Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe beenmergmesenchymale stamcellen bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (UwmBmmscALS)

23 augustus 2016 bijgewerkt door: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Evaluatie van protocollen voor het kweken van mesenchymale stamcellen bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van toediening van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen bij personen met de diagnose amyotrofische laterale sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een van de progressieve neurodegeneratieve aandoeningen die de bovenste en onderste motorneuronen in de hersenschors, de hersenstam en het ruggenmerg aantast. Vandaar dat de tekenen van schade aan motorneuronen zowel aan de perifere (bijv. atrofie), en centrale (bijv. spasticiteit) niveau. Er is geen effectieve behandeling voor ALS en de meerderheid van de patiënten sterft binnen 5 jaar na de diagnose, meestal als gevolg van respiratoire insufficiëntie. Talrijke studies op muriene modellen onthulden dat mesenchymale stamcellen (MSC's) met succes de klinische en pathologische kenmerken van ALS verbeteren. Het doel van deze niet-gerandomiseerde, open-label studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie bij personen met de diagnose amyotrofische laterale sclerose. Deze klinische studie wordt uitgevoerd om het therapeutische (neuroprotectieve en paracriene) effect van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC's) te testen. Alle ingeschreven patiënten zullen een gedocumenteerde geschiedenis van de ziekte ALS hebben voorafgaand aan de studie-inschrijving. Patiënten worden gerekruteerd voor een klinische proef niet langer dan 1 jaar na de diagnose van de ziekte. Vervolgens worden de patiënten in twee groepen verdeeld: Groep I - patiënten die intrathecaal één toediening van BM-MSC's krijgen en Groep II - patiënten die intrathecaal drie toepassingen (elke toediening om de twee maanden) van BM-MSC's krijgen. Vervolgens zal autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie naar de cerebrospinale vloeistof op de plaats van het ruggenmerg worden uitgevoerd. Ten slotte zullen de veiligheid van de behandeling, bijwerkingen en verkennende parameters, waaronder elektromyografische (EMG) studies, geforceerde vitale capaciteit (FVC) en functionele beoordelingsschaal (FRS) om het ALS-progressiepercentage vast te stellen, gedurende de hele duur en in de follow-up na de behandeling worden geregistreerd. periode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • diagnose van de ziekte ALS vóór de celtransplantatie (diagnose vastgesteld volgens de El Escorial-criteria voor definitieve ALS)
  • goed begrip van het protocol en bereidheid om in te stemmen
  • ondertekende geïnformeerde toestemming
  • ziekteduur: tot 2 jaar
  • FVC > 50% / attest van longarts over ademhalingsfunctie van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

  • kanker,
  • auto-immuunziekten
  • nierfalen,
  • onderwerp is afhankelijk van de luchtwegen.
  • proefpersoon niet bereid of niet in staat is om te voldoen aan de vereisten van het protocol
  • zwangerschap, borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe BM-MSC-injectie
Interventie: Biologisch: celgebaseerde therapie van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen die intrathecaal (via een standaard lumbaalpunctie) worden getransplanteerd in ALS-patiënten.
Ander: Biologisch: celgebaseerde therapie
Menselijke autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie bij ALS-patiënten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal (ALSFRS) tussen patiënten voor en na stamceltransplantatie.
Tijdsspanne: Vanaf de dag van inschrijving tot de datum van de eerste stamcelinjectie (6 maanden - eerste keer ALSFRS) + en daarna elke 2 maanden tot 1,5 jaar van de studie
ALSFRS is een vragenlijst met een ordinale beoordelingsschaal (score 0-4 voor elke vraag, 4 is het meest functioneel, 0-48 in totaal) van 12 functionele activiteiten. De meest functionele totaalscore is 48. De eerste keer dat de ALSFRS-vragenlijst werd afgenomen na inschrijving van de patiënten en daarna, na 6 maanden observatie en stamcelinjecties, werd de ALSFRS elke 2 maanden uitgevoerd tot een follow-upperiode van 1,5 jaar.
Vanaf de dag van inschrijving tot de datum van de eerste stamcelinjectie (6 maanden - eerste keer ALSFRS) + en daarna elke 2 maanden tot 1,5 jaar van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Warmia and Mazury

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

29 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 augustus 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UWM/ALS-MSC.2015/002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren