Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Autológ csontvelői mezenchimális őssejtek amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegek kezelésében (UwmBmmscALS)

2016. augusztus 23. frissítette: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

A mezenchimális őssejttenyésztési protokollok értékelése az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésében

A tanulmány célja az autológ csontvelőből származó mesenchymális őssejtek biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata diagnosztizált amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő egyénekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) az egyik progresszív neurodegeneratív rendellenesség, amely az agykéreg, az agytörzs és a gerincvelő felső és alsó motoros neuronjait érinti. Ezért a motoros neuronok károsodásának jelei mind a perifériás (pl. atrófia) és központi (pl. spaszticitás) szintje. Az ALS-re nincs hatékony kezelés, és a betegek többsége a diagnózist követő 5 éven belül meghal, általában légzési elégtelenség miatt. Számos egérmodelleken végzett tanulmány kimutatta, hogy a mesenchymális őssejtek (MSC) sikeresen javítják az ALS klinikai és patológiás jellemzőit. Ennek a nem randomizált, nyílt vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja az autológ csontvelőből származó mesenchymális őssejt-transzplantáció biztonságosságát és tolerálhatóságát diagnosztizált amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő egyénekben. Ezt a klinikai vizsgálatot az autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek (BM-MSC) terápiás (neuroprotektív és parakrin) hatásának tesztelésére végzik. Minden bevont betegnek dokumentált ALS-betegsége volt a vizsgálatba való felvétel előtt. A betegeket a betegség diagnosztizálásától számított 1 évnél nem hosszabb klinikai vizsgálatra vonják be. Ezután a betegeket két csoportra osztják: I. csoport - azok a betegek, akik intratekálisan egy alkalommal BM-MSC-t kapnak, és II. csoport - betegek, akik intratekálisan háromszor (kéthavonta) BM-MSC-t kapnak. Ezt követően autológ csontvelő-eredetű mesenchymális őssejt-transzplantációt végeznek a gerincvelő helyén lévő liquorba. Végül a kezelés biztonságát, a nemkívánatos eseményeket és a feltáró paramétereket, beleértve az elektromiográfiás (EMG) vizsgálatokat, a kényszerített vitálkapacitást (FVC) és az ALS progressziós arányának megállapítására szolgáló funkcionális értékelési skálát (FRS) rögzítik a teljes időtartam alatt és a kezelés utáni nyomon követés során. időszak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • az ALS-betegség diagnózisa a sejttranszplantáció előtt (a diagnózis a határozott ALS El Escorial-kritériumai alapján történt)
  • a protokoll jó megértése és beleegyezési hajlandóság
  • aláírt tájékozott beleegyezés
  • betegség időtartama: legfeljebb 2 év
  • FVC > 50% / pulmonológus igazolás a beteg légzési funkciójáról

Kizárási kritériumok:

  • rák,
  • autoimmun betegség
  • veseelégtelenség,
  • Az alany légzésfüggő.
  • az alany nem akar vagy nem tud megfelelni a protokoll követelményeinek
  • terhesség, szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Autológ BM-MSC injekció
Beavatkozás: Biológiai: Autológ csontvelő-eredetű mezenchimális őssejtek sejtalapú terápiája, amelyeket intratekálisan (standard lumbálpunkcióval) ültetnek át az ALS alanyokba.
Egyéb: Biológiai: Sejtalapú terápia
Humán autológ csontvelő-eredetű mezenchimális őssejt-transzplantáció ALS-betegekben.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az amiotróf laterális szklerózis funkcionális értékelési skála (ALSFRS) változása a betegek között őssejt-transzplantáció előtt és után.
Időkeret: A beiratkozás napjától az első őssejt-injekció időpontjáig (6 hónap – első alkalommal ALSFRS) +, majd 2 havonta a kísérlet 1,5 évéig
Az ALSFRS egy 12 funkcionális tevékenységből álló ordinális értékelési skála (minden kérdésre 0-4 értékelés, 4 a legfunkcionálisabb, összesen 0-48). A legfunkcionálisabb összpontszám 48. Az ALSFRS kérdőív első alkalommal a betegek felvétele után történt, majd 6 hónapos megfigyelés és őssejt-injekció után az ALSFRS kérdőívet 2 havonta 1,5 éves követési időszakig.
A beiratkozás napjától az első őssejt-injekció időpontjáig (6 hónap – első alkalommal ALSFRS) +, majd 2 havonta a kísérlet 1,5 évéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Warmia and Mazury

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. november 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. április 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. április 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 23.

Első közzététel (Becslés)

2016. augusztus 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. augusztus 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 23.

Utolsó ellenőrzés

2016. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UWM/ALS-MSC.2015/002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Biológiai: Sejtalapú terápia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in China

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel