ACTHAR terapi for sarkoidose i centralnervesystemet
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Centralnervesystemet (CNS) involvering er en af de mest alvorlige manifestationer af sarkoidose. Sarcoidose, der påvirker leptomeninges, rygmarv eller hjerneparenkym, varsler et vanskeligt forløb og resulterer ofte i alvorlig invaliditet eller død (1). Behandling af moderat og svær CNS-sarkoidose involverer typisk en kombination af kortikosteroider og cytotoksiske midler såsom methotrexat (2). Desværre er de fleste responsrater angiveligt kun i intervallet 29-38% for kortikosteroider alene, og virkningerne af cytotoksiske midler ved sarkoidose kræver op til 6 måneder at opstå. Et typisk scenarie er, at patienter behandles i længere perioder med højdosis glukokortikoider med suboptimal effektivitet på trods af udvikling af betydelig toksicitet. Nogle serier rapporterer, at cyclophosphamid eller infliximab kan være gavnligt (3), men disse tilgange er begrænset af potentielt alvorlige toksiciteter, tab af effektivitet eller betaler-begrænsninger.
. ACTHAR er en 39-aminosyre peptid naturlig form af adrenokortikotropinhormon (ACTH), som oprindeligt blev godkendt i 1952 af FDA. Det er siden blevet godkendt til 19 indikationer, herunder respiratorisk sarkoidose, multipel sklerose og infantile spasmer.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med sarkoidose som defineret af ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders)
- Stabil baseline immunsuppressiv medicin
Moderat til svær sygdom som defineret af mindst et af følgende kriterier:
- Kranial nerve parese
- Neurologiske underskud relateret til intraparenchymal hjerne, rygmarv og/eller cauda equina involvering
- Dural eller leptomeningeal involvering af hjerne og/eller rygmarv
- Hydrocephalus
- Anfald
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af enhver underliggende neurologisk lidelse, der potentielt ville forvirre fortolkningen af undersøgelsesresultaterne
- Betydelig ændring i kortikosteroiddosis inden for de seneste 4 uger eller anden immunsuppressiv medicin inden for de seneste 6 måneder
- Bevis på nuværende alvorlig infektion eller en historie med kroniske eller tilbagevendende infektioner.
- Kontraindikation til højdosis kortikosteroider (f. ukontrolleret blodsukker).
- Allergi over for proteiner fra svin
- Har en historie med enhver opportunistisk infektion inden for 6 måneder før screening
- Historie om malignitet.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (depot corticotropin) Injektion, 80 U dagligt i 10 dage, derefter 80 U to gange ugentligt i op til i alt 48 uger i behandling.
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af patienter med klinisk signifikant forbedring - vellykket nedtrapning af glukokortikoid.
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af patienter med klinisk signifikant bedring - intet behov for optrapning af anden terapi.
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ACTHAR CNS
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .