此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

SAR156597治疗弥漫性系统性硬化症的有效性和安全性

2022年3月10日 更新者：Sanofi

SAR156597 治疗弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 的疗效和安全性：一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 24 周的概念验证研究

主要目标：

与安慰剂相比，评估 SAR156597 皮下给药 24 周对弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 参与者皮肤纤维化的疗效。

次要目标：

  • 评估 SAR156597 与安慰剂相比对 dcSSc 参与者身体/功能障碍的疗效。
  • 评估 SAR156597 与安慰剂相比对 dcSSc 参与者呼吸功能的疗效。
  • 评估 SAR156597 与安慰剂相比在 dcSSc 参与者中的安全性。
  • 评估 SAR156597 在 dcSSc 参与者中的免疫原性（抗药物抗体反应）的潜力。
  • 评估 SAR156597 皮下给药 24 周的药代动力学（血浆谷浓度）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

每个参与者的总研究持续时间为 39 周；包括为期 4 周的筛选、为期 24 周的研究治疗期和为期 11 周的随访（无研究药物治疗）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

97

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰、02125
        • Investigational Site Number 8040001
      • Kyiv、乌克兰、03151
        • Investigational Site Number 8040002
      • Kyiv、乌克兰、04050
        • Investigational Site Number 8040004
      • Kyiv、乌克兰、04070
        • Investigational Site Number 8040003
  • 俄罗斯联邦
      • Kemerovo、俄罗斯联邦、650000
        • Investigational Site Number 6430002
      • Moscow、俄罗斯联邦、115404
        • Investigational Site Number 6430005
      • Moscow、俄罗斯联邦、115522
        • Investigational Site Number 6430001
      • Moscow、俄罗斯联邦、125284
        • Investigational Site Number 6430004
      • Ufa、俄罗斯联邦、450005
        • Investigational Site Number 6430003
  • 墨西哥
      • Chihuahua、墨西哥、31000
        • Investigational Site Number 4840001
      • Guadalajara、墨西哥、44160
        • Investigational Site Number 4840005
      • Guadalajara、墨西哥、44690
        • Investigational Site Number 4840002
      • Monterrey、墨西哥、64460
        • Investigational Site Number 4840003
  • 德国
      • Bad Nauheim、德国、61231
        • Investigational Site Number 2760003
      • Berlin、德国、10117
        • Investigational Site Number 2760001
      • Köln、德国、50937
        • Investigational Site Number 2760002
      • Ulm、德国、89081
        • Investigational Site Number 2760004
  • 意大利
      • Genova、意大利、16132
        • Investigational site number 3800004
      • Milano、意大利、20122
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano、意大利、20122
        • Investigational Site Number 3800005
      • Orbassano、意大利、10043
        • Investigational Site Number 3800006
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Investigational Site Number 0560001
      • Leuven、比利时、3000
        • Investigational Site Number 0560002
  • 法国
      • Montpellier、法国、34295
        • Investigational Site Number 2500003
      • Paris Cedex 14、法国、75014
        • Investigational Site Number 2500004
      • Strasbourg Cedex、法国、67098
        • Investigational Site Number 2500002
  • 波兰
      • Poznan、波兰、61-397
        • Investigational Site Number 6160001
      • Warszawa、波兰、02-691
        • Investigational Site Number 6160002
      • Wroclaw、波兰、52-416
        • Investigational Site Number 6160003
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、13419
        • Investigational Site Number 2330001
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、011172
        • Investigational Site Number 6420003
      • Bucharest、罗马尼亚、011172
        • Investigational Site Number 6420004
      • Bucuresti、罗马尼亚、020475
        • Investigational Site Number 6420005
      • Cluj Napoca、罗马尼亚、400006
        • Investigational Site Number 6420001
      • Targu Mures、罗马尼亚、540142
        • Investigational Site Number 6420002
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Investigational Site Number 8400006
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Investigational Site Number 8400005
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Investigational Site Number 8400002
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Investigational Site Number 8400007
  • 英国
      • London、英国
        • Investigational Site Number 8260001
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1015ABO
        • Investigational Site Number 0320003
      • Caba、阿根廷、C1181ACH
        • Investigational Site Number 0320002
      • Capital Federal、阿根廷、C1280AEB
        • Investigational Site Number 0320005
      • San Miguel De Tucuman、阿根廷、T4000AXL
        • Investigational Site Number 0320001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 (ACR/EULAR) 2013 标准的系统性硬化症 (SSc)。
  • 根据 Leroy 的标准，弥散性皮肤型 SSc。
  • 能够并愿意在理解其内容的情况下签署书面知情同意书，并遵守研究方案的要求。

排除标准：

  • 年龄小于 (<) 18 岁。
  • 从首次出现非雷诺现象开始，病程持续超过 (>) 36 个月。
  • 筛查和基线访视时修正的 Rodnan 皮肤评分 <10 或 >35。
  • 血管炎病史，活动性或缓解期。
  • 结缔组织病（SSc 除外）或重叠综合征（例如，多发性肌炎/硬皮病）的诊断。
  • 阳性人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清学或已知的 HIV 感染史，活跃或处于缓解期。
  • 表明活动性或慢性感染的乙型肝炎和/或丙型肝炎检测异常：
  • 乙型肝炎检测异常：乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 阳性或总乙型肝炎核心抗体 (HBcAb) 阳性且乙型肝炎表面抗体 (HBsAb) 阴性或总 HBcAb 阳性且 HBsAb 阳性且存在乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸。
  • 丙型肝炎检测异常：抗丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）阳性，HCV核糖核酸阳性。
  • 筛选时呈阳性或 2 次确认不确定的 Quantiferon-tuberculosis Gold 测试（无论先前的治疗状态如何）。
  • 筛选后 4 周内严重感染（如肺炎、肾盂肾炎）、筛选后 4 周内需要住院治疗或静脉注射抗生素的感染或慢性细菌感染（如骨髓炎）。
  • 对任何生物疗法有过敏史。
  • 任何具有临床意义的、严重的或不稳定的、急性或慢性进展的、不受控制的感染或医学状况（例如，除 SSc 或 SSc 间质性肺病之外的脑、心脏、肺、肾、肝、胃肠道或神经系统疾病）或先前活动的证据或悬而未决的手术障碍，或研究者判断可能影响参与者安全的任何情况。
  • 筛选时，预测用力肺活量百分比 (%) 小于或等于 (<=75) %，血红蛋白校正后预测一氧化碳扩散肺活量百分比 <= 40%。
  • 心力衰竭病史（包括在保留射血分数的情况下急性失代偿）、左心室射血分数 <= 45%、冠状动脉疾病、心绞痛、心肌梗塞、缺血性心肌病和/或肥厚性心肌病。
  • 基线前 5 年内任何恶性肿瘤或活动性恶性肿瘤的既往病史，包括淋巴增生性疾病（成功治疗的宫颈原位癌、非转移性鳞状细胞癌或皮肤基底细胞癌除外）。
  • 缺血性心电图 (ECG) 变化（除了去年进行的左心导管检查结果不支持的变化）和/或其他有临床意义的心电图发现。 （所有异常心电图发现均由当地心脏病专家审查并确认）。
  • 高剂量类固醇（>10 毫克/天泼尼松龙当量）；随机分组（或基线访问）前 4 周内类固醇剂量的变化；或研究过程中的预期变化。
  • 筛选前 12 个月内接受过利妥昔单抗治疗。
  • 既往接受过骨髓移植、全淋巴照射或消融性超高剂量环磷酰胺治疗。
  • 用高剂量免疫抑制药物治疗（例如，环磷酰胺 >1 毫克/千克 (kg) 口服/天或 >750 毫克静脉内 (IV)/月；硫唑嘌呤 >100 毫克/天；甲氨蝶呤 >15 毫克/周；吗替麦考酚酯 >2克 (g)/天）在筛选后 3 个月内或在随机化（或基线访问）前 4 周内改变剂量；或研究过程中预期的剂量变化。
  • 筛选后 4 周内使用依那西普、环孢菌素 A、IV 免疫球蛋白、雷帕霉素、D-青霉胺、酪氨酸激酶抑制剂治疗，或筛选后 6 个月内使用抗胸腺细胞球蛋白。
  • 筛选后 8 周内使用英夫利昔单抗、赛妥珠单抗、戈利木单抗、阿巴西普或阿达木单抗、托珠单抗或筛选后 1 周内使用阿那白滞素进行治疗。
  • 在筛选后 1 个月或 5 个半衰期（如果已知）（以较长者为准）内使用任何研究药物进行治疗。
  • 筛选时的异常实验室测试：
  • 丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶＞2倍正常值上限；
  • 男性血红蛋白 <11 g/100 毫升 (mL)，女性 <10 g/100 mL；
  • 中性粒细胞<1500/mm^3（非洲人后裔<1000/mm^3除外）；
  • 血小板<100 000/mm^3；
  • 肌酐大于或等于 (>=)150 微摩尔/升 (mcgmol/L)。
  • 当前的物质和/或酒精滥用史。
  • 调查员认为会妨碍参与者遵守和完成协议要求的任何条件或情况。
  • 孕妇或哺乳期妇女。
  • 有生育能力但未采用高效避孕方法保护的妇女，和/或不愿或无法进行妊娠试验的妇女。

上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂（对于 SAR156597），每周一次 (QW) 单次皮下 (SC) 注射，直至第 24 周。
药品：安慰剂
药物形式：溶液给药途径：皮下
实验性的：SAR156597
SAR156597 200 毫克 (mg)，单次 SC 注射，QW 至第 24 周。
药品：SAR156597
药物形式：溶液给药途径：皮下
其他名称：
  • 罗密单抗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
修改后的 Rodnan 皮肤评分从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线，第 24 周
mRSS，一种公认的皮肤厚度（纤维化）临床测量方法。 研究医师或合格医务人员评估了 17 个皮肤部位的皮肤增厚，包括手指、手、前臂、手臂、脚、腿和大腿、面部、胸部和腹部。 每个皮肤部位都按 0-3 等级进行评级；其中 0 = 正常皮肤，1 = 轻微厚度，2 = 中等厚度，3 = 严重厚度。 总 mRSS 范围从 0（无增厚）到 51（所有 17 个区域都严重增厚），其中较高的分数表示皮肤增厚的严重程度/最差结果。
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI) 评分从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线，第 24 周
HAQ-DI 评估了参与者在过去一周内在 8 个日常生活活动领域中经历的困难程度：穿衣/梳理、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和日常日常活动。 每个活动类别由 2-3 个项目组成。 对于每个项目，难度级别从 0-3 评分（0=没有困难，1=有些困难，2=很多困难，3=无法做到）。 总体 HAQ-DI 分数计算为领域分数的总和除以回答的领域数量，提供从 0（无难度）到 3（最大难度）的分数，分数越高表示残疾程度越高。
基线，第 24 周
平均观察到的用力肺活量 (FVC) 水平从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线，第 24 周
FVC 是在通过肺活量计测量的肺功能测试期间从肺呼出的空气总量（以升为单位），肺活量计评估与潜在 ILD 疾病状态相关的肺功能变化。 相对于基线的变化是通过从第 24 周的值中减去基线值来计算的。
基线，第 24 周
从基线观察到的一氧化碳弥散肺活量 (DLco) 到第 24 周的变化
大体时间：基线，第 24 周
DLco 是衡量肺部将气体从空气转移到血液的能力的指标。 参与者吸入（吸入）含有极少量无害示踪气体（例如一氧化碳）的空气。 参与者屏住呼吸 10 秒钟，然后迅速呼气（呼气）。 测试呼出的气体以确定呼吸期间吸收的示踪气体的量。
基线，第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年12月21日

初级完成 (实际的)

2019年1月14日

研究完成 (实际的)

2019年4月1日

研究注册日期

首次提交

2016年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2016年9月30日

首次发布 (估计)

2016年10月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月10日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ACT14604
  • 2016-001028-80 (EudraCT编号)
  • U1111-1179-4690 (其他标识符：UTN)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Cyprus

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅