Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en effect van ARC-AAT-injectie op circulerende en intrahepatische alfa-1-antitrypsinespiegels

10 december 2025 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een open-label, multi-dosis, fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op circulerende en intrahepatische alfa-1-antitrypsinespiegels van ARC-AAT te bepalen, zoals blijkt uit veranderingen in leverbiopsie bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) )

Patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) zullen worden ingeschreven om meerdere doses ARC-AAT-injectie te ontvangen. Alle proefpersonen zullen een biopsie vóór de dosis en een biopsie na de laatste dosis nodig hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multi-center onderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op intrahepatische en circulerende alfa-1 antitrypsine (AAT)-spiegels van ARC-AAT-injectie, intraveneus toegediend, te evalueren. Deelnemers die een door de Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend en aan alle geschiktheidscriteria van het protocol voldoen, zullen meerdere intraveneuze doses (7 totale doses toegediend elke 28 dagen) ARC-AAT-injectie ontvangen. Patiënten die eerder, momenteel of nooit AAT-augmentatietherapie kregen, kunnen worden ingeschreven. Alle proefpersonen zullen een pre-dosis biopsie en een post-dosis biopsie nodig hebben, voltooid na de laatste dosis of bij vroegtijdige beëindiging, indien van toepassing. Voor elke deelnemer is de duur van de studiekliniekbezoeken ongeveer 49 weken, vanaf het begin van de screeningperiode tot het bezoek aan het einde van de studie op dag 287 (EOS).

De volgende evaluaties zullen tijdens het onderzoek met regelmatige tussenpozen worden uitgevoerd: medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, bloedtest voor bijengifallergie, metingen van vitale functies (bloeddruk, temperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie), gewicht, monitoring van bijwerkingen, elektrocardiogrammen (ECG's). ), zwangerschapstesten (vrouwen), gelijktijdige medicatie-evaluatie, longfunctietesten, klinische laboratoriumtesten waaronder hematologie, coagulatie, chemie, FibroTest, anti-drug antilichamen, drugscreens, serum AAT-spiegels, leverbiopsie, FibroScan en urineonderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A9
        • Research Site 1
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Research Site 2
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Research Site 3
  • Zweden
      • Malmo, Zweden, SE-205 02
        • Research Site 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of niet-verzorgende vrouwelijke patiënten van 18 tot en met 75 jaar op het moment van de screening
  • Eerdere diagnose van PiZZ genotype Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)
  • Niet-roker (geen dagelijkse sigarettenroker) gedurende ten minste drie jaar met huidige niet-rokenstatus bevestigd door cotinine in urine bij screening.
  • Zeer effectieve anticonceptie met dubbele barrière (zowel mannelijke als vrouwelijke partners) tijdens de studie en gedurende 3 maanden na de laatste dosis ARC-AAT-injectie
  • Geschikte veneuze toegang voor bloedafname

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende diagnose van leverfibrose door een andere oorzaak dan AATD
  • Geschiedenis van slecht gecontroleerde auto-immuunziekte, of een geschiedenis van auto-immuunhepatitis
  • Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Seropositief voor Hepatitis B-virus (HBV) of Hepatitis C-virus (HCV)
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Geschiedenis van hartritmestoornissen
  • Symptomatisch hartfalen, onstabiele angina pectoris, myocardinfarct, ernstige cardiovasculaire aandoeningen, voorbijgaande ischemische aanval (TIA) of cerebrovasculair accident (CVA) binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 2 jaar behalve voor adequaat behandeld basaalcelcarcinoom, plaveiselcelkanker, oppervlakkige blaastumoren of in situ baarmoederhalskanker
  • Geschiedenis van een grote operatie binnen 1 maand na screening
  • Regelmatig alcoholgebruik binnen een maand voorafgaand aan het Onderzoeksbezoek
  • Gebruik van illegale drugs (zoals cocaïne, fencyclidine [PCP] en ​​crack) binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening of positieve urinedrugscreening bij de screening
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering of huidige deelname aan een onderzoeksstudie met een therapeutische interventie
  • Elke klinisch significante geschiedenis/aanwezigheid van een ongecontroleerde systemische ziekte
  • Bloeddonatie (≥500 ml) binnen 7 dagen voorafgaand aan toediening van de studiebehandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARC-AAT-injectie
Intraveneuze toediening van ARC-AAT-injectie (4 mg/kg of 6 mg/kg) elke 28 dagen voor in totaal 7 doses
Geneesmiddel: ARC-AAT-injectie
Op RNA-interferentie (RNAi) gebaseerd, op de lever gericht therapeutisch middel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en frequentie van bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses ARC-AAT-injectie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 287 einde studiebezoek
Basislijn tot en met dag 287 einde studiebezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in circulerende serumspiegels van alfa-1-antitrypsine
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 287 einde studiebezoek
Basislijn tot en met dag 287 einde studiebezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

14 september 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

18 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARCAAT2001
  • 2016-000917-59 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren