순환 및 간내 Alpha-1 항트립신 수치에 대한 ARC-AAT 주사의 안전성, 내약성 및 효과
알파-1 항트립신 결핍 환자에서 간 생검의 변화로 입증된 ARC-AAT의 순환 및 간내 알파-1 항트립신 수준에 대한 안전성, 내약성 및 효과를 결정하기 위한 공개 라벨, 다중 용량, 2상 연구(AATD) )
연구 개요
상세 설명
이것은 정맥 내로 투여되는 ARC-AAT 주사액의 간내 및 순환 알파-1 항트립신(AAT) 수준에 대한 안전성, 내약성 및 효과를 평가하기 위한 다중 센터, 다중 용량 연구입니다. IRB/EC(Institutional Review Board/Ethics Committee) 승인 사전 동의서에 서명하고 프로토콜 적격성 기준을 모두 충족한 참가자는 ARC-AAT 주사를 여러 번 정맥 주사(28일마다 총 7회 투여)합니다. 이전에, 현재 또는 AAT 확대 요법을 받은 적이 없는 환자는 등록이 허용됩니다. 모든 피험자는 투여 전 생검과 마지막 투여 후 또는 적용 가능한 경우 조기 종료 시 완료되는 투여 후 생검이 필요합니다. 각 참가자에 대해 연구 클리닉 방문 기간은 스크리닝 기간 시작부터 287일 연구 종료(EOS) 방문까지 약 49주입니다.
다음 평가는 연구 전반에 걸쳐 정기적인 간격으로 수행됩니다: 병력, 신체 검사, 봉독 알레르기 혈액 검사, 활력 징후 측정(혈압, 체온, 심박수, 호흡수), 체중, 부작용 모니터링, 심전도(ECGs) ), 임신 테스트(여성), 동시 투약 평가, 폐 기능 테스트, 혈액학, 응고, 화학, FibroTest, 항약물 항체, 약물 선별, 혈청 AAT 수치, 간 생검, FibroScan 및 소변 검사를 포함한 임상 실험실 테스트.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시점에 18-75세의 남성 또는 비수유 여성 환자
- PiZZ 유전자형 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)의 이전 진단
- 스크리닝 시 소변 코티닌으로 확인된 현재 금연 상태로 최소 3년 동안 비흡연자(매일 담배를 피우는 사람이 아님).
- 연구 기간 동안 및 ARC-AAT 주사의 마지막 투여 후 3개월 동안 매우 효과적인 이중 장벽 피임법(남성 및 여성 파트너 모두)
- 채혈에 적합한 정맥 접근
제외 기준:
- AATD 이외의 원인으로 인한 간 섬유증의 알려진 진단
- 잘 조절되지 않는 자가면역 질환의 병력 또는 자가면역 간염의 병력
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 혈청양성
- 조절되지 않는 고혈압
- 심장 리듬 장애의 병력
- 연구 시작 전 6개월 이내에 증상이 있는 심부전, 불안정 협심증, 심근경색, 중증 심혈관 질환, 일과성 허혈 발작(TIA) 또는 뇌혈관 사고(CVA)
- 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 편평 세포 피부암, 표재성 방광 종양 또는 상피 자궁경부암을 제외한 지난 2년 이내에 악성 종양의 병력
- 스크리닝 1개월 이내 주요 수술 이력
- 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 정기적인 음주
- 스크리닝 전 1년 이내에 불법 약물(예: 코카인, 펜시클리딘[PCP] 및 크랙) 사용 또는 스크리닝 시 소변 약물 스크리닝 양성
- 투약 전 30일 이내 또는 현재 치료 개입이 포함된 조사 연구에 참여 중인 조사 제제 또는 장치의 사용
- 조절되지 않는 전신 질환의 임상적으로 중요한 병력/존재
- 연구 치료제 투여 전 7일 이내의 헌혈(≥500mL)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARC-AAT 주사
ARC-AAT 주사(4mg/kg 또는 6mg/kg)를 28일마다 총 7회 정맥 투여
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RNA 간섭(RNAi) 기반 간 표적 치료제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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다회 용량의 ARC-AAT 주사의 안전성 및 내약성의 척도로서 부작용의 발생률 및 빈도
기간: 연구 종료 방문 287일까지 기준선
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연구 종료 방문 287일까지 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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알파-1 항트립신의 순환 혈청 수준에서 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 종료 방문 287일까지 기준선
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연구 종료 방문 287일까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARCAAT2001
- 2016-000917-59 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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