Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия ACTHAR при саркоидозе центральной нервной системы

19 ноября 2020 г. обновлено: The Cleveland Clinic
Существует потребность в более надежной и быстрой терапии, которую можно использовать в качестве альтернативы глюкокортикоидам при тяжелом саркоидозе центральной нервной системы (ЦНС). Целью этого исследования является предоставление доказательств эффективности геля ACTHAR при саркоидозе ЦНС, а также предоставление информации о его безопасности и переносимости.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Вовлечение центральной нервной системы (ЦНС) является одним из наиболее тяжелых проявлений саркоидоза. Саркоидоз, поражающий лептоменинги, спинной мозг или паренхиму головного мозга, предвещает тяжелое течение и часто приводит к тяжелой инвалидности или смерти (1). Лечение умеренного и тяжелого саркоидоза ЦНС обычно включает комбинацию кортикостероидов и цитостатиков, таких как метотрексат (2). К сожалению, большая часть ответа, как сообщается, находится в диапазоне 29-38% для одних только кортикостероидов, а эффекты цитотоксических агентов при саркоидозе проявляются в течение 6 месяцев. Типичным сценарием является то, что пациентов лечат в течение длительного времени высокими дозами глюкокортикоидов с субоптимальной эффективностью, несмотря на развитие значительной токсичности. В некоторых исследованиях сообщается, что циклофосфамид или инфликсимаб могут быть полезными (3), но эти подходы ограничены потенциально тяжелой токсичностью, потерей эффективности или ограничениями со стороны плательщика.

. ACTHAR представляет собой 39-аминокислотный пептид, природную форму адренокортикотропного гормона (АКТГ), который был первоначально одобрен FDA в 1952 году. С тех пор он был одобрен для лечения 19 показаний, включая респираторный саркоидоз, рассеянный склероз и инфантильные спазмы.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент с саркоидозом согласно определению ATS/ERS/WASOG (Американское торакальное общество/Европейское торакальное общество/Всемирная ассоциация саркоидоза и других гранулематозных заболеваний)
  • Стабильные исходные иммунодепрессанты

  • Заболевание от умеренного до тяжелого, определяемое хотя бы одним из следующих критериев:

    • Паралич черепных нервов
    • Неврологический дефицит, связанный с внутрипаренхиматозным поражением головного мозга, спинного мозга и/или конского хвоста
    • Дуральное или лептоменингеальное поражение головного и/или спинного мозга
    • Гидроцефалия
    • Судороги

Критерий исключения:

  • Диагностика любого лежащего в основе неврологического расстройства, которое потенциально могло бы затруднить интерпретацию результатов исследования.
  • Значительное изменение дозы кортикостероидов в течение последних 4 недель или других иммунодепрессантов в течение последних 6 месяцев.
  • Доказательства текущей серьезной инфекции или истории хронических или рецидивирующих инфекций.
  • Противопоказанием к применению высоких доз кортикостероидов (например, неконтролируемый уровень сахара в крови).
  • Аллергия на белки свиного происхождения
  • Иметь в анамнезе какую-либо оппортунистическую инфекцию в течение 6 месяцев до скрининга
  • История злокачественности.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный: Х.П. Ахтар Гель 80 ЕД
Х.П. Acthar Gel (резервный кортикотропин) Инъекции, 80 ЕД ежедневно в течение 10 дней, затем 80 ЕД два раза в неделю, в общей сложности до 48 недель терапии.
Лекарство: Репозиторий кортикотропина для инъекций
  • Начальное лечение по 80 единиц в день в течение десяти дней (фаза индукции).
  • Поддерживающая терапия по 80 единиц два раза в неделю (поддерживающая фаза)
Другие имена:
  • АКТГ
  • АКТГ гель
  • Х.П. Актаровый гель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля пациентов с клинически значимым улучшением - успешное снижение дозы глюкокортикоидов.
Временное ограничение: 12 недель
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля пациентов с клинически значимым улучшением - нет необходимости в эскалации другой терапии.
Временное ограничение: 12 недель
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Cleveland Clinic

Соавторы

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACTHAR CNS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться