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Sicurezza, tollerabilità ed effetto dell'iniezione di ARC-AAT sui livelli circolanti e intraepatici di alfa-1 antitripsina

10 dicembre 2025 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multidose, di fase 2 per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto sui livelli circolanti e intraepatici di antitripsina alfa-1 di ARC-AAT come evidenziato dai cambiamenti nella biopsia epatica in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) )

I pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) saranno arruolati per ricevere dosi multiple di iniezione di ARC-AAT. Tutti i soggetti richiederanno una biopsia pre-dose e una biopsia dopo l'ultima dose.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico e multidose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto sui livelli intraepatici e circolanti di Alpha-1 Antitripsina (AAT) dell'iniezione di ARC-AAT, somministrata per via endovenosa. I partecipanti che hanno firmato un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/EC) e hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissibilità del protocollo riceveranno dosi multiple per via endovenosa (7 dosi totali somministrate ogni 28 giorni) di ARC-AAT Iniezione. I pazienti in precedenza, attualmente o mai sottoposti a terapia di potenziamento dell'AAT sono accettabili per l'arruolamento. Tutti i soggetti richiederanno una biopsia pre-dose e una biopsia post-dose completate dopo l'ultima dose o al termine anticipato, a seconda dei casi. Per ogni partecipante la durata delle visite cliniche dello studio è di circa 49 settimane, dall'inizio del periodo di screening alla visita di fine studio (EOS) del giorno 287.

Le seguenti valutazioni verranno eseguite a intervalli regolari durante lo studio: anamnesi, esami fisici, analisi del sangue per l'allergia al veleno d'api, misurazioni dei segni vitali (pressione sanguigna, temperatura, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria), peso, monitoraggio degli eventi avversi, elettrocardiogrammi (ECG ), test di gravidanza (femmine), valutazione di farmaci concomitanti, test di funzionalità polmonare, test di laboratorio clinici tra cui ematologia, coagulazione, chimica, FibroTest, anticorpi anti-farmaco, screening farmacologici, livelli sierici di AAT, biopsia epatica, FibroScan e analisi delle urine.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A9
        • Research Site 1
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Research Site 2
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site 3
  • Svezia
      • Malmo, Svezia, SE-205 02
        • Research Site 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi o femmine non infermieristiche di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi, al momento dello screening
  • Precedente diagnosi di deficit di genotipo PiZZ Alpha-1 Antitripsina (AATD)
  • Non fumatore (non fumatore quotidiano) da almeno tre anni con attuale stato di non fumatore confermato da cotinina nelle urine allo screening.
  • Contraccezione a doppia barriera altamente efficace (partner sia maschi che femmine) durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose di ARC-AAT Injection
  • Accesso venoso adatto per il prelievo di sangue

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi nota di fibrosi epatica da una causa diversa da AATD
  • Storia di malattia autoimmune scarsamente controllata o qualsiasi storia di epatite autoimmune
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Sieropositivo per virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  • Ipertensione incontrollata
  • Storia di disturbi del ritmo cardiaco
  • Insufficienza cardiaca sintomatica, angina instabile, infarto miocardico, grave malattia cardiovascolare, attacco ischemico transitorio (TIA) o accidente cerebrovascolare (CVA) nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Storia di malignità negli ultimi 2 anni ad eccezione di carcinoma basocellulare adeguatamente trattato, carcinoma cutaneo a cellule squamose, tumori superficiali della vescica o carcinoma cervicale in situ
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro 1 mese dallo screening
  • Uso regolare di alcol entro un mese prima della visita di screening
  • Uso di droghe illecite (come cocaina, fenciclidina [PCP] e crack) entro 1 anno prima dello screening o screening tossicologico delle urine positivo allo screening
  • Uso di un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione o partecipazione attuale a uno studio sperimentale che prevede un intervento terapeutico
  • Qualsiasi storia/presenza clinicamente significativa di una malattia sistemica incontrollata
  • Donazione di sangue (≥500 ml) entro 7 giorni prima della somministrazione del trattamento in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iniezione ARC-AAT
Somministrazione endovenosa di ARC-AAT Injection (4 mg/kg o 6 mg/kg) ogni 28 giorni per un totale di 7 dosi
Droga: Iniezione ARC-AAT
Terapeutica mirata al fegato basata sull'interferenza dell'RNA (RNAi).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e frequenza degli eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità di dosi multiple di ARC-AAT Injection
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 287 Visita di fine studio
Basale fino al giorno 287 Visita di fine studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici circolanti di alfa-1 antitripsina
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 287 Visita di fine studio
Basale fino al giorno 287 Visita di fine studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

14 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARCAAT2001
  • 2016-000917-59 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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