Livskvalitet ved nevromuskulær sykdom (QoLNMD)

Kvalitetsarbeid ble utført for å muliggjøre fremtidig konstruksjon av et livskvalitetsspørreskjema relatert til helse (HRQoL) hos pasienter med sakte progredierende nevromuskulær sykdom (NMD) som myopatier og muskeldystrofier.

Diskusjonsgruppeopplæringen er en effektiv metode for å utføre en grundig undersøkelse av aspekter ved HRQoL potensielt endret av NMD. Pasienter ble rekruttert i Frankrike av 4 referansesentre NMD. For å sikre at ytelsen i form av alvorlighetsgrad ville være tilstrekkelig, ble det dannet tre fokusgrupper: (1) Pasienter i stand til å gå. (2) Pasienter i rullestol. (3) Pasienter i rullestol og som trenger fortsatt ventilasjonsstøtte. Alle verbale interaksjoner mellom deltakernes fokusgrupper ble registrert. En kvalitativ analyse av transkripsjonen ble utført i henhold til rammeverket til International Classification of Functioning, Disability and Health (ICF).

Totalt ble 41 pasienter fordelt på fem diskusjonsgrupper intervjuet. Transkripsjonen ga 2424 ICF-kategorier. Referanser til prosentandeler av forskjellige kategorier ICF ble beregnet og grafisk.

Resultatene bidro til å identifisere og kvantifisere aspekter ved livet som endres av MNM mellom pasienter. Dette kvalitative arbeidet var første fase av det ambisiøse prosjektet med å utvikle et nytt spesifikt spørreskjema for NMDs HRQoL.

Bygg et spørreskjema for å vurdere kvaliteten på helserelatert liv (HRQoL) hos pasienter med NMD ved hjelp av elementresponsteori (IRT).

En pool på 64 elementer og et validert spørreskjema (WHOQOLBREF) ble bestått av 159 pasienter som var registrert i åtte referansesentre MNMs. Den eksplorative analysen inkluderte statistiske metoder hentet fra både TRI og klassisk testteori.

Etterforskerne konstruerte et spørreskjema kalt QoLNMD som er sammensatt av to generelle elementer og 24 elementer klassifisert i tre områder: (1) \ Impact kroppslige symptomer, "(2) \ Self-perception" og (3) \ Aktivitetsdeltakelse. "Hvert område har gode psykometriske egenskaper (Cronbachs alfa> 0,77, test-retest ICC> 0,81, H Loevinger> 0,41) og oppfylte forutsetningene til IRT. sammenligningen med WHOQOL-BREF ble brukt til å vurdere likheter og forskjeller med et generisk spørreskjema .

Denne studien har muliggjort utviklingen av et nytt HRQL-spørreskjema spesielt utviklet for pasienter med MNM. QoLNMD er kort nok til å brukes i klinisk praksis (26 elementer).

Neste trinn var å validere QoLNMD ved å revurdere dens psykometriske egenskaper i en ny pasientprøve og kalibrere IRR-målesystemet. Formålet med denne nye delen av studien var å validere den franske versjonen av QoL-NMD på en bekreftende prøve av pasienter og å kalibrere målesystemet.

En prospektiv studie i 8 NMD-henvisningssentre (Frankrike) ble utført. Både QoL-NMD og et validert generisk spørreskjema (WHOQOLBREF) ble administrert til pasienter. Bekreftende psykometriske analyser ble utført på den nye prøven, mens Items Response Theory (IRT) modellkalibrering ble utført på alle pasienter som noen gang ble rekruttert ved bruk av Partial Credit Model (Rasch).

156 pasienter ble inkludert for bekreftende psykometrisk analyse. Alle tre domenene viste tilstrekkelige psykometriske egenskaper (intern konsistens: repeterbarhet; skalerbarhet) og oppfylte IRT-forutsetninger. IRT-modellkalibreringen ble utført vellykket på 315 pasienter. Minimum påvisbare endringsestimater er distribusjonsbaserte og bør verifiseres av eksterne meningsfulle ankere.