神経筋疾患における生活の質 (QoLNMD)

ミオパシーや筋ジストロフィーなどの緩徐進行性神経筋疾患 (NMD) 患者における健康に関する生活の質質問票 (HRQoL) の将来の構築を可能にするために、質の高い作業が実施されました。

ディスカッション グループ トレーニングは、NMD によって変化する可能性のある HRQoL の側面を徹底的に調査するための効果的な方法です。 患者はフランスで 4 つのレファレンスセンター NMD によって募集されました。 重症度に関するパフォーマンスが適切であることを確認するために、3 つの焦点グループが形成されました。 (1) 歩行可能な患者。 (2) 車椅子の患者。 (3) 車椅子を使用しており、継続的な換気補助が必要な患者。 参加者フォーカスグループ間のすべての口頭でのやり取りが記録されました。 転写産物の定性分析は、国際生活機能分類（ICF）の枠組みに従って実行されました。

合計 41 人の患者を 5 つのディスカッション グループに分けてインタビューしました。 トランスクリプトには 2424 の ICF カテゴリが含まれていました。 さまざまなカテゴリの ICF のパーセンテージへの参照が計算され、グラフ化されました。

この結果は、患者間で MNM によって変化する生活の側面を特定し、定量化するのに役立ちました。 この定性的作業は、NMD の HRQoL に特化した新しいアンケートを開発するという野心的なプロジェクトの第 1 段階でした。

項目反応理論 (IRT) を使用して、NMD 患者の健康関連生活の質 (HRQoL) を評価するためのアンケートを作成します。

8 つの参照センター MNM に登録された 159 人の患者が、64 項目のプールと検証済みの質問票 (WHOQOLBREF) に合格しました。 探索的分析には、TRI と古典的なテスト理論の両方に由来する統計的手法が含まれていました。

研究者らはQoLNMDと呼ばれるアンケートを作成し、一般的な2つの項目と、(1)「身体症状への影響」、「(2)自己認識」、(3)「活動への参加」の3つの領域に分類された24項目から構成されている。 「各領域は良好な心理測定特性（クロンバックのアルファ> 0.77、検査-再検査のICC> 0.81、H Loevinger> 0.41）を備えており、IRTの仮定を満たしていました。WHOQOL-BREFとの比較は、一般的な質問票との類似点と相違点を評価するために使用されました。

この研究により、MNM 患者向けに特別に設計された新しい HRQL 質問票の開発が可能になりました。 QoLNMD は臨床現場で使用できるほど短い (26 項目)。

次のステップは、新しい患者サンプルでその心理測定特性を再評価して QoLNMD を検証し、IRR 測定システムを校正することでした。 研究のこれらの新しい部分の目的は、患者の確認サンプルでフランス語版の QoL-NMD を検証し、その測定システムを校正することでした。

8 つの NMD 紹介センター (フランス) で前向き研究が実施されました。 QoL-NMD と検証済みの一般質問票 (WHOQOLBREF) の両方が患者に実施されました。 新しいサンプルに対して確認的な心理測定分析が実行され、部分信用モデル (Rasch) を使用してこれまでに採用されたすべての患者に対してアイテム反応理論 (IRT) モデルのキャリブレーションが実行されました。

156 人の患者が確認的な心理測定分析に含まれました。 3 つのドメインはすべて、適切な心理測定特性 (内部一貫性: 再現性、スケーラビリティ) を示し、IRT の仮定を満たしていました。 IRT モデルのキャリブレーションは 315 人の患者に対して正常に実行されました。 検出可能な最小変化の推定値は分布に基づいており、外部の意味のあるアンカーによって検証される必要があります。