循環および肝内α-1アンチトリプシンレベルに対するARC-AAT注射の安全性、忍容性および効果
Α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）患者の肝生検における変化によって証明される、ARC-AATの循環および肝内α-1アンチトリプシンレベルに対する安全性、忍容性、および効果を決定するための非盲検、複数回投与、第2相試験)
調査の概要
詳細な説明
これは、静脈内投与されたARC-AAT注射の安全性、忍容性、および肝臓内および循環中のアルファ-1アンチトリプシン（AAT）レベルに対する効果を評価するための多施設、複数用量の研究です。 治験審査委員会/倫理委員会 (IRB/EC) が承認したインフォームド コンセント フォームに署名し、プロトコルの適格基準をすべて満たした参加者は、ARC-AAT 注射の複数回の静脈内投与 (28 日ごとに合計 7 回投与) を受けます。 以前、現在、または一度もAAT増強療法を受けていない患者は、登録に受け入れられます。 すべての被験者は、投与前生検および投与後生検を必要とし、最終投与後または該当する場合は早期終了時に完了します。 各参加者の治験クリニック訪問の期間は、スクリーニング期間の開始から 287 日目の研究終了 (EOS) 訪問まで、約 49 週間です。
以下の評価は、研究を通じて定期的に行われます：病歴、健康診断、ハチ毒アレルギー血液検査、バイタルサイン測定（血圧、体温、心拍数、呼吸数）、体重、有害事象のモニタリング、心電図（ECG ）、妊娠検査（女性）、同時投薬評価、肺機能検査、血液学、凝固、化学、FibroTest、抗薬物抗体、薬物スクリーニング、血清AATレベル、肝生検、FibroScan、および尿検査を含む臨床検査。
研究の種類
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時の年齢が18〜75歳の男性または非看護の女性患者
- PiZZ 遺伝子型 α-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) の以前の診断
- -少なくとも3年間の非喫煙者（毎日のタバコの喫煙者ではない）スクリーニングで尿コチニンによって確認された現在の禁煙状態。
- -研究中およびARC-AAT注射の最後の投与後3か月間、非常に効果的な二重バリア避妊（男性と女性の両方のパートナー）
- 採血に適した静脈アクセス
除外基準:
- -AATD以外の原因による肝線維症の既知の診断
- コントロール不良の自己免疫疾患の病歴、または自己免疫性肝炎の病歴
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
- B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）の血清陽性
- コントロールされていない高血圧
- 心拍リズム障害の病歴
- -症候性心不全、不安定狭心症、心筋梗塞、重度の心血管疾患、一過性脳虚血発作（TIA）または脳血管障害（CVA） 試験開始前の6か月以内
- -適切に治療された基底細胞癌、扁平上皮皮膚癌、表在性膀胱腫瘍、または上皮内子宮頸癌を除く、過去2年以内の悪性腫瘍の病歴
- -スクリーニングから1か月以内の大手術の履歴
- -スクリーニング訪問前の1か月以内のアルコールの定期的な使用
- -スクリーニング前の1年以内の違法薬物（コカイン、フェンシクリジン[PCP]、クラックなど）の使用、またはスクリーニング時の尿中薬物スクリーニングが陽性
- -投与前30日以内の治験薬またはデバイスの使用、または治療的介入を含む治験への現在の参加
- -制御されていない全身性疾患の臨床的に重要な病歴/存在
- -研究治療投与前の7日以内の献血（≥500 mL）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARC-AAT インジェクション
ARC-AAT 注射液（4 mg/kg または 6 mg/kg）を 28 日ごとに合計 7 回静脈内投与
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RNA 干渉 (RNAi) ベースの肝臓を標的とした治療薬
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ARC-AAT注射の複数回投与の安全性と忍容性の尺度としての有害事象の発生率と頻度
時間枠：287日目までのベースライン 研究訪問終了
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287日目までのベースライン 研究訪問終了
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Α-1アンチトリプシンの循環血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：287日目までのベースライン 研究訪問終了
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287日目までのベースライン 研究訪問終了
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARCAAT2001
- 2016-000917-59 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
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