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Studio di IW-1701, uno stimolatore della guanilato ciclasi solubile (sGC), in pazienti con acalasia di tipo I o II

8 aprile 2021 aggiornato da: Cyclerion Therapeutics

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, a dose singola, di fase 2a per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di IW-1701 in pazienti con acalasia

Gli obiettivi di questo studio sono i seguenti:

Nei partecipanti con acalasia primaria di tipo I o II, dopo una singola dose da 5 mg di olinciguat (IW-1701),

  • Per valutare la sicurezza e la tollerabilità
  • Per determinare gli effetti sulle misure della funzione esofagea mediante manometria di impedenza ad alta risoluzione (HRIM)
  • Per determinare i parametri farmacocinetici (PK).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Stati Uniti, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis - School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi di acalasia primaria di tipo I o II.
  • Il paziente non ha controindicazioni all'esecuzione delle procedure HRIM al basale e post-dose a discrezione dello sperimentatore.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il paziente ha subito un precedente intervento chirurgico esofageo, periesofageo o gastrico o trattamento con agente sclerosante.
  • Più di 1 procedura di dilatazione pneumatica fino a un diametro > 2 cm nel corso della loro vita.
  • Procedura di dilatazione pneumatica a un diametro > 2 cm entro 1 anno prima della randomizzazione. Sono ammesse precedenti dilatazioni bougie o pneumatiche ≤ 2 cm.
  • - Precedente iniezione esofagea di tossina botulinica (Botox) entro 6 mesi prima della randomizzazione o più di 2 procedure di iniezione esofagea di Botox nel corso della loro vita.
  • Pazienti con lesioni esofagee maligne o precancerose.
  • Il paziente ha assunto qualsiasi farmaco che possa influenzare la motilità gastrointestinale (GI) nelle 72 ore prima del check-in fino alla dimissione dalla clinica.

Altri criteri di inclusione ed esclusione specificati nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: IW-1701
Dose singola da 5 mg di IW-1701 somministrata per via orale
Droga: Olinciguat
compressa orale
Altri nomi:
  • IW-1701
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo corrispondente somministrato per via orale
Droga: Placebo corrispondente
compressa orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), decessi, eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio (ADO)
Lasso di tempo: Decessi, SAE e AE: dall'arruolamento fino alla visita di fine sperimentazione Giorno 21 (±7 giorni). TEAE: dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino a 72 ore dopo la somministrazione.
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole, che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento in studio. Un SAE è qualsiasi evento avverso che si verifica a qualsiasi dose e che si traduce in uno dei seguenti esiti: morte; pericolo di vita: il paziente era a rischio immediato di morte a causa della reazione nel momento in cui si è verificata; ricovero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; importante evento medico. I decessi e gli SAE includono quelli che si sono verificati durante o dopo che il partecipante ha firmato il consenso informato alla visita di screening fino alla visita di fine sperimentazione. I TEAE sono definiti come eventi avversi verificatisi durante/dopo la somministrazione del farmaco in studio in doppio cieco ed entro 72 ore dalla somministrazione del farmaco in studio in doppio cieco.
Decessi, SAE e AE: dall'arruolamento fino alla visita di fine sperimentazione Giorno 21 (±7 giorni). TEAE: dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino a 72 ore dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale del tempo di flusso del bolo supino (BFT)
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
BFT supino definito come la misurazione mediana delle 10 deglutizioni disponibili in posizione supina misurata mediante manometria di impedenza ad alta risoluzione (HRIM) e determinata dalla lettura centrale (secondi; tempi più lunghi = acalasia più grave). Modifica=(BFT supino post-dose - BFT supino pre-dose).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Modifica dalla linea di base in verticale BFT
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
BFT verticale definito come la misurazione mediana delle 5 deglutizioni disponibili in posizione eretta misurata da HRIM e determinata dalla lettura centrale (secondi; tempi più lunghi = acalasia più grave). Modifica = (BFT verticale post-dose - BFT verticale pre-dose).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Variazione rispetto al basale della pressione di rilassamento integrata supina (IRP)
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
IRP supino definito come la misurazione mediana delle 10 deglutizioni disponibili in posizione supina come determinato dalla lettura centrale (mmHg; pressione più alta = acalasia più grave), misurata da HRIM. Variazione = (IRP supina post-dose - IRP supina pre-dose).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Variazione rispetto al basale nell'IRP verticale
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
L'IRP in posizione eretta è definita come la misurazione mediana delle 5 deglutizioni disponibili in posizione supina determinata dalla lettura centrale (mmHg; pressione più alta = acalasia più grave), misurata dall'HRIM. Modifica = (IRP verticale post-dose - IRP verticale pre-dose).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Variazione rispetto al basale in 1 minuto di altezza del bolo di impedenza (IBH)
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
1 minuto IBH definito dall'altezza nell'esofago di 200 ml di bolo di soluzione fisiologica 1 minuto dopo il bolo come misurato dall'HRIM e determinato dalla lettura centrale (cm; altezza maggiore = acalasia più grave). Variazione = (altezza post-dose 1 min IBH - altezza pre-dose 1 min IBH)
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Cambiamento rispetto al basale in 2 minuti IBH
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
IBH di 2 minuti definito dall'altezza nell'esofago di 200 mL di bolo di soluzione fisiologica 2 minuti dopo il bolo misurata dall'HRIM e determinata dalla lettura centrale (cm; altezza maggiore = acalasia più grave). Variazione = (altezza post-dose 2 min IBH - altezza pre-dose 2 min IBH).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Cambiamento rispetto al basale in 5 minuti IBH
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
IBH a 5 minuti definito dall'altezza nell'esofago di 200 mL di bolo di soluzione fisiologica 5 minuti dopo il bolo come determinato dalla lettura centrale (cm; altezza maggiore=acalasia più grave). Variazione = (altezza post-dose 5 min IBH - altezza pre-dose 5 min IBH).
Giorno 1: pre-dose (basale) e 3 ore (+15 minuti) post-dose
Area sotto la curva del tempo di concentrazione del plasma dal tempo 0 all'ultima osservazione (AUClast)
Lasso di tempo: Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).
Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).
Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).
Tempo di massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).
Predose giorno 1: 0 (≤15 minuti); Giorno 1 post-dose: 0,5 ore (±2 minuti), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ore (±5 minuti), 12, 17 ore (±15 minuti). Giorno 2 post-dose 24 ore (±30 minuti). Visita di fine trattamento: Giorno 21 (±7 giorni).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

6 aprile 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2016

Primo Inserito (STIMA)

13 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

4 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C1701-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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