ACTHAR Terapia sarkoidozy ośrodkowego układu nerwowego
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) jest jednym z najcięższych objawów sarkoidozy. Sarkoidoza obejmująca opon mózgowo-rdzeniowych, rdzeń kręgowy lub miąższ mózgu ma trudny przebieg i często kończy się ciężkim kalectwem lub śmiercią (1). Leczenie umiarkowanej i ciężkiej sarkoidozy ośrodkowego układu nerwowego zazwyczaj obejmuje połączenie kortykosteroidów i środków cytotoksycznych, takich jak metotreksat (2). Niestety, według doniesień większość wskaźników odpowiedzi mieści się tylko w zakresie 29-38% dla samych kortykosteroidów, a działanie środków cytotoksycznych w sarkoidozie wymaga do 6 miesięcy. Typowym scenariuszem jest to, że pacjenci są leczeni przez dłuższy czas dużymi dawkami glukokortykoidów o suboptymalnej skuteczności pomimo rozwoju znacznych toksyczności. Niektóre serie donoszą, że cyklofosfamid lub infliksymab mogą być korzystne (3), ale metody te są ograniczone przez potencjalnie ciężką toksyczność, utratę skuteczności lub ograniczenia płatnicze.
. ACTHAR to 39-aminokwasowy peptyd, naturalna postać hormonu adrenokortykotropowego (ACTH), który został pierwotnie zatwierdzony w 1952 roku przez FDA. Od tego czasu został zatwierdzony do 19 wskazań, w tym sarkoidozy układu oddechowego, stwardnienia rozsianego i skurczów dziecięcych.
Typ studiów
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z sarkoidozą zdefiniowaną przez ATS/ERS/WASOG (Amerykańskie Towarzystwo Klatki Piersiowej/Europejskie Towarzystwo Klatki Piersiowej/Światowe Stowarzyszenie ds. Sarkoidozy i Innych Zaburzeń Ziarniniakowych)
- Stabilne wyjściowe leki immunosupresyjne
Umiarkowana do ciężkiej choroba zdefiniowana przez co najmniej jedno z następujących kryteriów:
- Porażenie nerwu czaszkowego
- Deficyty neurologiczne związane z zajęciem śródmiąższowego mózgu, rdzenia kręgowego i/lub ogona końskiego
- Zajęcie opony twardej lub opon mózgowo-rdzeniowych mózgu i/lub rdzenia kręgowego
- wodogłowie
- drgawki
Kryteria wyłączenia:
- Diagnoza jakiegokolwiek podstawowego zaburzenia neurologicznego, które potencjalnie mogłoby zakłócić interpretację wyników badania
- Znacząca zmiana dawki kortykosteroidów w ciągu ostatnich 4 tygodni lub inne leki immunosupresyjne w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Dowody na obecną poważną infekcję lub historię przewlekłych lub nawracających infekcji.
- Przeciwwskazania do kortykosteroidów w dużych dawkach (np. niekontrolowany poziom cukru we krwi).
- Alergie na białka pochodzenia wieprzowego
- Mieć historię jakiejkolwiek infekcji oportunistycznej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Historia nowotworów złośliwych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalny: H.P. Żel Achtar 80 j
HP Acthar Gel (repozytorium kortykotropiny) iniekcje, 80 j. dziennie przez 10 dni, następnie 80 j. dwa razy w tygodniu przez łącznie 48 tygodni terapii.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów z klinicznie istotną poprawą – skuteczne zmniejszanie dawki glukokortykoidów.
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów z klinicznie istotną poprawą – brak konieczności eskalacji innej terapii.
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACTHAR CNS
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .