Tutkimus IW-1701:stä, liukoisen guanylaattisyklaasin (sGC) stimulaattorista, potilailla, joilla on tyypin I tai II akalasia
torstai 8. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Cyclerion Therapeutics
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, kerta-annos, vaiheen 2a tutkimus IW-1701:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi akalasiapotilailla
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat seuraavat:
Osallistujat, joilla on primaarinen tyypin I tai II akalasia yhden 5 mg:n olinciguaattiannoksen (IW-1701) jälkeen,
- Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
- Määrittää vaikutukset ruokatorven toiminnan mittauksiin korkearesoluutioisella impedanssimanometrilla (HRIM)
- Farmakokineettisten (PK) parametrien määrittäminen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Yhdysvallat, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilaalla on diagnoosi tyypin I tai II primaarinen akalasia.
- Potilaalla ei ole vasta-aiheita lähtötilanteen ja annoksen jälkeisten HRIM-toimenpiteiden suorittamiselle tutkijan harkinnan mukaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on aiemmin ollut ruokatorven, periösofageaalin tai mahalaukun leikkaus tai hoito sklerosoivalla aineella.
- Yli 1 pneumaattinen laajennustoimenpide halkaisijaan > 2 cm niiden elinkaaren aikana.
- Pneumaattinen laajennusmenetelmä halkaisijaan > 2 cm vuoden sisällä ennen satunnaistamista. Aikaisempi bougie-laajennukset tai pneumaattiset laajennukset ≤ 2 cm ovat sallittuja.
- Aiempi botuliinitoksiinin (Botox) injektio ruokatorveen 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista tai yli 2 ruokatorven Botox-injektiota elinaikanaan.
- Potilaat, joilla on pahanlaatuisia tai esipahanlaatuisia ruokatorven vaurioita.
- Potilas on ottanut 72 tunnin aikana ennen sisäänkirjautumista mitä tahansa lääkettä, joka voi vaikuttaa maha-suolikanavan motiliteettiin.
Muut pöytäkirjassa määritellyt sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: IW-1701
Yksi 5 mg:n annos IW-1701:tä suun kautta annettuna
|
suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Vastaava lumelääke suun kautta annettuna
|
suun kautta otettava tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE), kuolemantapauksia, vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka ovat johtaneet tutkimuksen huumeiden käytön lopettamiseen (ADO)
Aikaikkuna: Kuolemat, SAE ja AE: ilmoittautumisesta koekäynnin loppuun päivään 21 (±7 päivää). TEAE: ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 72 tuntiin annoksen jälkeen.
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tutkimushoitoon.
SAE on mikä tahansa haittavaikutus, joka ilmenee millä tahansa annoksella ja joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen: potilaalla oli välitön kuolemanvaara reaktion vuoksi, kun se tapahtui; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Kuolemat ja SAE-tapaukset sisältävät ne, jotka tapahtuivat silloin, kun osallistuja allekirjoitti tietoon perustuvan suostumuksen seulontakäynnillä kokeen päättymiskäynnin kautta.
TEAE:t määritellään haittatapahtumiksi, jotka ilmenivät kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen antamisen yhteydessä tai sen jälkeen ja 72 tunnin sisällä kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen antamisen jälkeen.
|
Kuolemat, SAE ja AE: ilmoittautumisesta koekäynnin loppuun päivään 21 (±7 päivää). TEAE: ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 72 tuntiin annoksen jälkeen.
|
|
Muutos perustasosta makuulla bolusvirtausajassa (BFT)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
Makuu-BFT määritellään 10 saatavilla olevan nielemisen mediaanimittauksena makuuasennossa mitattuna korkearesoluutioisella impedanssimanometrilla (HRIM) ja määritetty keskuslukemalla (sekuntia; pidemmät ajat = vakavampi akalasia).
Muutos=(annostuksen jälkeinen BFT makuulla - ennen annostusta makuuasennossa BFT).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muuta perustilasta Upright BFT:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
Pystysuora BFT määritellään mediaanimitana viidestä käytettävissä olevasta nielestä pystyasennossa HRIM:llä mitattuna ja määritetty keskuslukemalla (sekuntia; pidemmät ajat = vakavampi akalasia).
Muutos = (annoksen jälkeinen pystysuora BFT - annosta edeltävä pysty BFT).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muutos perustilanteesta makuuasennossa integroidussa rentoutumispaineessa (IRP)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
Makuuasennossa IRP määritellään HRIM:llä mitatun 10 saatavilla olevan nielemisen mediaanimittauksena makuuasennossa (mmHg; korkeampi paine = vakavampi akalasia).
Muutos = (annoksen jälkeinen makuulla IRP - ennen annostusta makuuasennossa IRP).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muuta perustilasta Upright IRP:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
Pystysuora IRP määritellään HRIM:llä mitatun keskiarvon (mmHg; korkeampi paine = vakavampi akalasia) mediaanimittauksena 5 käytettävissä olevasta nielestä makuuasennossa.
Muutos = (annoksen jälkeinen pystysuora IRP - ennen annostusta pystysuora IRP).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muutos perusviivasta 1 minuutin impedanssiboluskorkeudessa (IBH)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
1 minuutin IBH määriteltynä ruokatorven korkeudella 200 ml suolaliuosta boluksen 1 minuutti boluksen jälkeen mitattuna HRIM:llä ja määritettynä keskuslukemalla (cm; suurempi pituus = vakavampi akalasia).
Muutos = (annoksen jälkeinen korkeus 1 min IBH - annosta edeltävä korkeus 1 min IBH)
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta 2 minuutissa IBH
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
2 minuutin IBH määritellään ruokatorvessa 200 ml suolaliuosta boluksen korkeudella 2 minuuttia boluksen jälkeen mitattuna HRIM:llä ja määritettynä keskuslukemalla (cm; suurempi pituus = vakavampi akalasia).
Muutos = (annoksen jälkeinen korkeus 2 min IBH - annosta edeltävä korkeus 2 min IBH).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta 5 minuutin IBH:ssa
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
5 minuutin IBH määritettynä ruokatorven korkeudella 200 ml suolaliuosta boluksen 5 minuuttia boluksen jälkeen, määritettynä keskuslukemalla (cm; suurempi korkeus = vakavampi akalasia).
Muutos = (annoksen jälkeinen korkeus 5 min IBH - annosta edeltävä korkeus 5 min IBH).
|
Päivä 1: ennen annosta (perustila) ja 3 tuntia (+15 minuuttia) annoksen jälkeen
|
|
Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 viimeiseen havaintoon (AUClast)
Aikaikkuna: Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
|
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
|
|
Suurimman havaitun plasmapitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
Päivän 1 esiannostus: 0 (≤15 minuuttia); Päivä 1 annoksen ottamisen jälkeen: 0,5 tuntia (± 2 minuuttia), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 tuntia (± 5 minuuttia), 12, 17 tuntia (± 15 minuuttia). Päivä 2 annoksen jälkeen 24 tuntia (± 30 minuuttia). Hoitokäynnin loppu: Päivä 21 (±7 päivää).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 6. huhtikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 13. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 4. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C1701-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .