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ACTHAR-Therapie bei Sarkoidose des zentralen Nervensystems

19. November 2020 aktualisiert von: The Cleveland Clinic
Es besteht ein Bedarf an einer zuverlässigeren, schnelleren Therapie, die als Alternative zu Glukokortikoiden bei schwerer Sarkoidose des zentralen Nervensystems (ZNS) verwendet werden kann. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von ACTHAR-Gel bei ZNS-Sarkoidose nachzuweisen und Informationen über seine Sicherheit und Verträglichkeit bereitzustellen

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Beteiligung des Zentralnervensystems (ZNS) ist eine der schwersten Manifestationen der Sarkoidose. Die Sarkoidose der Leptomeningen, des Rückenmarks oder des Hirnparenchyms weist einen schwierigen Verlauf auf und führt häufig zu schwerer Behinderung oder zum Tod (1). Die Behandlung von mittelschwerer und schwerer ZNS-Sarkoidose umfasst typischerweise eine Kombination aus Kortikosteroiden und zytotoxischen Wirkstoffen wie Methotrexat (2). Leider liegen Berichten zufolge die meisten Ansprechraten nur im Bereich von 29–38 % für Kortikosteroide allein, und die Wirkungen zytotoxischer Mittel bei Sarkoidose benötigen bis zu 6 Monate, um einzutreten. Ein typisches Szenario ist, dass Patienten trotz Entwicklung erheblicher Toxizitäten über längere Zeit mit hochdosierten Glukokortikoiden mit suboptimaler Wirksamkeit behandelt werden. Einige Serien berichten, dass Cyclophosphamid oder Infliximab vorteilhaft sein können (3), aber diese Ansätze sind durch potenziell schwere Toxizitäten, Wirksamkeitsverlust oder Kostenträgerbeschränkungen begrenzt.

. ACTHAR ist eine aus 39 Aminosäuren bestehende natürliche Peptidform des Adrenocorticotropin-Hormons (ACTH), die erstmals 1952 von der FDA zugelassen wurde. Es wurde seitdem für 19 Indikationen zugelassen, darunter respiratorische Sarkoidose, Multiple Sklerose und infantile Spasmen.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit Sarkoidose gemäß ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidose and Other Granulomatous Disorders)
  • Stabile immunsuppressive Ausgangsmedikation

  • Mittelschwere bis schwere Erkrankung, definiert durch mindestens eines der folgenden Kriterien:

    • Hirnnervenlähmung
    • Neurologische Defizite im Zusammenhang mit einer intraparenchymalen Beteiligung des Gehirns, des Rückenmarks und/oder der Cauda equina
    • Durale oder leptomeningeale Beteiligung von Gehirn und/oder Rückenmark
    • Hydrozephalus
    • Krampfanfälle

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer zugrunde liegenden neurologischen Störung, die möglicherweise die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen würde
  • Signifikante Änderung der Kortikosteroiddosis innerhalb der letzten 4 Wochen oder anderer immunsuppressiver Medikamente innerhalb der letzten 6 Monate
  • Hinweise auf eine aktuelle schwere Infektion oder eine Vorgeschichte chronischer oder wiederkehrender Infektionen.
  • Kontraindikation für hochdosierte Kortikosteroide (z. unkontrollierter Blutzucker).
  • Allergien gegen vom Schwein stammende Proteine
  • Vorgeschichte einer opportunistischen Infektion innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Geschichte der Malignität.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell: H.P. Achtar-Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (Repositorium Corticotropin) Injektion, 80 E täglich für 10 Tage, dann 80 E zweimal wöchentlich für bis zu insgesamt 48 Wochen der Therapie.
Arzneimittel: Repository Corticotropin-Injektion
  • Erstbehandlung mit 80 Einheiten täglich für zehn Tage (Einleitungsphase)
  • Erhaltungsbehandlung mit 80 Einheiten zweimal wöchentlich (Erhaltungsphase)
Andere Namen:
  • ACTH
  • ACTH-Gel
  • H.P. Acthar-Gel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit klinisch signifikanter Verbesserung – erfolgreiches Ausschleichen der Glukokortikoide.
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit klinisch signifikanter Besserung – keine Notwendigkeit einer Eskalation einer anderen Therapie.
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Mitarbeiter

Mallinckrodt

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACTHAR CNS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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