- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02895763
Lebensqualität bei neuromuskulären Erkrankungen (QoLNMD)
Entwicklung einer neuen Skala der Lebensqualität, speziell für neuromuskuläre Erkrankungen und insbesondere für die Steinert-Krankheit, durch die Rasch-Modellmethoden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Es wurden Qualitätsarbeiten durchgeführt, um die zukünftige Erstellung eines Fragebogens zur Lebensqualität im Zusammenhang mit der Gesundheit (HRQoL) bei Patienten mit langsam fortschreitenden neuromuskulären Erkrankungen (NMD) wie Myopathien und Muskeldystrophien zu ermöglichen.
Das Diskussionsgruppentraining ist eine effektive Methode, um eine gründliche Untersuchung von Aspekten der HRQoL durchzuführen, die möglicherweise durch NMD verändert werden. Die Patienten wurden in Frankreich von 4 NMD-Referenzzentren rekrutiert. Um sicherzustellen, dass die Leistung hinsichtlich der Schwere angemessen ist, wurden drei Fokusgruppen gebildet: (1) Patienten, die gehfähig sind. (2) Patienten im Rollstuhl. (3) Patienten im Rollstuhl, die eine kontinuierliche Beatmungsunterstützung benötigen. Alle verbalen Interaktionen zwischen den Fokusgruppen der Teilnehmer wurden aufgezeichnet. Eine qualitative Analyse des Transkripts wurde gemäß dem Rahmen der Internationalen Klassifikation der Funktionsfähigkeit, Behinderung und Gesundheit (ICF) durchgeführt.
Insgesamt wurden 41 Patienten, aufgeteilt auf fünf Diskussionsgruppen, befragt. Das Transkript lieferte 2424 ICF-Kategorien. Verweise auf Prozentsätze verschiedener ICF-Kategorien wurden berechnet und grafisch dargestellt.
Die Ergebnisse trugen dazu bei, Aspekte des Lebens zu identifizieren und zu quantifizieren, die durch MNMs zwischen Patienten verändert werden. Diese qualitative Arbeit war die erste Phase des ehrgeizigen Projekts zur Entwicklung eines neuen spezifischen Fragebogens für die HRQoL von NMDs.
Erstellen Sie einen Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) bei Patienten mit NMD mithilfe der Item-Response-Theorie (IRT).
Ein Pool von 64 Items und ein validierter Fragebogen (WHOQOLBREF) wurden von 159 Patienten in acht Referenzzentren (MNMs) ausgefüllt. Die explorative Analyse umfasste statistische Methoden, die sowohl vom TRI als auch von der klassischen Testtheorie abgeleitet wurden.
Die Forscher erstellten einen Fragebogen namens QoLNMD, der aus zwei allgemeinen Items und 24 Items besteht, die in drei Bereiche eingeteilt sind: (1) \ Auswirkung auf körperliche Symptome, (2) \ Selbstwahrnehmung“ und (3) \ Aktivitätsbeteiligung. „Jeder Bereich verfügt über gute psychometrische Eigenschaften (Cronbachs Alpha > 0,77, Test-Retest ICC > 0,81, H Loevinger > 0,41) und erfüllte die Annahmen des IRT. Der Vergleich mit dem WHOQOL-BREF wurde verwendet, um Ähnlichkeiten und Unterschiede mit einem generischen Fragebogen zu bewerten .
Diese Studie ermöglichte die Entwicklung eines neuen HRQL-Fragebogens, der speziell für Patienten mit MNM entwickelt wurde. Der QoLNMD ist kurz genug, um in der klinischen Praxis verwendet zu werden (26 Items).
Der nächste Schritt bestand darin, die QoLNMD zu validieren, ihre psychometrischen Eigenschaften in einer neuen Patientenprobe neu zu bewerten und das IRR-Messsystem zu kalibrieren. Der Zweck dieses neuen Teils der Studie bestand darin, die französische Version des QoL-NMD anhand einer Bestätigungsstichprobe von Patienten zu validieren und das Messsystem zu kalibrieren.
Es wurde eine prospektive Studie in 8 NMD-Überweisungszentren (Frankreich) durchgeführt. Den Patienten wurden sowohl der QoL-NMD als auch ein validierter allgemeiner Fragebogen (WHOQOLBREF) ausgehändigt. An der neuen Stichprobe wurden bestätigende psychometrische Analysen durchgeführt, während bei allen Patienten, die jemals mit dem Partial Credit Model (Rasch) rekrutiert wurden, die Modellkalibrierung der Items Response Theory (IRT) durchgeführt wurde.
Für die konfirmatorische psychometrische Analyse wurden 156 Patienten eingeschlossen. Alle drei Domänen zeigten angemessene psychometrische Eigenschaften (interne Konsistenz: Wiederholbarkeit; Skalierbarkeit) und erfüllten die IRT-Annahmen. Die IRT-Modellkalibrierung wurde bei 315 Patienten erfolgreich durchgeführt. Schätzungen der minimalen erkennbaren Änderung basieren auf der Verteilung und sollten durch externe aussagekräftige Anker überprüft werden.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Reims, Frankreich, 51092
- CHU de Reims
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient mit neuromuskulärer Erkrankung
Ausschlusskriterien:
- <18 Jahre alt
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen
Französische Patienten, junge Erwachsene und Erwachsene, mit einer diagnostizierten neuromuskulären Erkrankung jeglicher bekannter Form.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Selbstberichtete Form von Items zur Messung der Lebensqualität
Zeitfenster: 0 Monat
|
Der verwendete Fragebogen zur Lebensqualität ist QoLNMD
|
0 Monat
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Selbstberichtete Form von Items zur Messung der Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate
|
Der verwendete Fragebogen zur Lebensqualität ist QoLNMD
|
6 Monate
|
Selbstberichtete Form von Items zur Messung der Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Der verwendete Fragebogen zur Lebensqualität ist QoLNMD
|
1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2015Ao005
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