中枢神経系サルコイドーシスに対する ACTHAR 療法

中枢神経系 (CNS) の関与は、サルコイドーシスの最も深刻な症状の 1 つです。 軟髄膜、脊髄、または脳実質に影響を与えるサルコイドーシスは、困難な経過の前兆であり、しばしば重度の障害または死亡をもたらします（1）. 中等度および重度の CNS サルコイドーシスの治療には、通常、コルチコステロイドとメトトレキサートなどの細胞毒性薬の組み合わせが含まれます (2)。 残念なことに、ほとんどの反応率は、コルチコステロイド単独では 29 ～ 38% の範囲であると報告されており、サルコイドーシスにおける細胞傷害性薬剤の影響が現れるまでに最大 6 か月かかります。 典型的なシナリオは、かなりの毒性が発現しているにもかかわらず、患者が最適な有効性を持たない高用量グルココルチコイドで長期間治療されているというものです。 一部のシリーズでは、シクロホスファミドまたはインフリキシマブが有益である可能性があると報告されていますが (3)、これらのアプローチは、潜在的に深刻な毒性、有効性の損失、または支払者の制約によって制限されています。

. ACTHAR は、1952 年に FDA によって最初に承認された副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) の 39 アミノ酸ペプチド天然型です。 それ以来、呼吸器サルコイドーシス、多発性硬化症、乳児痙攣を含む 19 の適応症で承認されています。