Terapia ACTHAR per la sarcoidosi del sistema nervoso centrale

Il coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) è una delle manifestazioni più gravi della sarcoidosi. La sarcoidosi che colpisce le leptomeningi, il midollo spinale o il parenchima cerebrale fa presagire un decorso difficile e spesso provoca grave disabilità o morte (1). Il trattamento della sarcoidosi moderata e grave del sistema nervoso centrale comporta in genere una combinazione di corticosteroidi e agenti citotossici come il metotrexato (2). Sfortunatamente, secondo quanto riferito, la maggior parte dei tassi di risposta è solo nell'intervallo del 29-38% per i soli corticosteroidi e gli effetti degli agenti citotossici nella sarcoidosi richiedono fino a 6 mesi per manifestarsi. Uno scenario tipico è che i pazienti vengano trattati per periodi prolungati con glucocorticoidi ad alte dosi con efficacia subottimale nonostante lo sviluppo di tossicità sostanziali. Alcune serie riportano che la ciclofosfamide o l'infliximab possono essere utili (3), ma questi approcci sono limitati da tossicità potenzialmente gravi, perdita di efficacia o vincoli del pagatore.

. ACTHAR è una forma naturale di peptide di 39 aminoacidi dell'ormone adrenocorticotropina (ACTH) inizialmente approvato nel 1952 dalla FDA. Da allora è stato approvato per 19 indicazioni tra cui sarcoidosi respiratoria, sclerosi multipla e spasmi infantili.