ACTHAR-hoito keskushermoston sarkoidoosiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Keskushermoston (CNS) osallisuus on yksi sarkoidoosin vakavimmista ilmenemismuodoista. Leptomeningseihin, selkäytimeen tai aivojen parenkyymiin vaikuttava sarkoidoosi ennustaa vaikeaa kulkua ja johtaa usein vakavaan vammaan tai kuolemaan (1). Keskivaikean ja vaikean keskushermoston sarkoidoosin hoitoon kuuluu tyypillisesti kortikosteroidien ja sytotoksisten aineiden, kuten metotreksaatti, yhdistelmä (2). Valitettavasti useimpien vasteiden kerrotaan olevan vain 29–38 %:n alueella pelkillä kortikosteroideilla, ja sytotoksisten aineiden vaikutukset sarkoidoosissa vaativat jopa 6 kuukautta ilmaantua. Tyypillinen skenaario on, että potilaita hoidetaan pitkiä aikoja suurilla annoksilla glukokortikoideja, joiden tehokkuus ei ole optimaalinen huolimatta merkittävien toksisuuksien kehittymisestä. Jotkut sarjat raportoivat, että syklofosfamidi tai infliksimabi voivat olla hyödyllisiä (3), mutta näitä lähestymistapoja rajoittavat mahdollisesti vakavat toksisuus, tehon menetys tai maksurajoitukset.
. ACTHAR on 39 aminohapon peptidi adrenokortikotropiinihormonin (ACTH) luonnollinen muoto, jonka FDA hyväksyi alun perin vuonna 1952. Se on sittemmin hyväksytty 19 käyttöaiheeseen, mukaan lukien hengitysteiden sarkoidoosi, multippeliskleroosi ja infantiilit kouristukset.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on sarkoidoosi ATS/ERS/WASOG:n (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders) määrittelemällä tavalla
- Vakaat lähtötason immunosuppressiiviset lääkkeet
Keskivaikea tai vaikea sairaus, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista kriteereistä:
- Kraniaalisen hermon halvaus
- Neurologiset puutteet, jotka liittyvät intraparenkymaalisiin aivoihin, selkäytimeen ja/tai cauda equinaan
- Aivojen ja/tai selkäytimen duraalinen tai leptomeningeaalinen vaikutus
- Vesipää
- Kohtaukset
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa taustalla olevan neurologisen häiriön diagnoosi, joka saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa
- Merkittävä muutos kortikosteroidiannoksessa viimeisen 4 viikon aikana tai muussa immunosuppressiivisessa lääkkeessä viimeisen 6 kuukauden aikana
- Todisteet nykyisestä vakavasta infektiosta tai kroonisista tai toistuvista infektioista.
- Vasta-aihe suuriannoksisille kortikosteroideille (esim. hallitsematon verensokeri).
- Allergia sikaperäisille proteiineille
- Sinulla on ollut opportunistinen infektio 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Pahanlaatuisuuden historia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: H.P. Achtar Gel 80 U
H.P. Acthar Gel (varastokortikotropiini) -injektio, 80 U päivittäin 10 päivän ajan, sitten 80 U kahdesti viikossa yhteensä 48 hoidon ajan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on kliinisesti merkittävä parannus - onnistunut glukokortikoidikartoitus.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden osuus, joilla on kliinisesti merkittävä parannus - ei tarvetta lisätä muita hoitoja.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACTHAR CNS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .