ACTHAR-terapi for sarkoidose i sentralnervesystemet

Sentralnervesystemet (CNS) involvering er en av de mest alvorlige manifestasjonene av sarkoidose. Sarcoidose som påvirker leptomeninges, ryggmarg eller hjerneparenkym varsler et vanskelig forløp og resulterer ofte i alvorlig funksjonshemming eller død (1). Behandling av moderat og alvorlig CNS-sarkoidose involverer typisk en kombinasjon av kortikosteroider og cytotoksiske midler som metotreksat (2). Dessverre er det rapportert at de fleste responsratene bare er i området 29-38 % for kortikosteroider alene, og effekten av cellegift ved sarkoidose krever opptil 6 måneder før det oppstår. Et typisk scenario er at pasienter behandles i lengre perioder med høydose glukokortikoider med suboptimal effektivitet til tross for utvikling av betydelig toksisitet. Noen serier rapporterer at cyklofosfamid eller infliksimab kan være fordelaktig (3), men disse tilnærmingene er begrenset av potensielt alvorlig toksisitet, tap av effektivitet eller betalerbegrensninger.

. ACTHAR er en 39-aminosyre peptid naturlig form av adrenokortikotropinhormon (ACTH) som opprinnelig ble godkjent i 1952 av FDA. Den har siden blitt godkjent for 19 indikasjoner, inkludert respiratorisk sarkoidose, multippel sklerose og infantile spasmer.