Studie IW-1701, stimulátoru rozpustné guanylátcyklázy (sGC), u pacientů s achalázií typu I nebo II
8. dubna 2021 aktualizováno: Cyclerion Therapeutics
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, jednodávková studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky IW-1701 u pacientů s achalázií
Cíle této studie jsou následující:
U účastníků s primární achalázií typu I nebo II po jednorázové dávce 5 mg olinciguatu (IW-1701)
- Posoudit bezpečnost a snášenlivost
- Stanovit účinky na měření funkce jícnu pomocí impedanční manometrie s vysokým rozlišením (HRIM)
- Stanovení farmakokinetických (PK) parametrů
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Spojené státy, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pacient má diagnózu primární achalázie typu I nebo II.
- Pacient nemá žádné kontraindikace k provádění výchozích a postdávkových HRIM postupů podle uvážení zkoušejícího.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pacient podstoupil jakoukoli předchozí operaci jícnu, perizofageu nebo žaludku nebo léčbu sklerotizujícím činidlem.
- Více než 1 pneumatická dilatace do průměru > 2 cm za dobu své životnosti.
- Pneumatická dilatační procedura na průměr > 2 cm během 1 roku před randomizací. Předchozí dilatace bougie nebo pneumatická dilatace ≤ 2 cm jsou povoleny.
- Předchozí injekce botulotoxinu do jícnu (Botox) během 6 měsíců před randomizací nebo více než 2 injekce botulotoxinu do jícnu během jejich života.
- Pacienti s maligními nebo premaligními lézemi jícnu.
- Pacient užil jakýkoli lék, který může ovlivnit gastrointestinální (GI) motilitu během 72 hodin před nástupem na pobyt po propuštění z kliniky.
Další kritéria pro zařazení a vyloučení uvedená v protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: IW-1701
Jedna 5mg dávka IW-1701 podávaná perorálně
|
perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Odpovídající placebo podávané perorálně
|
perorální tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (TEAE), úmrtími, závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a nežádoucími příhodami vedoucími k přerušení užívání léčiva ve studii (ADO)
Časové okno: Úmrtí, SAE a AE: od zařazení do návštěvy na konci pokusu 21. den (±7 dní). TEAE: od první dávky studovaného léku do 72 hodin po dávce.
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí nutně mít příčinnou souvislost se studovanou léčbou.
SAE je jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující: pacient byl v bezprostředním riziku smrti z reakce, jak se vyskytla; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; důležitá lékařská událost.
Úmrtí a SAE zahrnují ty, ke kterým došlo v den nebo poté, co účastník podepsal informovaný souhlas při screeningové návštěvě prostřednictvím návštěvy na konci zkušebního období.
TEAE jsou definovány jako nežádoucí příhody, které se vyskytly při/po podání dvojitě zaslepeného studovaného léčiva a do 72 hodin po dvojitě zaslepeném podání studovaného léčiva.
|
Úmrtí, SAE a AE: od zařazení do návštěvy na konci pokusu 21. den (±7 dní). TEAE: od první dávky studovaného léku do 72 hodin po dávce.
|
|
Změna času průtoku bolusu vleže (BFT) od základní linie
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
BFT vleže na zádech definovaná jako střední hodnota z 10 dostupných polknutí v poloze na zádech měřená impedanční manometrií s vysokým rozlišením (HRIM) a určená centrálním čtením (sekundy; delší časy = závažnější achalázie).
Změna = (BFT po dávce vleže - BFT před dávkou vleže).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna od základní linie ve vzpřímeném BFT
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
Vzpřímená BFT definovaná jako střední hodnota měření z 5 dostupných polknutí ve vzpřímené poloze, měřená pomocí HRIM, a určená centrálním čtením (sekundy; delší časy = závažnější achalázie).
Změna = (po dávce vzpřímená BFT - před dávkou vzpřímená BFT).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna integrovaného relaxačního tlaku vleže (IRP) od základní linie
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
IRP vleže na zádech definované jako medián měření z 10 dostupných polknutí v poloze na zádech, jak je určeno centrálním čtením (mmHg; vyšší tlak = závažnější achalázie), měřeno pomocí HRIM.
Změna = (postdávkové IRP vleže - IRP před dávkou vleže).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna od základní linie ve vzpřímeném IRP
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
IRP ve vzpřímené poloze je definován jako střední hodnota měření z 5 dostupných polknutí v poloze na zádech, jak je stanoveno centrálním čtením (mmHg; vyšší tlak = závažnější achalázie), měřeno pomocí HRIM.
Změna = (po dávce vzpřímená IRP - před dávkou vzpřímená IRP).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna od základní linie za 1 minutu impedanční výšky bolusu (IBH)
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
1 minuta IBH definovaná výškou v jícnu bolusu 200 ml fyziologického roztoku 1 minutu po bolusu, měřeno pomocí HRIM a stanovené centrálním odečtem (cm; větší výška = závažnější achalázie).
Změna = (výška po dávce 1 min IBH - výška před dávkou 1 min IBH)
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna od základní linie za 2 minuty IBH
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
2 minuty IBH definovaná výškou v jícnu bolusu 200 ml fyziologického roztoku 2 minuty po bolusu, měřeno pomocí HRIM a stanovené centrálním odečtem (cm; větší výška = závažnější achalázie).
Změna = (výška po dávce 2 min IBH - výška před dávkou 2 min IBH).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Změna od základní linie za 5 minut IBH
Časové okno: Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
5 minut IBH definovaná výškou v jícnu bolusu 200 ml fyziologického roztoku 5 minut po bolusu, jak bylo stanoveno centrálním odečtem (cm; větší výška = závažnější achalázie).
Změna = (výška po dávce 5 min IBH - výška před dávkou 5 min IBH).
|
Den 1: před dávkou (výchozí hodnota) a 3 hodiny (+15 minut) po dávce
|
|
Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmy od času 0 do posledního pozorování (AUClast)
Časové okno: Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
|
|
Doba maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
Den 1 před dávkou: 0 (≤15 minut); 1. den po dávce: 0,5 hodiny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 hodin (±5 minut), 12, 17 hodin (±15 minut). 2. den po dávce 24 hodin (±30 minut). Konec léčebné návštěvy: den 21 (±7 dní).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
6. dubna 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. května 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. října 2016
První zveřejněno (ODHAD)
13. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
4. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C1701-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .