Kwaliteit van leven bij neuromusculaire aandoeningen (QoLNMD)

Er werd kwaliteitswerk verricht om de toekomstige constructie mogelijk te maken van een vragenlijst over de kwaliteit van leven met betrekking tot gezondheid (HRQoL) bij patiënten met langzaam progressieve neuromusculaire aandoeningen (NMD) zoals myopathieën en spierdystrofieën.

De discussiegroeptraining is een effectieve methode om een ​​grondig onderzoek uit te voeren naar aspecten van de GKvL die mogelijk zijn veranderd door NMD. Patiënten werden in Frankrijk geworven door 4 referentiecentra NMD's. Om ervoor te zorgen dat de prestatie in termen van ernst voldoende zou zijn, werden drie focusgroepen gevormd: (1) Patiënten die kunnen lopen. (2) Patiënten in rolstoelen. (3) Patiënten in rolstoelen die continue beademingsondersteuning nodig hebben. Alle verbale interacties tussen de focusgroepen van de deelnemers werden opgenomen. Een kwalitatieve analyse van het transcript werd uitgevoerd volgens het raamwerk van de International Classification of Functioning, Disability and Health (ICF).

In totaal werden 41 patiënten geïnterviewd, verdeeld over vijf discussiegroepen. Het transcript leverde 2424 ICF-categorieën op. Verwijzingen naar percentages van verschillende ICF-categorieën werden berekend en in een grafiek weergegeven.

De resultaten hielpen bij het identificeren en kwantificeren van aspecten van het leven die door MNM's tussen patiënten worden veranderd. Dit kwalitatieve werk was de eerste fase van het ambitieuze project om een ​​nieuwe specifieke vragenlijst voor de HRQoL van NMA's te ontwikkelen.

Maak een vragenlijst voor het beoordelen van de kwaliteit van gezondheidsgerelateerd leven (HRQoL) bij patiënten met NMD met behulp van item-responstheorie (IRT).

Een pool van 64 items en een gevalideerde vragenlijst (de WHOQOLBREF) werden goedgekeurd door 159 patiënten die waren ingeschreven in acht MNM's van referentiecentra. De verkennende analyse omvatte statistische methoden die waren afgeleid van zowel de TRI als de klassieke testtheorie.

De onderzoekers stelden een vragenlijst op met de naam QoLNMD, die is samengesteld uit twee algemene items en 24 items die zijn ingedeeld in drie gebieden: (1) \ Impact lichamelijke symptomen, "(2) \ Zelfperceptie" en (3) \ Activiteitendeelname. "Elk gebied heeft goede psychometrische eigenschappen (Cronbach's alpha> 0.77, test-hertest ICC> 0.81, H Loevinger> 0.41) en voldeed aan de aannames van IRT. De vergelijking met de WHOQOL-BREF werd gebruikt om overeenkomsten en verschillen met een generieke vragenlijst te beoordelen .

Deze studie heeft de ontwikkeling mogelijk gemaakt van een nieuwe HRQL-vragenlijst die speciaal is ontworpen voor patiënten met MNM. De QoLNMD is kort genoeg om in de klinische praktijk te worden gebruikt (26 items).

De volgende stap was het valideren van de QoLNMD door de psychometrische eigenschappen ervan opnieuw te beoordelen in een nieuw patiëntenmonster en het IRR-meetsysteem te kalibreren. Het doel van dit nieuwe deel van de studie was om de Franse versie van de QoL-NMD te valideren op een bevestigende steekproef van patiënten en om het meetsysteem te kalibreren.

Er werd een prospectieve studie uitgevoerd in 8 NMD-verwijzingscentra (Frankrijk). Zowel de QoL-NMD als een gevalideerde generieke vragenlijst (de WHOQOLBREF) werden afgenomen bij de patiënten. Bevestigende psychometrische analyses werden uitgevoerd op het nieuwe monster, terwijl de Items Response Theory (IRT) modelkalibratie werd uitgevoerd op alle patiënten die ooit waren aangeworven met behulp van het Partial Credit Model (Rasch).

156 patiënten werden opgenomen voor de bevestigende psychometrische analyse. Alle drie de domeinen vertoonden adequate psychometrische eigenschappen (interne consistentie: herhaalbaarheid; schaalbaarheid) en voldeden aan de IRT-veronderstellingen. De kalibratie van het IRT-model werd met succes uitgevoerd bij 315 patiënten. Schattingen van minimale detecteerbare veranderingen zijn gebaseerd op distributie en moeten worden geverifieerd door externe betekenisvolle ankers.