Estudo de IW-1701, um estimulador de guanilato ciclase solúvel (sGC), em pacientes com acalásia tipo I ou II
8 de abril de 2021 atualizado por: Cyclerion Therapeutics
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, de dose única, Fase 2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do IW-1701 em pacientes com acalasia
Os objetivos deste estudo são os seguintes:
Em participantes com acalásia primária Tipo I ou II, após uma dose única de 5 mg de olinciguat (IW-1701),
- Para avaliar a segurança e tolerabilidade
- Para determinar os efeitos nas medidas da função esofágica por manometria de impedância de alta resolução (HRIM)
- Para determinar os parâmetros farmacocinéticos (PK)
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
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Bristol, Connecticut, Estados Unidos, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O paciente tem diagnóstico de acalásia primária Tipo I ou II.
- O paciente não tem contra-indicações para a realização dos procedimentos HRIM de linha de base e pós-dose, a critério do investigador.
Principais Critérios de Exclusão:
- O paciente foi submetido a qualquer cirurgia esofágica, periesofágica ou gástrica prévia ou tratamento com agente esclerosante.
- Mais de 1 procedimento de dilatação pneumática para um diâmetro de > 2 cm em sua vida útil.
- Procedimento de dilatação pneumática para um diâmetro de > 2 cm dentro de 1 ano antes da randomização. Dilatação(ões) prévia(s) de bougie ou dilatação(ões) pneumática(s) ≤ 2 cm são permitidas.
- Injeção esofágica prévia de toxina botulínica (Botox) dentro de 6 meses antes da randomização ou mais de 2 procedimentos de injeção esofágica de Botox em sua vida.
- Pacientes com lesões esofágicas malignas ou pré-malignas.
- O paciente tomou qualquer medicamento que possa afetar a motilidade gastrointestinal (GI) nas 72 horas anteriores ao check-in até a alta da clínica.
Outros critérios de inclusão e exclusão especificados no protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: IW-1701
Dose única de 5 mg de IW-1701 administrada por via oral
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comprimido oral
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo correspondente administrado por via oral
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comprimido oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), óbitos, eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos que resultaram na descontinuação do medicamento do estudo (ADOs)
Prazo: Óbitos, SAEs e AEs: desde a inscrição até a visita de fim do estudo Dia 21 (±7 dias). TEAEs: desde a primeira dose do medicamento do estudo até 72 horas após a dose.
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável, que não precisa necessariamente ter uma relação causal com o tratamento do estudo.
Um SAE é qualquer EA que ocorra com qualquer dose que resulte em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; risco de vida: o paciente estava em risco imediato de morte devido à reação no momento em que ela ocorria; internação ou prolongamento de internação já existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; evento médico importante.
Óbitos e SAEs incluem aqueles que ocorreram após o participante assinar o consentimento informado na visita de triagem até a visita final do estudo.
TEAEs são definidos como eventos adversos que ocorreram na/após a administração do medicamento em estudo duplo-cego e dentro de 72 horas após a administração do medicamento em estudo duplo-cego.
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Óbitos, SAEs e AEs: desde a inscrição até a visita de fim do estudo Dia 21 (±7 dias). TEAEs: desde a primeira dose do medicamento do estudo até 72 horas após a dose.
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Mudança da linha de base em supino Bolus Flow Time (BFT)
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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BFT supino definido como a medição mediana das 10 deglutições disponíveis na posição supina, conforme medido por manometria de impedância de alta resolução (HRIM) e determinado pela leitura central (segundos; tempos mais longos = acalasia mais grave).
Alteração=(BFT supino pós-dose - BFT supino pré-dose).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Alteração da linha de base no BFT vertical
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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BFT vertical definido como a medida mediana das 5 deglutições disponíveis na posição vertical, conforme medido por HRIM e determinado pela leitura central (segundos; tempos mais longos = acalasia mais grave).
Alteração = (BFT vertical pós-dose - BFT vertical pré-dose).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Mudança da linha de base na pressão de relaxamento integrada supina (IRP)
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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A IRP supina foi definida como a medida mediana das 10 deglutições disponíveis na posição supina, conforme determinado pela leitura central (mmHg; pressão mais alta = acalásia mais grave), medida por HRIM.
Alteração = (IRP supino pós-dose - IRP supino pré-dose).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Alteração da linha de base no IRP vertical
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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A IRP vertical é definida como a medida mediana das 5 deglutições disponíveis na posição supina, conforme determinado pela leitura central (mmHg; pressão mais alta = acalasia mais grave), medida por HRIM.
Alteração = (IRP vertical pós-dose - IRP vertical pré-dose).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Mudança da linha de base em altura de bolo de impedância de 1 minuto (IBH)
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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IBH de 1 minuto definido pela altura no esôfago de 200 mL de solução salina em bolus 1 minuto pós-bolus conforme medido por HRIM e determinado pela leitura central (cm; altura maior = acalásia mais grave).
Alteração = (altura pós-dose 1 min IBH - altura pré-dose 1 min IBH)
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Alteração da linha de base em IBH de 2 minutos
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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IBH de 2 minutos definida pela altura no esôfago de 200 mL de solução salina em bolus 2 minutos pós-bolus conforme medido por HRIM e determinado pela leitura central (cm; altura maior = acalasia mais grave).
Alteração = (altura pós-dose 2 min IBH - altura pré-dose 2 min IBH).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Alteração da linha de base em IBH de 5 minutos
Prazo: Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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IBH de 5 minutos definido pela altura no esôfago de 200 mL de solução salina em bolus 5 minutos após o bolus, conforme determinado pela leitura central (cm; maior altura = acalasia mais grave).
Alteração = (altura pós-dose 5 min IBH - altura pré-dose 5 min IBH).
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Dia 1: pré-dose (linha de base) e 3 horas (+15 minutos) pós-dose
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Área sob a curva de tempo de concentração de plasma do tempo 0 até a última observação (AUCúltimo)
Prazo: Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Tempo de concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Dia 1 pré-dose: 0 (≤15 minutos); Dia 1 pós-dose: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Dia 2 pós-dose 24 horas (±30 minutos). Visita de Fim do Tratamento: Dia 21 (±7 dias).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
6 de abril de 2017
Conclusão Primária (REAL)
1 de maio de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
1 de maio de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de outubro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
13 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
4 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C1701-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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