Jakość życia w chorobach nerwowo-mięśniowych (QoLNMD)

Przeprowadzono jakościowe prace, aby umożliwić w przyszłości skonstruowanie kwestionariusza jakości życia związanego ze zdrowiem (HRQoL) u pacjentów z wolno postępującą chorobą nerwowo-mięśniową (NMD), taką jak miopatie i dystrofie mięśniowe.

Szkolenie w grupach dyskusyjnych jest skuteczną metodą przeprowadzenia dokładnego badania aspektów HRQoL potencjalnie zmienionych przez NMD. Pacjenci byli rekrutowani we Francji przez 4 ośrodki referencyjne NMD. Aby upewnić się, że wyniki pod względem ciężkości będą odpowiednie, utworzono trzy grupy fokusowe: (1) Pacjenci zdolni do chodzenia. (2) Pacjenci na wózkach inwalidzkich. (3) Pacjenci na wózkach inwalidzkich i wymagający ciągłego wspomagania wentylacji. Rejestrowano wszystkie interakcje werbalne między grupami fokusowymi uczestników. Analiza jakościowa transkryptu została przeprowadzona zgodnie z ramami Międzynarodowej Klasyfikacji Funkcjonowania, Niepełnosprawności i Zdrowia (ICF).

Przeprowadzono wywiady z 41 pacjentami podzielonymi na pięć grup dyskusyjnych. Transkrypcja zawierała 2424 kategorie ICF. Odniesienia do procentów różnych kategorii ICF zostały obliczone i przedstawione na wykresie.

Wyniki pomogły zidentyfikować i określić ilościowo aspekty życia, które są zmieniane przez MNM między pacjentami. Ta jakościowa praca była pierwszą fazą ambitnego projektu opracowania nowego, specyficznego kwestionariusza dla NMD HRQoL.

Zbuduj kwestionariusz do oceny jakości życia związanego ze zdrowiem (HRQoL) u pacjentów z NMD przy użyciu teorii odpowiedzi na pozycje (IRT).

Pula 64 pozycji i zatwierdzony kwestionariusz (WHOQOLBREF) zostały przekazane przez 159 pacjentów zapisanych do ośmiu ośrodków referencyjnych MNM. Analiza eksploracyjna obejmowała metody statystyczne wywodzące się zarówno z TRI, jak i klasycznej teorii testów.

Badacze skonstruowali kwestionariusz o nazwie QoLNMD, który składa się z dwóch ogólnych pozycji i 24 pozycji podzielonych na trzy obszary: (1) \ Objawy cielesne uderzenia, „(2) \ Samoocena” i (3) \ Udział w aktywności. „Każdy obszar ma dobre właściwości psychometryczne (alfa Cronbacha > 0,77, test-retest ICC > 0,81, H Loevinger > 0,41) i spełnił założenia IRT. Porównanie z WHOQOL-BREF posłużyło do oceny podobieństw i różnic z kwestionariuszem generycznym .

Badanie to umożliwiło opracowanie nowego kwestionariusza HRQL zaprojektowanego specjalnie dla pacjentów z MNM. QoLNMD jest na tyle krótki, że można go stosować w praktyce klinicznej (26 pozycji).

Następnym krokiem była walidacja QoLNMD poprzez ponowną ocenę jego właściwości psychometrycznych w nowej próbce pacjenta i kalibracja systemu pomiaru IRR. Celem tej nowej części badania była walidacja francuskiej wersji kwestionariusza QoL-NMD na próbie potwierdzającej pacjentów oraz kalibracja systemu pomiarowego.

Przeprowadzono prospektywne badanie w 8 ośrodkach referencyjnych NMD (Francja). Pacjentom podano zarówno kwestionariusz QoL-NMD, jak i zwalidowany kwestionariusz ogólny (WHOQOLBREF). Potwierdzające analizy psychometryczne przeprowadzono na nowej próbie, podczas gdy kalibracja modelu teorii odpowiedzi na pozycje (IRT) została przeprowadzona na wszystkich pacjentach kiedykolwiek rekrutowanych przy użyciu modelu częściowego kredytu (Rasch).

Do potwierdzającej analizy psychometrycznej włączono 156 pacjentów. Wszystkie trzy domeny wykazały odpowiednie właściwości psychometryczne (spójność wewnętrzna: powtarzalność; skalowalność) i spełniły założenia IRT. Kalibrację modelu IRT przeprowadzono pomyślnie u 315 pacjentów. Szacunki minimalnych wykrywalnych zmian są oparte na dystrybucji i powinny być weryfikowane przez zewnętrzne znaczące kotwice.