Estudio de IW-1701, un estimulador de guanilato ciclasa soluble (sGC), en pacientes con acalasia tipo I o II
8 de abril de 2021 actualizado por: Cyclerion Therapeutics
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de dosis única, de fase 2a para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de IW-1701 en pacientes con acalasia
Los objetivos de este estudio son los siguientes:
En participantes con acalasia primaria de tipo I o II, después de una dosis única de 5 mg de olinciguat (IW-1701),
- Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad
- Determinar los efectos sobre las medidas de la función esofágica mediante manometría de impedancia de alta resolución (HRIM)
- Para determinar los parámetros farmacocinéticos (PK)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Bristol, Connecticut, Estados Unidos, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El paciente tiene un diagnóstico de acalasia primaria tipo I o II.
- El paciente no tiene contraindicaciones para la realización de los procedimientos de HRIM de referencia y posteriores a la dosis según el criterio del investigador.
Criterios clave de exclusión:
- El paciente ha tenido alguna cirugía esofágica, periesofágica o gástrica previa, o tratamiento con agente esclerosante.
- Más de 1 procedimiento de dilatación neumática a un diámetro de > 2 cm en su vida.
- Procedimiento de dilatación neumática hasta un diámetro de > 2 cm en el año anterior a la aleatorización. Se permiten dilataciones bougie previas o dilataciones neumáticas ≤ 2 cm.
- Inyección esofágica previa de toxina botulínica (Botox) dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización o más de 2 procedimientos de inyección de Botox esofágico en su vida.
- Pacientes con lesiones esofágicas malignas o premalignas.
- El paciente ha tomado algún fármaco que pueda afectar la motilidad gastrointestinal (GI) en las 72 horas previas al ingreso hasta el alta de la clínica.
Otros criterios de inclusión y exclusión especificados en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: IW-1701
Dosis única de 5 mg de IW-1701 administrada por vía oral
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tableta oral
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Placebo a juego administrado por vía oral
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tableta oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), muertes, eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos que resultaron en la interrupción del fármaco del estudio (ADO)
Periodo de tiempo: Muertes, SAE y AE: desde la inscripción hasta la visita de finalización del ensayo, el día 21 (±7 días). TEAE: desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 72 horas posteriores a la dosis.
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso, que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento del estudio.
Un SAE es cualquier EA que ocurre en cualquier dosis que resulta en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; amenazante para la vida: el paciente estaba en riesgo inmediato de muerte por la reacción tal como ocurrió; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; acontecimiento médico importante.
Las muertes y SAE incluyen aquellas que ocurrieron en o después de que el participante firmara el consentimiento informado en la visita de selección hasta la visita de finalización del ensayo.
Los TEAE se definen como eventos adversos que ocurrieron durante o después de la administración del fármaco del estudio doble ciego y dentro de las 72 horas posteriores a la administración del fármaco del estudio doble ciego.
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Muertes, SAE y AE: desde la inscripción hasta la visita de finalización del ensayo, el día 21 (±7 días). TEAE: desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 72 horas posteriores a la dosis.
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Cambio desde el valor inicial en el tiempo de flujo del bolo en decúbito supino (BFT)
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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El BFT en posición supina se define como la medición mediana de las 10 degluciones disponibles en posición supina, medida mediante manometría de impedancia de alta resolución (HRIM) y determinada por la lectura central (segundos; tiempos más prolongados = acalasia más grave).
Cambio = (BFT en posición supina posdosis - BFT en posición supina predosis).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde la línea de base en BFT vertical
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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BFT vertical definido como la medida mediana de las 5 degluciones disponibles en la posición vertical según lo medido por HRIM y determinado por la lectura central (segundos; tiempos más largos = acalasia más severa).
Cambio = (BFT vertical posdosis - BFT vertical predosis).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde el inicio en la presión de relajación integrada (IRP) en decúbito supino
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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La IRP supina se define como la medida mediana de las 10 degluciones disponibles en posición supina según lo determinado por la lectura central (mmHg; presión más alta = acalasia más severa), medida por HRIM.
Cambio = (PRI posdosis en decúbito supino - PIR predosis en decúbito supino).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde la línea de base en el IRP vertical
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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La PIR en posición vertical se define como la medida mediana de las 5 degluciones disponibles en posición supina según lo determinado por la lectura central (mmHg; presión más alta = acalasia más grave), medida por HRIM.
Cambio = (IRP vertical posdosis - IRP vertical predosis).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde el valor inicial en 1 minuto Altura del bolo de impedancia (IBH)
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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IBH de 1 minuto definida por la altura en el esófago de un bolo de solución salina de 200 ml 1 minuto después del bolo medido por HRIM y determinado por la lectura central (cm; mayor altura = acalasia más grave).
Cambio = (altura postdosis 1 min IBH - altura predosis 1 min IBH)
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde la línea de base en IBH de 2 minutos
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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IBH de 2 minutos definido por la altura en el esófago de un bolo de solución salina de 200 ml 2 minutos después del bolo medido por HRIM y determinado por la lectura central (cm; mayor altura = acalasia más severa).
Cambio = (altura posdosis 2 min IBH - altura predosis 2 min IBH).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Cambio desde la línea de base en IBH de 5 minutos
Periodo de tiempo: Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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IBH de 5 minutos definida por la altura en el esófago de un bolo de solución salina de 200 ml 5 minutos después del bolo según lo determinado por la lectura central (cm; mayor altura = acalasia más grave).
Cambio = (altura postdosis 5 min IBH - altura predosis 5 min IBH).
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Día 1: predosis (línea base) y 3 horas (+15 minutos) posdosis
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Área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma desde el tiempo 0 hasta la última observación (AUClast)
Periodo de tiempo: Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Tiempo de concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Predosis del día 1: 0 (≤15 minutos); Día 1 después de la dosis: 0,5 horas (±2 minutos), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 horas (±5 minutos), 12, 17 horas (±15 minutos). Día 2 después de la dosis 24 horas (±30 minutos). Visita de fin de tratamiento: Día 21 (±7 días).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
6 de abril de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
13 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
4 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C1701-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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