Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ACTHAR terápia a központi idegrendszer szarkoidózisára

2020. november 19. frissítette: The Cleveland Clinic
Megbízhatóbb, gyorsabb terápiára van szükség, amely a glükokortikoidok alternatívájaként alkalmazható súlyos központi idegrendszeri (CNS) szarkoidózisban. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy bizonyítékot nyújtson az ACTHAR gél hatékonyságára a központi idegrendszeri szarkoidózisban, és információt nyújtson biztonságosságáról és tolerálhatóságáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A központi idegrendszer (CNS) érintettsége a szarkoidózis egyik legsúlyosabb megnyilvánulása. A leptomeningeket, a gerincvelőt vagy az agyi parenchymát érintő szarkoidózis nehéz lefolyást jelent, és gyakran súlyos rokkantságot vagy halált okoz (1). A közepesen súlyos és súlyos központi idegrendszeri szarkoidózis kezelése jellemzően kortikoszteroidok és citotoxikus szerek, például metotrexát kombinációját foglalja magában (2). Sajnos a legtöbb válaszarány a jelentések szerint csak a 29-38%-os tartományba esik önmagában a kortikoszteroidok esetében, és a citotoxikus szerek szarkoidózisban kifejtett hatásai akár 6 hónapot is igénybe vehetnek. Egy tipikus forgatókönyv az, hogy a betegeket hosszú ideig kezelik nagy dózisú glükokortikoidokkal, amelyek hatékonysága szuboptimális a jelentős toxicitás kialakulása ellenére. Egyes sorozatok arról számolnak be, hogy a ciklofoszfamid vagy az infliximab előnyös lehet (3), de ezeket a megközelítéseket korlátozzák a potenciálisan súlyos toxicitás, a hatékonyság elvesztése vagy a fizetési korlátok.

. Az ACTHAR az adrenokortikotropin hormon (ACTH) 39 aminosavból álló peptid természetes formája, amelyet eredetileg 1952-ben hagyott jóvá az FDA. Azóta 19 indikációra engedélyezték, beleértve a légúti szarkoidózist, a sclerosis multiplexet és a csecsemőkori görcsöket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders) által meghatározott szarkoidózisban szenvedő beteg
  • Stabil kiindulási immunszuppresszív gyógyszerek

  • Közepesen súlyos vagy súlyos betegség, amelyet a következő kritériumok legalább egyike határoz meg:

    • Az agyideg bénulása
    • Az intraparenchymalis agy, a gerincvelő és/vagy a cauda equina érintettségével kapcsolatos neurológiai hiányosságok
    • Az agy és/vagy a gerincvelő durális vagy leptomeningeális érintettsége
    • Hydrocephalus
    • Rohamok

Kizárási kritériumok:

  • Bármely mögöttes neurológiai rendellenesség diagnózisa, amely potenciálisan megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését
  • Jelentős változás a kortikoszteroid dózisban az elmúlt 4 hétben, vagy más immunszuppresszív gyógyszeres kezelésben az elmúlt 6 hónapban
  • Jelenlegi súlyos fertőzés bizonyítéka, vagy krónikus vagy visszatérő fertőzések anamnézisében.
  • Ellenjavallatok nagy dózisú kortikoszteroidok (pl. ellenőrizetlen vércukorszint).
  • Allergia a sertés eredetű fehérjékre
  • A szűrést megelőző 6 hónapon belül bármilyen opportunista fertőzés szerepel a kórelőzményében
  • Rosszindulatú daganatok anamnézisében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar gél (repository corticotropin) injekció, 80 E naponta 10 napon keresztül, majd 80 E hetente kétszer, összesen 48 hétig a kezelés alatt.
Drog: Repository Corticotropin injekció
  • Kezdő kezelés napi 80 egységgel tíz napon át (indukciós fázis)
  • Fenntartó kezelés hetente kétszer 80 egységgel (karbantartó fázis)
Más nevek:
  • ACTH
  • ACTH gél
  • H.P. Acthar gél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Klinikailag szignifikáns javulást mutató betegek aránya - sikeres glükokortikoid szűkítés.
Időkeret: 12 hét
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Klinikailag szignifikáns javulással rendelkező betegek aránya - nincs szükség más terápia fokozására.
Időkeret: 12 hét
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Cleveland Clinic

Együttműködők

Mallinckrodt

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. szeptember 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 29.

Első közzététel (Becslés)

2016. szeptember 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. november 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 19.

Utolsó ellenőrzés

2020. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACTHAR CNS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Repository Corticotropin injekció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel