudos eletromiográficos (EMG), capacidade vital forçada (FVC) e escala de classificação funcional (FRS) para estabelecer a taxa de progressão da ELA serão registrados durante toda a duração e no acompanhamento pós-tratamento período.