Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ARC-AAT-injeksjon på sirkulerende og intrahepatiske alfa-1 antitrypsinnivåer

17. mai 2017 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En åpen, flerdose, fase 2-studie for å bestemme sikkerheten, tolerabiliteten og effekten på sirkulerende og intrahepatiske Alpha-1 Antitrypsin-nivåer av ARC-AAT som bevist av endringer i leverbiopsi hos pasienter med Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) )

Pasienter med Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) vil bli registrert for å motta flere doser ARC-AAT-injeksjon. Alle forsøkspersoner vil kreve en pre-dose biopsi og en biopsi etter siste dose.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multi-senter, multi-dose studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt på intrahepatiske og sirkulerende Alpha-1 Antitrypsin (AAT) nivåer av ARC-AAT injeksjon, administrert intravenøst. Deltakere som har signert et skjema for informert samtykke som er godkjent av en institusjonell vurderingskomité/etikkkomité (IRB/EC) og som har oppfylt alle kvalifikasjonskriteriene for protokollen, vil motta flere intravenøse doser (7 totale doser administrert hver 28. dag) ARC-AAT-injeksjon. Pasienter som tidligere, for øyeblikket eller aldri har mottatt AAT-forsterkningsterapi er akseptable for registrering. Alle forsøkspersoner vil kreve en pre-dosebiopsi og en post-dose biopsi fullført etter den siste dosen eller ved tidlig avslutning etter behov. For hver deltaker er varigheten av studieklinikkbesøkene omtrent 49 uker, fra begynnelsen av screeningsperioden til Dag 287 Slutt-av-Studie-besøket (EOS).

Følgende evalueringer vil bli utført med jevne mellomrom gjennom hele studien: sykehistorie, fysiske undersøkelser, blodprøve for bigiftallergi, målinger av vitale tegn (blodtrykk, temperatur, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens), vekt, overvåking av bivirkninger, elektrokardiogrammer (EKG). ), graviditetstester (kvinner), samtidig medisinevaluering, lungefunksjonstesting, kliniske laboratorietester inkludert hematologi, koagulasjon, kjemi, FibroTest, anti-legemiddelantistoffer, medikamentscreening, serum AAT-nivåer, leverbiopsi, FibroScan og urinanalyse.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, University of Pavia
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, SE-205 02
        • Skane University Hospital, Department of Gastroenterology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller ikke-pleie kvinnelige pasienter 18-75 år, inklusive, på tidspunktet for screening
  • Tidligere diagnose av PiZZ genotype Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)
  • Ikke-røyker (ikke daglig sigarettrøyker) i minst tre år med gjeldende ikke-røykestatus bekreftet av urinkotinin ved screening.
  • Svært effektiv dobbelbarriere prevensjon (både mannlige og kvinnelige partnere) under studien og i 3 måneder etter siste dose av ARC-AAT-injeksjon
  • Egnet venetilgang for blodprøvetaking

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent diagnose av leverfibrose fra en annen årsak enn AATD
  • Historie med dårlig kontrollert autoimmun sykdom, eller noen historie med autoimmun hepatitt
  • Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Seropositiv for hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV)
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Historie om hjerterytmeforstyrrelser
  • Symptomatisk hjertesvikt, ustabil angina, hjerteinfarkt, alvorlig kardiovaskulær sykdom, forbigående iskemisk angrep (TIA) eller cerebrovaskulær ulykke (CVA) innen 6 måneder før studiestart
  • Anamnese med malignitet i løpet av de siste 2 årene med unntak av tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelhudkreft, overfladiske blæresvulster eller in situ livmorhalskreft
  • Historie om større operasjon innen 1 måned etter screening
  • Regelmessig bruk av alkohol innen en måned før screeningbesøket
  • Bruk av ulovlige stoffer (som kokain, fencyklidin [PCP] og crack) innen 1 år før screening eller positiv urin narkotikascreening ved screening
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel eller en enhet innen 30 dager før dosering eller nåværende deltakelse i en undersøkelse som involverer en terapeutisk intervensjon
  • Enhver klinisk signifikant historie/tilstedeværelse av en ukontrollert systemisk sykdom
  • Bloddonasjon (≥500 ml) innen 7 dager før administrasjon av studiebehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARC-AAT Injeksjon
Intravenøs administrering av ARC-AAT-injeksjon (4 mg/kg eller 6 mg/kg) hver 28. dag for totalt 7 doser
Legemiddel: ARC-AAT Injeksjon
RNA-interferens (RNAi)-basert, lever-målrettet terapeutisk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og frekvens av uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet av flere doser ARC-AAT-injeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 287 Slutt på studiebesøk
Grunnlinje til og med dag 287 Slutt på studiebesøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i sirkulerende serumnivåer av alfa-1 antitrypsin
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 287 Slutt på studiebesøk
Grunnlinje til og med dag 287 Slutt på studiebesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2016

Først lagt ut (Anslag)

14. september 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARCAAT2001
  • 2016-000917-59 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske studier på ARC-AAT Injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere