Terapia ACTHAR para Sarcoidose do Sistema Nervoso Central
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O envolvimento do sistema nervoso central (SNC) é uma das manifestações mais graves da sarcoidose. A sarcoidose afetando as leptomeninges, a medula espinhal ou o parênquima cerebral indica um curso difícil e freqüentemente resulta em incapacidade grave ou morte (1). O tratamento da sarcoidose moderada e grave do SNC geralmente envolve uma combinação de corticosteróides e agentes citotóxicos, como o metotrexato (2). Infelizmente, a maioria das taxas de resposta estão apenas na faixa de 29-38% para corticosteróides sozinhos, e os efeitos dos agentes citotóxicos na sarcoidose requerem até 6 meses para ocorrer. Um cenário típico é que os pacientes são tratados por períodos prolongados com altas doses de glicocorticóides com eficácia abaixo do ideal, apesar do desenvolvimento de toxicidades substanciais. Algumas séries relatam que a ciclofosfamida ou o infliximabe podem ser benéficos (3), mas essas abordagens são limitadas por toxicidades potencialmente graves, perda de eficácia ou restrições do pagador.
. ACTHAR é uma forma natural de peptídeo de 39 aminoácidos do hormônio adrenocorticotropina (ACTH) que foi inicialmente aprovado em 1952 pelo FDA. Desde então, foi aprovado para 19 indicações, incluindo sarcoidose respiratória, esclerose múltipla e espasmos infantis.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com sarcoidose conforme definido pela ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders)
- Medicamentos imunossupressores basais estáveis
Doença moderada a grave definida por pelo menos um dos seguintes critérios:
- Paralisia do nervo craniano
- Déficits neurológicos relacionados ao envolvimento intraparenquimatoso do cérebro, medula espinhal e/ou cauda equina
- Envolvimento dural ou leptomeníngeo do cérebro e/ou medula espinhal
- Hidrocefalia
- convulsões
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de qualquer distúrbio neurológico subjacente que possa confundir a interpretação dos resultados do estudo
- Mudança significativa na dose de corticosteroide nas últimas 4 semanas ou outra medicação imunossupressora nos últimos 6 meses
- Evidência de infecção grave atual ou história de infecções crônicas ou recorrentes.
- Contra-indicação para altas doses de corticosteróides (ex. açúcar no sangue descontrolado).
- Alergias a proteínas derivadas de porco
- Ter um histórico de qualquer infecção oportunista dentro de 6 meses antes da triagem
- História de malignidade.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Experimental: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Injeção de Acthar Gel (repositório de corticotropina), 80 U diariamente por 10 dias, depois 80 U duas vezes por semana por até um total de 48 semanas de terapia.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes com melhora clinicamente significativa - redução bem-sucedida de glicocorticóides.
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes com melhora clinicamente significativa - sem necessidade de escalonamento de outra terapia.
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACTHAR CNS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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