Elämänlaatu neuromuskulaarisissa sairauksissa (QoLNMD)

Laatutyötä tehtiin, jotta tulevaisuudessa voitaisiin rakentaa terveyteen liittyvä elämänlaatukysely (HRQoL) potilaille, joilla on hitaasti etenevä neuromuskulaarinen sairaus (NMD), kuten myopatiat ja lihasdystrofiat.

Keskusteluryhmäkoulutus on tehokas tapa tutkia perusteellisesti NMD:n mahdollisesti muuttamia HRQoL:n näkökohtia. Potilaat rekrytoitiin Ranskassa neljän vertailukeskuksen NMD:n toimesta. Vakavuuden kannalta riittävän suorituskyvyn varmistamiseksi muodostettiin kolme fokusryhmää: (1) Kävelevät potilaat. (2) Potilaat pyörätuolissa. (3) Pyörätuolissa olevat potilaat, jotka tarvitsevat jatkuvaa hengitystukea. Kaikki osallistujien fokusryhmien väliset sanalliset vuorovaikutukset kirjattiin. Transkription kvalitatiivinen analyysi suoritettiin kansainvälisen toiminnan, vammaisuuden ja terveyden luokituksen (ICF) mukaisesti.

Haastattelussa haastateltiin 41 potilasta viiteen keskusteluryhmään. Transkriptio sisälsi 2424 ICF-luokkaa. Viittaukset eri kategorioiden ICF:n prosenttiosuuksiin laskettiin ja piirrettiin graafisesti.

Tulokset auttoivat tunnistamaan ja kvantifioimaan elämän osa-alueita, joita MNM:t muuttavat potilaiden välillä. Tämä laadullinen työ oli ensimmäinen vaihe kunnianhimoisessa projektissa, jossa kehitettiin uusi erityinen kyselylomake NMD:n HRQoL:lle.

Rakenna kyselylomake NMD-potilaiden terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) arvioimiseksi item vasteteorian (IRT) avulla.

64 kohteen ja validoidun kyselylomakkeen (WHOQOLBREF) läpäisi 159 potilasta kahdeksassa vertailukeskuksen MNM:ssä. Tutkiva analyysi sisälsi sekä TRI:stä että klassisesta testiteoriasta johdettuja tilastollisia menetelmiä.

Tutkijat rakensivat QoLNMD-nimisen kyselylomakkeen, joka koostuu kahdesta yleisestä kohdasta ja 24 kohdasta, jotka on luokiteltu kolmeen alueeseen: (1) \ Vaikutuskehon oireet, "(2) \ Itsenäkemys" ja (3) \ Osallistuminen toimintaan. "Jokaisella alueella on hyvät psykometriset ominaisuudet (Cronbachin alfa> 0,77, testi-uudelleentesti ICC> 0,81, H Loevinger> 0,41) ja se täytti IRT:n oletukset. Vertailua WHOQOL-BREFin kanssa käytettiin arvioimaan yhtäläisyyksiä ja eroja yleisellä kyselylomakkeella .

Tämä tutkimus on mahdollistanut uuden HRQL-kyselylomakkeen kehittämisen, joka on erityisesti suunniteltu MNM-potilaille. QoLNMD on tarpeeksi lyhyt käytettäväksi kliinisessä käytännössä (26 tuotetta).

Seuraava askel oli validoida QoLNMD arvioimalla uudelleen sen psykometriset ominaisuudet uudessa potilasnäytteessä ja kalibroida IRR-mittausjärjestelmä. Tämän uuden tutkimuksen osan tarkoituksena oli validoida ranskankielinen versio QoL-NMD:stä varmistusnäytteellä potilaista ja kalibroida sen mittausjärjestelmä.

Prospektiivinen tutkimus suoritettiin kahdeksassa NMD-lähetekeskuksessa (Ranska). Potilaille annettiin sekä QoL-NMD että validoitu yleinen kyselylomake (WHOQOLBREF). Uudelle näytteelle suoritettiin vahvistavat psykometriset analyysit, kun taas Items Response Theory (IRT) -mallin kalibrointi suoritettiin kaikille potilaille, jotka on koskaan palkattu käyttämällä osittaista luottomallia (Rasch).

Vahvistavaan psykometriseen analyysiin osallistui 156 potilasta. Kaikki kolme aluetta osoittivat riittävät psykometriset ominaisuudet (sisäinen johdonmukaisuus: toistettavuus; skaalautuvuus) ja täyttivät IRT-oletukset. IRT-mallin kalibrointi suoritettiin onnistuneesti 315 potilaalle. Pienimmät havaittavissa olevat muutosarviot perustuvat jakautumiseen, ja ne tulee varmistaa ulkopuolisten merkityksellisten ankkurien avulla.