びまん性全身性硬化症の治療におけるSAR156597の有効性と安全性
2022年3月10日 更新者：Sanofi
びまん性皮膚全身性硬化症 (dcSSc) の治療における SAR156597 の有効性と安全性: 無作為化、二重盲検、プラセボ対照、24 週間、概念実証研究
第一目的：
プラセボと比較して、びまん性全身性皮膚硬化症（dcSSc）の参加者の皮膚線維症に対する SAR156597 の 24 週間皮下投与の有効性を評価すること。
副次的な目的:
- dcSSc の参加者の身体的/機能的障害に対する SAR156597 の有効性をプラセボと比較して評価すること。
- dcSSc の参加者の呼吸機能に対する SAR156597 の有効性をプラセボと比較して評価すること。
- dcSSc の参加者のプラセボと比較した SAR156597 の安全性プロファイルを評価すること。
- dcSSc の参加者における SAR156597 の免疫原性 (抗薬物抗体反応) の可能性を評価すること。
- 24 週間皮下投与した SAR156597 の薬物動態 (トラフ血漿濃度) を評価する。
調査の概要
詳細な説明
参加者あたりの合計研究期間は 39 週間でした。 4 週間のスクリーニング、24 週間の試験治療期間、および 11 週間の追跡調査で構成され、治験薬による治療は行われません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
97
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Investigational Site Number 8400006
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Investigational Site Number 8400005
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Investigational Site Number 8400002
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Investigational Site Number 8400007
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1015ABO
- Investigational Site Number 0320003
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Caba、アルゼンチン、C1181ACH
- Investigational Site Number 0320002
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Capital Federal、アルゼンチン、C1280AEB
- Investigational Site Number 0320005
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San Miguel De Tucuman、アルゼンチン、T4000AXL
- Investigational Site Number 0320001
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London、イギリス
- Investigational Site Number 8260001
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Genova、イタリア、16132
- Investigational Site Number 3800004
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Milano、イタリア、20122
- Investigational Site Number 3800001
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Milano、イタリア、20122
- Investigational Site Number 3800005
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Orbassano、イタリア、10043
- Investigational Site Number 3800006
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Kyiv、ウクライナ、02125
- Investigational Site Number 8040001
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Kyiv、ウクライナ、03151
- Investigational Site Number 8040002
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Kyiv、ウクライナ、04050
- Investigational Site Number 8040004
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Kyiv、ウクライナ、04070
- Investigational Site Number 8040003
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Tallinn、エストニア、13419
- Investigational Site Number 2330001
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Bad Nauheim、ドイツ、61231
- Investigational Site Number 2760003
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Berlin、ドイツ、10117
- Investigational Site Number 2760001
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Köln、ドイツ、50937
- Investigational Site Number 2760002
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Ulm、ドイツ、89081
- Investigational Site Number 2760004
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Montpellier、フランス、34295
- Investigational Site Number 2500003
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Paris Cedex 14、フランス、75014
- Investigational Site Number 2500004
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Strasbourg Cedex、フランス、67098
- Investigational Site Number 2500002
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Gent、ベルギー、9000
- Investigational Site Number 0560001
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigational Site Number 0560002
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Poznan、ポーランド、61-397
- Investigational Site Number 6160001
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Warszawa、ポーランド、02-691
- Investigational Site Number 6160002
-
Wroclaw、ポーランド、52-416
- Investigational Site Number 6160003
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Chihuahua、メキシコ、31000
- Investigational Site Number 4840001
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Guadalajara、メキシコ、44160
- Investigational Site Number 4840005
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Guadalajara、メキシコ、44690
- Investigational Site Number 4840002
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Monterrey、メキシコ、64460
- Investigational Site Number 4840003
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Bucharest、ルーマニア、011172
- Investigational Site Number 6420003
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Bucharest、ルーマニア、011172
- Investigational Site Number 6420004
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Bucuresti、ルーマニア、020475
- Investigational Site Number 6420005
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Cluj Napoca、ルーマニア、400006
- Investigational Site Number 6420001
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Targu Mures、ルーマニア、540142
- Investigational Site Number 6420002
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Kemerovo、ロシア連邦、650000
- Investigational Site Number 6430002
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Moscow、ロシア連邦、115404
- Investigational Site Number 6430005
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Moscow、ロシア連邦、115522
- Investigational Site Number 6430001
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Moscow、ロシア連邦、125284
- Investigational Site Number 6430004
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Ufa、ロシア連邦、450005
- Investigational Site Number 6430003
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準 :
- -American College of Rheumatology/The European League against Rheumatism (ACR/EULAR) 2013 基準による全身性硬化症 (SSc)。
- Leroy の基準による SSc のびまん性皮膚型。
- -書面によるインフォームドコンセントフォームにその内容を理解して署名することができ、喜んで署名し、研究プロトコルの要件に準拠しています。
除外基準:
- 18 歳未満 (<) の年齢。
- -最初の非レイノー現象の発現時から36か月を超える（>）疾患期間。
- -スクリーニングおよびベースライン訪問時の修正ロドナンスキンスコア<10または> 35。
- -活動中または寛解中の血管炎の病歴。
- 結合組織病（SSc以外）またはオーバーラップ症候群（多発性筋炎/強皮症など）の診断。
- -陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清学または既知のHIV感染歴、活動中または寛解中。
- 活動性または慢性感染症を示すB型肝炎および/またはC型肝炎検査の異常：
- B型肝炎検査の異常：B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性またはB型肝炎表面抗体（HBsAb）陰性の全B型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性またはHBsAb陽性およびB型肝炎ウイルスデオキシリボ核酸の存在を伴う全HBcAb陽性。
- C型肝炎検査の異常：抗C型肝炎ウイルス抗体（HCV Ab）陽性およびHCVリボ核酸陽性。
- -スクリーニング時のQuantiferon-tuberculosis Goldテストが陽性または2つ確認された（以前の治療状況に関係なく）。
- -スクリーニングから4週間以内の重篤な感染症（肺炎、腎盂腎炎など）、スクリーニングから4週間以内の入院または抗生物質の静脈内投与を必要とする感染症、または慢性細菌感染症（骨髄炎など）。
- -生物学的療法に対するアナフィラキシーの病歴。
- -臨床的に重要な、重度または不安定な、急性または慢性的に進行する、制御されていない感染症または病状（例、SScまたはSSc間質性肺疾患以外の脳、心臓、肺、腎臓、肝臓、胃腸または神経）または以前の活動性の証拠または保留中の外科的障害、または治験責任医師の判断で参加者の安全に影響を与える可能性のある状態。
- スクリーニング時に、強制肺活量の予測パーセント（%）が（<=75）%以下であり、ヘモグロビン補正後の予測一酸化炭素拡散肺活量の%が<=40%である。
- -心不全の病歴（保存された駆出率の設定で急性代償不全を含む）、左心室駆出率<= 45％、冠動脈疾患、狭心症、心筋梗塞、虚血性心筋症および/または肥大型心筋症。
- -リンパ増殖性疾患を含む悪性腫瘍または活動性悪性腫瘍の以前の病歴（正常に治療された子宮頸部の上皮内癌、非転移性扁平上皮癌または皮膚の基底細胞癌を除く）ベースライン前の5年以内。
- -虚血性心電図（ECG）の変化（昨年実施された左心カテーテル法の所見によって裏付けられていないものを除く）および/またはその他の臨床的に重要な心電図の所見。 (すべての異常な心電図所見は、地元の心臓専門医によって再検討され、確認されました)。
- 高用量ステロイド (> 10 mg/日のプレドニゾロン相当);または無作為化（またはベースライン訪問）前の4週間以内のステロイド用量の変更;または研究の過程で予想される変化。
- -スクリーニング前の12か月以内のリツキシマブによる以前の治療。
- -骨髄移植、全リンパ球照射、または切除的超高用量シクロホスファミドによる以前の治療。
- 高用量の免疫抑制薬による治療（例，シクロホスファミド > 1 mg/キログラム（kg）経口 / 日または > 750 mg 静脈内（IV）/月；アザチオプリン > 100 mg/日；メトトレキサート > 15 mg/週；ミコフェノール酸モフェチル > 2グラム（g）/日）スクリーニングから3か月以内、または無作為化（またはベースライン訪問）前の4週間以内の用量変更;または研究の過程で予想される用量の変化。
- -スクリーニングから4週間以内のエタネルセプト、シクロスポリンA、IV免疫グロブリン、ラパマイシン、D-ペニシラミン、チロシンキナーゼ阻害剤による治療またはスクリーニングから6ヶ月以内の抗胸腺細胞グロブリン。
- -インフリキシマブ、セルトリズマブ、ゴリムマブ、アバタセプト、またはアダリムマブ、スクリーニングから8週間以内のトシリズマブまたはスクリーニングから1週間以内のアナキンラによる治療。
- -スクリーニングから1か月以内の治験薬による治療、または既知の場合は5半減期（いずれか長い方）。
- スクリーニング時の臨床検査の異常：
- アラニントランスアミナーゼまたはアスパラギン酸トランスアミナーゼが正常範囲の上限の 2 倍を超える。
- ヘモグロビンが男性で 11 g/100 ミリリットル (mL) 未満、女性で 10 g/100 mL 未満。
- 好中球 <1500/mm^3 (アフリカ系のものは <1000/mm^3 を除く);
- 血小板 <100 000/mm^3;
- 150 マイクロモル/リットル (mcgmol/L) 以上の (>=) クレアチニン。
- 物質および/またはアルコール乱用の現在の病歴。
- 研究者の意見では、参加者がプロトコル要件に従い、完了することを妨げる条件または状況。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 非常に効果的な避妊法によって保護されていない出産の可能性のある女性、および/または妊娠検査を受けることを望まない、または受けることができない女性。
上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ (SAR156597 用)、1 週間に 1 回 (QW) 24 週まで単回皮下 (SC) 注射。
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剤形：溶液 投与経路：皮下
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実験的：SAR156597
SAR156597 200 ミリグラム (mg)、24 週目まで QW で単回 SC 注射。
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剤形：溶液 投与経路：皮下
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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修正ロドナン スキン スコアのベースラインから 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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mRSS、皮膚の厚さ (線維症) の受け入れられた臨床的尺度。
治験責任医師または有資格の医療関係者が、指、手、前腕、腕、足、脚および太もも、顔、胸および腹部を含む 17 の皮膚部位の皮膚の肥厚を評価しました。
各皮膚部位は 0 ～ 3 のスケールで評価されました。ここで、0 = 通常の皮膚、1 = 適度な厚さ、2 = 適度な厚さ、3 = 重度の厚さです。
合計 mRSS は 0 (肥厚なし) から 51 (17 領域すべてで重度の肥厚) の範囲で、スコアが高いほど皮膚の肥厚/最悪の転帰の重症度が高いことを示しました。
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ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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健康評価アンケート障害指数（HAQ-DI）スコアのベースラインから24週目までの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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HAQ-DI は、参加者が過去 1 週間に 8 つの日常生活活動領域 (着替え/身だしなみ、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、グリップ、および一般的な日常活動) で経験した困難の程度を評価しました。
各アクティビティ カテゴリは、2 ～ 3 項目で構成されていました。
各項目について、難易度を 0 ～ 3 で採点しました (0 = まったく問題なし、1 = やや困難、2 = 非常に困難、3 = できない)。
全体の HAQ-DI スコアは、ドメイン スコアの合計を回答したドメインの数で割ったものとして計算され、0 (困難なし) から 3 (最大の困難) までのスコアが提供され、スコアが高いほど障害が大きいことを示しました。
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ベースライン、24週目
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観察された平均強制肺活量（FVC）レベルのベースラインから24週までの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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FVC は、基礎となる ILD の疾患状態に関連する肺機能の変化を評価するスパイロメーターによって測定された肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量 (リットル) でした。
ベースラインからの変化は、24 週目の値からベースライン値を差し引いて計算されました。
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ベースライン、24週目
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一酸化炭素 (DLco) について観測された平均拡散肺容量のベースラインから 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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DLco は、肺が空気から血液にガスを移動する能力の測定値です。
参加者は、一酸化炭素などの微量で無害な量のトレーサーガスを含む空気を吸い込みます。
参加者は 10 秒間息を止めてから、すばやく息を吐き出します (息を吐き出します)。
吐き出されたガスは、呼吸中に吸収されたトレーサーガスの量を決定するためにテストされました。
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ベースライン、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月21日
一次修了 (実際)
2019年1月14日
研究の完了 (実際)
2019年4月1日
試験登録日
最初に提出
2016年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年9月30日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月10日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ACT14604
- 2016-001028-80 (EudraCT番号)
- U1111-1179-4690 (その他の識別子：UTN)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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