Livskvalitet ved neuromuskulær sygdom (QoLNMD)

Kvalitetsarbejde blev udført for at muliggøre den fremtidige konstruktion af et livskvalitetsspørgeskema relateret til sundhed (HRQoL) hos patienter med langsomt fremadskridende neuromuskulær sygdom (NMD) som myopatier og muskeldystrofier.

Diskussionsgruppetræningen er en effektiv metode til at udføre en grundig undersøgelse af aspekter af HRQoL potentielt ændret af NMD. Patienter blev rekrutteret i Frankrig af 4 referencecentre NMD'er. For at sikre, at præstationen med hensyn til sværhedsgrad ville være tilstrækkelig, blev der dannet tre fokusgrupper: (1) Patienter i stand til at gå. (2) Patienter i kørestol. (3) Patienter i kørestol og har behov for fortsat respiratorstøtte. Alle verbale interaktioner mellem deltagernes fokusgrupper blev registreret. En kvalitativ analyse af transskriptionen blev udført i henhold til rammerne for International Classification of Functioning, Disability and Health (ICF).

I alt 41 patienter fordelt på fem diskussionsgrupper blev interviewet. Udskriften gav 2424 ICF-kategorier. Referencer til procenter af forskellige kategorier ICF blev beregnet og tegnet.

Resultaterne hjalp med at identificere og kvantificere aspekter af livet, der ændres af MNM mellem patienter. Dette kvalitative arbejde var første fase af det ambitiøse projekt med at udvikle et nyt specifikt spørgeskema til NMD'ers HRQoL.

Opbyg et spørgeskema til vurdering af kvaliteten af ​​sundhedsrelateret liv (HRQoL) hos patienter med NMD ved hjælp af item response teori (IRT).

En pulje på 64 emner og et valideret spørgeskema (WHOQOLBREF) blev bestået af 159 patienter indskrevet i otte referencecentre MNM'er. Den eksplorative analyse omfattede statistiske metoder afledt af både TRI og klassisk testteori.

Efterforskerne konstruerede et spørgeskema kaldet QoLNMD, som er sammensat af to generelle emner og 24 emner klassificeret i tre områder: (1) \ Påvirkning af kropslige symptomer, "(2) \ Selvopfattelse" og (3) \ Aktivitetsdeltagelse. "Hvert område har gode psykometriske egenskaber (Cronbachs alpha> 0,77, test-retest ICC> 0,81, H Loevinger> 0,41) og opfyldte antagelserne fra IRT. sammenligningen med WHOQOL-BREF blev brugt til at vurdere ligheder og forskelle med et generisk spørgeskema .

Denne undersøgelse har gjort det muligt at udvikle et nyt HRQL-spørgeskema specielt designet til patienter med MNM. QoLNMD er kort nok til at blive brugt i klinisk praksis (26 elementer).

Det næste trin var at validere QoLNMD ved at revurdere dens psykometriske egenskaber i en ny patientprøve og kalibrere IRR-målesystemet. Formålet med denne nye del af undersøgelsen var at validere den franske version af QoL-NMD på en bekræftende prøve af patienter og at kalibrere dets målesystem.

En prospektiv undersøgelse i 8 NMD-henvisningscentre (Frankrig) blev udført. Både QoL-NMD og et valideret generisk spørgeskema (WHOQOLBREF) blev administreret til patienter. Bekræftende psykometriske analyser blev udført på den nye prøve, mens Items Response Theory (IRT) modelkalibreringen blev udført på alle patienter, der nogensinde er blevet rekrutteret ved hjælp af Partial Credit Model (Rasch).

156 patienter blev inkluderet til den bekræftende psykometriske analyse. Alle tre domæner viste tilstrækkelige psykometriske egenskaber (intern konsistens: repeterbarhed; skalerbarhed) og opfyldte IRT-antagelser. IRT-modelkalibreringen blev udført med succes på 315 patienter. Minimumspåviselige ændringsestimater er distributionsbaserede og bør verificeres af eksterne meningsfulde ankre.