ACTHAR Terapie sarkoidózy centrálního nervového systému

Postižení centrálního nervového systému (CNS) je jedním z nejzávažnějších projevů sarkoidózy. Sarkoidóza postihující leptomeningy, míchu nebo mozkový parenchym předznamenává obtížný průběh a často vede k těžké invaliditě nebo smrti (1). Léčba středně těžké a těžké sarkoidózy CNS typicky zahrnuje kombinaci kortikosteroidů a cytotoxických látek, jako je metotrexát (2). Bohužel většina odpovědí je údajně pouze v rozmezí 29–38 % pro samotné kortikosteroidy a účinky cytotoxických látek u sarkoidózy vyžadují až 6 měsíců, než se projeví. Typickým scénářem je, že pacienti jsou léčeni po dlouhou dobu vysokými dávkami glukokortikoidů se suboptimální účinností navzdory rozvoji značné toxicity. Některé série uvádějí, že cyklofosfamid nebo infliximab mohou být prospěšné [3], ale tyto přístupy jsou omezeny potenciálně závažnými toxicitami, ztrátou účinnosti nebo omezeními ze strany plátců.

. ACTHAR je 39-aminokyselinová peptidová přirozená forma adrenokortikotropinového hormonu (ACTH), která byla původně schválena v roce 1952 FDA. Od té doby byl schválen pro 19 indikací včetně respirační sarkoidózy, roztroušené sklerózy a kojeneckých křečí.