Qualité de vie dans les maladies neuromusculaires (QoLNMD)

Un travail de qualité a été mené pour permettre la construction future d'un questionnaire de qualité de vie lié à la santé (HRQoL) chez les patients atteints de maladies neuromusculaires à progression lente (NMD) telles que les myopathies et les dystrophies musculaires.

La formation en groupe de discussion est une méthode efficace pour effectuer une enquête approfondie sur les aspects de la QVLS potentiellement altérés par la NMD. Les patients ont été recrutés en France par 4 centres de référence NMD. Pour s'assurer que les performances en termes de sévérité seraient adéquates, trois groupes de discussion ont été constitués : (1) Patients capables de marcher. (2) Patients en fauteuil roulant. (3) Patients en fauteuil roulant et nécessitant une assistance ventilatoire continue. Toutes les interactions verbales entre les groupes de discussion des participants ont été enregistrées. Une analyse qualitative de la transcription a été réalisée selon le cadre de la Classification internationale du fonctionnement, du handicap et de la santé (CIF).

Au total, 41 patients répartis en cinq groupes de discussion ont été interrogés. La transcription a fourni 2424 catégories ICF. Les références aux pourcentages des différentes catégories ICF ont été calculées et représentées graphiquement.

Les résultats ont permis d'identifier et de quantifier les aspects de la vie qui sont modifiés par les MNM entre les patients. Ce travail qualitatif était la première phase de l'ambitieux projet d'élaboration d'un nouveau questionnaire spécifique pour la HRQoL des NMD.

Construire un questionnaire pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) chez les patients atteints de NMD en utilisant la théorie de la réponse aux items (IRT).

Un pool de 64 items et un questionnaire validé (le WHOQOLBREF) ont été passés par 159 patients inscrits dans huit centres de référence MNMs. L'analyse exploratoire comprenait des méthodes statistiques dérivées à la fois du TRI et de la théorie des tests classiques.

Les enquêteurs ont construit un questionnaire appelé QoLNMD qui est composé de deux items généraux et de 24 items classés en trois domaines : (1) \ Impact des symptômes corporels, "(2) \ Auto-perception" et (3) \ Participation à l'activité. "Chaque domaine présente de bonnes propriétés psychométriques (alpha de Cronbach > 0,77, test-retest ICC > 0,81, H Loevinger > 0,41) et respecte les hypothèses de l'IRT. La comparaison avec le WHOQOL-BREF a permis d'évaluer les similitudes et les différences avec un questionnaire générique .

Cette étude a permis le développement d'un nouveau questionnaire HRQL spécifiquement conçu pour les patients atteints de MNM. Le QoLNMD est suffisamment court pour être utilisé en pratique clinique (26 items).

L'étape suivante consistait à valider le QoLNMD en réévaluant ses propriétés psychométriques dans un nouvel échantillon de patients et à calibrer le système de mesure de l'IRR. L'objectif de ces nouvelles parties d'étude était de valider la version française du QoL-NMD sur un échantillon confirmatoire de patients et de calibrer son système de mesure.

Une étude prospective dans 8 centres de référence NMD (France) a été menée. Le QoL-NMD et un questionnaire générique validé (le WHOQOLBREF) ont été administrés aux patients. Des analyses psychométriques de confirmation ont été effectuées sur le nouvel échantillon tandis que l'étalonnage du modèle de la théorie de la réponse aux items (IRT) a été effectué sur tous les patients jamais recrutés à l'aide du modèle de crédit partiel (Rasch).

156 patients ont été inclus pour l'analyse psychométrique confirmatoire. Les trois domaines ont montré des propriétés psychométriques adéquates (cohérence interne : répétabilité ; évolutivité) et ont satisfait aux hypothèses de l'IRT. La calibration du modèle IRT a été réalisée avec succès sur 315 patients. Les estimations de changement minimum détectable sont basées sur la distribution et doivent être vérifiées par des ancres externes significatives.