Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effekt af ARC-AAT-injektion på cirkulerende og intrahepatiske alfa-1-antitrypsinniveauer

17. maj 2017 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et åbent, multi-dosis, fase 2-studie for at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten og virkningen på cirkulerende og intrahepatiske alfa-1-antitrypsin-niveauer af ARC-AAT som bevist ved ændringer i leverbiopsi hos patienter med alfa-1-antitrypsin-mangel (AATD) )

Patienter med Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) vil blive indskrevet til at modtage flere doser ARC-AAT-injektion. Alle forsøgspersoner vil kræve en biopsi før dosis og en biopsi efter sidste dosis.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multi-center, multi-dosis undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten på intrahepatiske og cirkulerende Alpha-1 Antitrypsin (AAT) niveauer af ARC-AAT injektion, administreret intravenøst. Deltagere, der har underskrevet en Institutionel Revisionskomité/Etisk Komité (IRB/EC) godkendt informeret samtykkeformular og opfyldt alle protokollens berettigelseskriterier, vil modtage flere intravenøse doser (7 samlede doser administreret hver 28. dag) af ARC-AAT-injektion. Patienter, der tidligere, i øjeblikket eller aldrig har modtaget AAT-augmentationsterapi, er acceptable for tilmelding. Alle forsøgspersoner vil kræve en før-dosis biopsi og en post-dosis biopsi afsluttet efter den sidste dosis eller ved tidlig seponering, alt efter hvad der er relevant. For hver deltager er varigheden af ​​undersøgelsens klinikbesøg cirka 49 uger fra begyndelsen af ​​screeningsperioden til dag 287 afslutningen af ​​studiebesøget (EOS).

Følgende evalueringer vil blive udført med regelmæssige intervaller gennem hele undersøgelsen: sygehistorie, fysiske undersøgelser, blodprøve for bigiftallergi, målinger af vitale tegn (blodtryk, temperatur, hjertefrekvens, respirationsfrekvens), vægt, overvågning af bivirkninger, elektrokardiogrammer (EKG'er). ), graviditetstests (kvinder), samtidig medicinevaluering, lungefunktionstest, kliniske laboratorietests inklusive hæmatologi, koagulation, kemi, FibroTest, anti-lægemiddelantistoffer, lægemiddelscreeninger, serum AAT-niveauer, leverbiopsi, FibroScan og urinanalyse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo Foundation, University of Pavia
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, SE-205 02
        • Skane University Hospital, Department of Gastroenterology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller ikke-plejende kvindelige patienter i alderen 18-75 år inklusive, på screeningstidspunktet
  • Tidligere diagnose af PiZZ genotype Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)
  • Ikke-ryger (ikke daglig cigaretryger) i mindst tre år med aktuel ikke-rygerstatus bekræftet af urinkotinin ved screening.
  • Meget effektiv, dobbeltbarriere prævention (både mandlige og kvindelige partnere) under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis ARC-AAT-injektion
  • Egnet venøs adgang til blodprøvetagning

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt diagnose af leverfibrose af en anden årsag end AATD
  • Anamnese med dårligt kontrolleret autoimmun sygdom eller enhver historie med autoimmun hepatitis
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Seropositiv for Hepatitis B-virus (HBV) eller Hepatitis C-virus (HCV)
  • Ukontrolleret hypertension
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser
  • Symptomatisk hjertesvigt, ustabil angina, myokardieinfarkt, alvorlig kardiovaskulær sygdom, forbigående iskæmisk anfald (TIA) eller cerebrovaskulær ulykke (CVA) inden for 6 måneder før studiestart
  • Anamnese med malignitet inden for de sidste 2 år bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellehudkræft, overfladiske blæretumorer eller in situ livmoderhalskræft
  • Anamnese med større operation inden for 1 måned efter screening
  • Regelmæssig brug af alkohol inden for en måned før screeningsbesøget
  • Brug af ulovlige stoffer (såsom kokain, phencyclidin [PCP] og crack) inden for 1 år før screening eller positiv urinstofscreening ved screening
  • Brug af et forsøgsmiddel eller -udstyr inden for 30 dage før dosering eller nuværende deltagelse i en undersøgelse, der involverer en terapeutisk intervention
  • Enhver klinisk signifikant historie/tilstedeværelse af en ukontrolleret systemisk sygdom
  • Bloddonation (≥500 ml) inden for 7 dage før administration af studiebehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARC-AAT indsprøjtning
Intravenøs administration af ARC-AAT-injektion (4 mg/kg eller 6 mg/kg) hver 28. dag i i alt 7 doser
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens (RNAi)-baseret, lever-målrettet terapeutisk middel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og hyppighed af uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet af flere doser ARC-AAT-injektion
Tidsramme: Baseline til og med dag 287 afslutning af studiebesøg
Baseline til og med dag 287 afslutning af studiebesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i cirkulerende serumniveauer af alfa-1 antitrypsin
Tidsramme: Baseline til og med dag 287 afslutning af studiebesøg
Baseline til og med dag 287 afslutning af studiebesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2016

Først opslået (Skøn)

14. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARCAAT2001
  • 2016-000917-59 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med ARC-AAT indsprøjtning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner