タイプIまたはIIのアカラシア患者における可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）の刺激因子であるIW-1701の研究
2021年4月8日 更新者：Cyclerion Therapeutics
アカラシア患者におけるIW-1701の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群、単回投与、第2a相試験
この調査の目的は次のとおりです。
原発性タイプ I または II アカラシアの参加者では、5 mg のオリンシグアト (IW-1701) を単回投与した後、
- 安全性と忍容性を評価する
- 高分解能インピーダンスマノメトリー (HRIM) による食道機能の測定への影響を判断するには
- 薬物動態 (PK) パラメータを決定するには
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Connecticut
-
Bristol、Connecticut、アメリカ、06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -患者は、原発性I型またはII型アカラシアと診断されています。
- 患者は、治験責任医師の裁量により、ベースラインおよび投与後のHRIM手順の実行に禁忌はありません。
主な除外基準:
- -患者は以前に食道、食道周囲、または胃の手術を受けたことがあるか、硬化剤による治療を受けています。
- -生涯で直径が2cmを超える1回以上の空気圧拡張手順。
- -無作為化前の1年以内の直径2cmを超える空気圧拡張手順。 以前のブジー拡張または 2 cm 以下の空気圧拡張は許可されます。
- -無作為化前の6か月以内のボツリヌス毒素（ボトックス）の以前の食道注射、または生涯で2回以上の食道ボトックス注射手順。
- 悪性または前悪性の食道病変を有する患者。
- -患者は、クリニックからの退院までのチェックインの72時間前に、胃腸（GI）の運動に影響を与える可能性のある薬を服用しました。
プロトコルで指定されているその他の包含および除外基準。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：IW-1701
IW-1701 5mg 単回経口投与
|
経口錠剤
他の名前：
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
経口投与された一致するプラセボ
|
経口錠剤
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療緊急有害事象（TEAE）、死亡、重篤な有害事象（SAE）、治験薬の中止に至った有害事象（ADO）のある参加者の数
時間枠：死亡、SAE、および AE: 登録から試験終了までの 21 日目 (±7 日)。 TEAE: 治験薬の初回投与から投与後 72 時間まで。
|
有害事象（AE）とは、治験治療と必ずしも因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的出来事です。
SAE は、次の結果のいずれかをもたらす任意の用量で発生する任意の AE です。生命を脅かす：患者は、反応が起こったとき、即座に死の危険にさらされていました。入院または既存の入院の延長;永続的または重大な障害/無能力;先天異常/先天異常;重要な医療イベント。
死亡および重篤な有害事象には、参加者がスクリーニング来院時にインフォームド コンセントに署名した時点またはその後に発生したものが含まれます。
TEAE は、二重盲検治験薬の投与時または投与後、および二重盲検治験薬の投与後 72 時間以内に発生した有害事象として定義されます。
|
死亡、SAE、および AE: 登録から試験終了までの 21 日目 (±7 日)。 TEAE: 治験薬の初回投与から投与後 72 時間まで。
|
|
仰臥位ボーラスフロー時間 (BFT) のベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
仰臥位 BFT は、高解像度インピーダンス マノメトリー (HRIM) によって測定された、仰臥位での 10 回の利用可能な嚥下からの測定値の中央値として定義され、中央の読み取り (秒; 長い時間 = より深刻なアカラシア) によって決定されます。
変更 = (投与後仰臥 BFT - 投与前仰臥 BFT)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
直立 BFT のベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
直立 BFT は、HRIM によって測定された直立姿勢での 5 回の利用可能な嚥下からの測定値の中央値として定義され、中央の読み取り (秒; 長い時間 = より深刻なアカラシア) によって決定されます。
変更 = (投与後の直立 BFT - 投与前の直立 BFT)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
仰臥位統合弛緩圧 (IRP) のベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
仰臥位 IRP は、HRIM によって測定された中央読み取り (mmHg; 圧力が高い = より深刻なアカラシア) によって決定される、仰臥位での 10 回の利用可能な嚥下からの測定値の中央値として定義されます。
変化 = (投与後の仰臥位 IRP - 投与前の仰臥位 IRP)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
アップライト IRP のベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
直立 IRP は、HRIM によって測定された中央読み取り (mmHg; 圧力が高い = より深刻なアカラシア) によって決定される、仰臥位での 5 回の利用可能な嚥下からの測定値の中央値として定義されます。
変更 = (投与後の直立 IRP - 投与前の直立 IRP)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
1 分間でのベースラインからのインピーダンス ボーラス高さ (IBH) の変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
1 分間の IBH は、HRIM によって測定され、中央読み取り値によって決定される 200 mL の生理食塩水ボーラスの食道内の高さによって定義されます (cm; より高い高さ = より重度のアカラシア)。
変化 = (投与後の身長 1 分 IBH - 投与前の身長 1 分 IBH)
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
2 分間の IBH でのベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
2分間のIBHは、HRIMによって測定され、中心部の読み取りによって決定される200mLの生理食塩水ボーラスの2分後の食道内の高さによって定義される(cm;より高い高さ=より重度のアカラシア)。
変化 = (投与後の高さ 2 分 IBH - 投与前の高さ 2 分 IBH)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
5 分間の IBH でのベースラインからの変化
時間枠：1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
5 分間の IBH は、中心部の読み取りによって決定される 200 mL の生理食塩水ボーラスの食道内の高さによって定義されます (cm; より高い高さ = より重度のアカラシア)。
変化 = (投与後の高さ 5 分 IBH - 投与前の高さ 5 分 IBH)。
|
1日目：投与前（ベースライン）および投与後3時間（+15分）
|
|
時刻 0 から最後の観測までの血漿濃度時間曲線下の領域 (AUClast)
時間枠：1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
|
|
観測された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
|
|
観察された最大血漿濃度の時間 (Tmax)
時間枠：1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
1 日目の投与前: 0 (≤15 分);投与後 1 日目: 0.5 時間 (±2 分)、1、2、3、4、5、6、8 時間 (±5 分)、12、17 時間 (±15 分)。 2 日目 投与後 24 時間 (±30 分)。治療来院の終了：21日目（±7日）。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年4月6日
一次修了 (実際)
2018年5月1日
研究の完了 (実際)
2018年5月1日
試験登録日
最初に提出
2016年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月12日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月8日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。