Terapia ACTHAR para la sarcoidosis del sistema nervioso central
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La afectación del sistema nervioso central (SNC) es una de las manifestaciones más graves de la sarcoidosis. La sarcoidosis que afecta las leptomeninges, la médula espinal o el parénquima cerebral presagia un curso difícil y frecuentemente resulta en discapacidad severa o muerte (1). El tratamiento de la sarcoidosis del SNC moderada y grave suele implicar una combinación de corticosteroides y agentes citotóxicos como el metotrexato (2). Desafortunadamente, la mayoría de las tasas de respuesta se reportan solo en el rango de 29 a 38% para los corticosteroides solos, y los efectos de los agentes citotóxicos en la sarcoidosis requieren hasta 6 meses para que ocurran. Un escenario típico es que los pacientes son tratados durante períodos prolongados con altas dosis de glucocorticoides con una eficacia subóptima a pesar del desarrollo de toxicidades sustanciales. Algunas series informan que la ciclofosfamida o el infliximab pueden ser beneficiosos (3), pero estos enfoques están limitados por toxicidades potencialmente graves, pérdida de eficacia o restricciones de pago.
. ACTHAR es una forma natural de péptido de 39 aminoácidos de la hormona adrenocorticotropina (ACTH) que fue aprobada inicialmente en 1952 por la FDA. Desde entonces, ha sido aprobado para 19 indicaciones que incluyen sarcoidosis respiratoria, esclerosis múltiple y espasmos infantiles.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con sarcoidosis según la definición de ATS/ERS/WASOG (American Thoracic Society/European Thoracic Society/World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders)
- Medicamentos inmunosupresores basales estables
Enfermedad de moderada a grave definida por al menos uno de los siguientes criterios:
- Parálisis del nervio craneal
- Déficits neurológicos relacionados con el encéfalo intraparenquimatoso, la médula espinal y/o la afectación de la cola de caballo
- Afectación dural o leptomeníngea del encéfalo y/o de la médula espinal
- hidrocefalia
- convulsiones
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de cualquier trastorno neurológico subyacente que podría confundir la interpretación de los resultados del estudio
- Cambio significativo en la dosis de corticosteroides en las últimas 4 semanas u otro medicamento inmunosupresor en los últimos 6 meses
- Evidencia de infección grave actual o antecedentes de infecciones crónicas o recurrentes.
- Contraindicación para corticosteroides en dosis altas (p. azúcar en la sangre no controlada).
- Alergias a las proteínas derivadas del cerdo
- Tener antecedentes de cualquier infección oportunista dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Historia de malignidad.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Experimental: HP Achtar Gel 80 U
HP Inyección de Acthar Gel (corticotropina de depósito), 80 U diarias durante 10 días, luego 80 U dos veces por semana hasta un total de 48 semanas de tratamiento.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con una mejoría clínicamente significativa: reducción gradual satisfactoria de los glucocorticoides.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con mejoría clínicamente significativa: no es necesario intensificar otra terapia.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Daniel Culver, DO, The Cleveland Clinic
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ACTHAR CNS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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