Badanie IW-1701, stymulatora rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej (sGC), u pacjentów z achalazją typu I lub II
8 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Cyclerion Therapeutics
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, w grupach równoległych, jednodawkowe badanie fazy 2a oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę IW-1701 u pacjentów z achalazją
Cele tego badania są następujące:
U uczestników z pierwotną achalazją typu I lub II, po podaniu pojedynczej dawki 5 mg olinciguatu (IW-1701),
- Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję
- Aby określić wpływ na pomiary funkcji przełyku za pomocą manometrii impedancyjnej wysokiej rozdzielczości (HRIM)
- Aby określić parametry farmakokinetyczne (PK).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation, Gastroenterology Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University in St. Louis - School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah School of Medicine, Division of Gastroenterology, Hepatology & Nutrition
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjent ma rozpoznanie pierwotnej achalazji typu I lub II.
- Pacjent nie ma przeciwwskazań do wykonania podstawowych i podawkowych procedur HRIM według uznania Badacza.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjent przeszedł wcześniej operację przełyku, okolicy okołoprzełykowej lub żołądka lub był leczony środkiem obliterującym żylaki.
- Więcej niż 1 zabieg pneumatycznego rozszerzania do średnicy > 2 cm w ciągu życia.
- Procedura pneumatycznego rozszerzenia do średnicy > 2 cm w ciągu 1 roku przed randomizacją. Dozwolone jest wcześniejsze poszerzenie typu bougie lub pneumatyczne ≤ 2 cm.
- Wcześniejsze wstrzyknięcie toksyny botulinowej (Botox) do przełyku w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją lub więcej niż 2 procedury wstrzyknięcia botoksu do przełyku w ich życiu.
- Pacjenci ze złośliwymi lub przednowotworowymi zmianami przełyku.
- Pacjent przyjmował jakikolwiek lek, który może wpływać na motorykę przewodu pokarmowego (GI) w ciągu 72 godzin przed przyjęciem do wypisu z kliniki.
Inne kryteria włączenia i wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: IW-1701
Pojedyncza dawka 5 mg IW-1701 podana doustnie
|
tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dopasowane placebo podawane doustnie
|
tabletka doustna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), zgonami, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi powodującymi przerwanie leczenia badanym lekiem (ADO)
Ramy czasowe: Zgony, SAE i AE: od rejestracji do wizyty na koniec badania w dniu 21 (±7 dni). TEAE: od pierwszej dawki badanego leku do 72 godzin po podaniu.
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z badanym lekiem.
SAE to każdy AE występujący przy dowolnej dawce, który powoduje którykolwiek z następujących skutków: śmierć; zagrażające życiu: pacjentowi groziło bezpośrednie ryzyko zgonu w wyniku reakcji w momencie jej wystąpienia; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; ważne wydarzenie medyczne.
Zgony i SAE obejmują te, które miały miejsce w dniu lub po podpisaniu przez uczestnika świadomej zgody podczas wizyty przesiewowej do wizyty kończącej badanie.
TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu leku badanego metodą podwójnie ślepej próby iw ciągu 72 godzin po podaniu badanego leku metodą podwójnie ślepej próby.
|
Zgony, SAE i AE: od rejestracji do wizyty na koniec badania w dniu 21 (±7 dni). TEAE: od pierwszej dawki badanego leku do 72 godzin po podaniu.
|
|
Zmiana czasu przepływu bolusa w pozycji leżącej w stosunku do linii bazowej (BFT)
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
BFT w pozycji leżącej zdefiniowano jako medianę pomiaru z 10 dostępnych przełknięć w pozycji leżącej, zmierzoną za pomocą manometrii impedancyjnej wysokiej rozdzielczości (HRIM) i określoną przez centralny odczyt (sekundy; dłuższe czasy = cięższa achalazja).
Zmiana=(po podaniu BFT w pozycji leżącej – przed podaniem BFT w pozycji leżącej).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii bazowej w pozycji pionowej BFT
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
Pionowe BFT zdefiniowano jako medianę pomiaru z 5 dostępnych przełyknięć w pozycji pionowej, zmierzoną za pomocą HRIM i określoną przez centralny odczyt (sekundy; dłuższy czas = cięższa achalazja).
Zmiana = (po podaniu w pozycji pionowej BFT - przed podaniem w pozycji pionowej BFT).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii podstawowej w zintegrowanym ciśnieniu relaksacyjnym (IRP) leżącego na plecach
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
IRP w pozycji leżącej zdefiniowano jako medianę pomiaru z 10 dostępnych przełyknięć w pozycji leżącej, określoną przez centralny odczyt (mmHg; wyższe ciśnienie = cięższa achalazja), zmierzoną za pomocą HRIM.
Zmiana = (IRP po podaniu dawki – IRP przed podaniem dawki).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii bazowej w IRP w pozycji pionowej
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
Pionowe IRP definiuje się jako średni pomiar z 5 dostępnych przełyknięć w pozycji leżącej na plecach, określony przez centralny odczyt (mmHg; wyższe ciśnienie = cięższa achalazja), mierzony za pomocą HRIM.
Zmiana = (po podaniu w pozycji pionowej IRP – przed podaniem w pozycji pionowej IRP).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii podstawowej w ciągu 1 minuty Impedancja Wysokość bolusa (IBH)
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
1-minutowy IBH określony przez wysokość w przełyku 200 ml roztworu soli fizjologicznej w bolusie 1 minutę po bolusie, mierzony za pomocą HRIM i określony przez centralny odczyt (cm; większy wzrost = cięższa achalazja).
Zmiana = (wzrost po 1 min IBH po podaniu - wzrost przed podaniem 1 min IBH)
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii podstawowej w ciągu 2 minut IBH
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
2-minutowe IBH określone przez wysokość w przełyku 200 ml bolusa soli fizjologicznej 2 minuty po bolusie, mierzone za pomocą HRIM i określane na podstawie centralnego odczytu (cm; większy wzrost = cięższa achalazja).
Zmiana = (wzrost po podaniu 2 min IBH - wzrost przed podaniem 2 min IBH).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Zmiana od linii podstawowej w ciągu 5 minut IBH
Ramy czasowe: Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
5-minutowe IBH określone przez wysokość w przełyku 200 ml bolusa soli fizjologicznej 5 minut po bolusie, jak określono na podstawie centralnego odczytu (cm; większy wzrost = cięższa achalazja).
Zmiana = (wzrost po podaniu 5 min IBH - wzrost przed podaniem 5 min IBH).
|
Dzień 1: przed dawkowaniem (linia podstawowa) i 3 godziny (+15 minut) po podaniu
|
|
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu 0 do ostatniej obserwacji (AUClast)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
|
|
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
Dzień 1 przed podaniem dawki: 0 (≤15 minut); Dzień 1 po podaniu: 0,5 godziny (±2 minuty), 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 godzin (±5 minut), 12, 17 godzin (±15 minut). Dzień 2 po podaniu 24 godziny (±30 minut). Zakończenie wizyty leczniczej: Dzień 21 (±7 dni).
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
6 kwietnia 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 maja 2018
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 maja 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 października 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
13 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
4 maja 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- C1701-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .