Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и влияние инъекции ARC-AAT на уровни циркулирующего и внутрипеченочного альфа-1-антитрипсина

17 мая 2017 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Открытое многодозовое исследование фазы 2 для определения безопасности, переносимости и влияния ARC-AAT на уровни циркулирующего и внутрипеченочного антитрипсина альфа-1, о чем свидетельствуют изменения в биопсии печени у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD). )

Пациенты с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD) будут зарегистрированы для получения нескольких доз инъекции ARC-AAT. Всем субъектам потребуется биопсия перед дозой и биопсия после последней дозы.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование с несколькими дозами для оценки безопасности, переносимости и влияния на уровни внутрипеченочного и циркулирующего альфа-1-антитрипсина (ААТ) инъекции ARC-AAT, вводимой внутривенно. Участники, подписавшие форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом/Комитетом по этике (IRB/EC) и выполнившие все критерии приемлемости протокола, получат несколько внутривенных доз (7 общих доз, вводимых каждые 28 дней) инъекции ARC-AAT. Пациенты, ранее, в настоящее время или никогда не получавшие аугментационную терапию ААТ, приемлемы для регистрации. Всем субъектам потребуется биопсия перед введением дозы и биопсия после введения дозы, выполненная после последней дозы или при досрочном прекращении, в зависимости от обстоятельств. Для каждого участника продолжительность визитов в исследуемую клинику составляет примерно 49 недель, с начала периода скрининга до визита на 287-й день в конце исследования (EOS).

Следующие оценки будут проводиться через регулярные промежутки времени на протяжении всего исследования: история болезни, физические осмотры, анализ крови на аллергию на пчелиный яд, измерения основных показателей жизнедеятельности (артериальное давление, температура, частота сердечных сокращений, частота дыхания), вес, мониторинг нежелательных явлений, электрокардиограммы (ЭКГ). ), тесты на беременность (женщины), одновременная оценка лекарств, тестирование функции легких, клинические лабораторные тесты, включая гематологию, коагуляцию, биохимию, FibroTest, антилекарственные антитела, скрининг на наркотики, уровни ААТ в сыворотке, биопсию печени, FibroScan и анализ мочи.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
  • Италия
      • Pavia, Италия, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, University of Pavia
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Швеция
      • Malmo, Швеция, SE-205 02
        • Skane University Hospital, Department of Gastroenterology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола или женщины, не кормящие грудью, в возрасте от 18 до 75 лет включительно на момент скрининга.
  • Предыдущий диагноз дефицита антитрипсина альфа-1 генотипа PiZZ (AATD)
  • Некурящий (не курильщик сигарет ежедневно) в течение не менее трех лет с текущим статусом отказа от курения, подтвержденным содержанием котинина в моче при скрининге.
  • Высокоэффективная двойная барьерная контрацепция (как мужчины, так и женщины) во время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы ARC-AAT Injection.
  • Подходящий венозный доступ для забора крови

Критерий исключения:

  • Известный диагноз фиброза печени по причине, отличной от AATD
  • История плохо контролируемого аутоиммунного заболевания или любой истории аутоиммунного гепатита
  • Заражение вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Серопозитивный на вирус гепатита В (ВГВ) или вирус гепатита С (ВГС)
  • Неконтролируемая гипертония
  • Нарушения сердечного ритма в анамнезе
  • Симптоматическая сердечная недостаточность, нестабильная стенокардия, инфаркт миокарда, тяжелое сердечно-сосудистое заболевание, транзиторная ишемическая атака (ТИА) или нарушение мозгового кровообращения (ЦВС) в течение 6 месяцев до включения в исследование
  • Злокачественные новообразования в анамнезе в течение последних 2 лет, за исключением адекватно леченного базально-клеточного рака, плоскоклеточного рака кожи, поверхностных опухолей мочевого пузыря или рака шейки матки in situ.
  • История серьезных хирургических вмешательств в течение 1 месяца после скрининга
  • Регулярное употребление алкоголя в течение одного месяца до посещения скрининга
  • Употребление запрещенных наркотиков (таких как кокаин, фенциклидин [PCP] и крэк) в течение 1 года до скрининга или положительный результат анализа мочи на наркотики на скрининге
  • Использование исследуемого агента или устройства в течение 30 дней до введения дозы или текущего участия в исследовательском исследовании, включающем терапевтическое вмешательство.
  • Любой клинически значимый анамнез/наличие неконтролируемого системного заболевания
  • Сдача крови (≥500 мл) в течение 7 дней до введения исследуемого препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Впрыск ARC-AAT
Внутривенное введение ARC-AAT Injection (4 мг/кг или 6 мг/кг) каждые 28 дней, всего 7 доз.
Лекарство: Впрыск ARC-AAT
Терапевтический препарат на основе РНК-интерференции (РНКи) для печени

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и частота нежелательных явлений как показатель безопасности и переносимости многократных доз ARC-AAT Injection
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 287. Визит в конце исследования
От исходного уровня до дня 287. Визит в конце исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем циркулирующих уровней альфа-1-антитрипсина в сыворотке крови
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 287. Визит в конце исследования
От исходного уровня до дня 287. Визит в конце исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 октября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARCAAT2001
  • 2016-000917-59 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Впрыск ARC-AAT

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Georgia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться